Estudio de seguridad y farmacocinética de una proteína de fusión de albúmina del factor IX de coagulación recombinante en sujetos con hemofilia B
26 de enero de 2012 actualizado por: CSL Behring
Un estudio abierto, multicéntrico, de seguridad y farmacocinética de escalada de dosis de una proteína de fusión de albúmina del factor IX de coagulación recombinante (rIX-FP) en sujetos con hemofilia B
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad de la administración IV de rIX-FP.
La seguridad se evaluará mediante eventos adversos y cambios de laboratorio a lo largo del tiempo.
El objetivo secundario del estudio es evaluar los parámetros farmacocinéticos, tras una dosis única intravenosa de rIX-FP.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio consta de un segmento de seguridad de aumento de dosis de rIX-FP (25, 50 y 75 UI/kg de rIX-FP) y una evaluación farmacocinética de rIX-FP después de una dosis única de 50 UI/kg, así como Evaluación farmacocinética después de una dosis única de 50 UI/kg del producto de Factor IX (FIX) administrado anteriormente (FIX recombinante [rFIX] o FIX derivado de plasma [pdFIX]) que se utiliza como producto de referencia.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Study Site
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Hamburg, Alemania
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Hannover, Alemania
- Study Site
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Munster, Alemania
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Vienna, Austria
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A Coruna, España
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Barcelona, España
- Study Site
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Madrid, España
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Le Kremlin-Bicetre, Francia
- Study Site
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Lyon, Francia
- Study Site
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Nantes, Francia
- Study Site
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Paris, Francia
- Study Site
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Tel Hashomer, Israel
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Catania, Italia
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Firenze, Italia
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Genova, Italia
- Study Site
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Milan, Italia
- Study Site
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Napoli, Italia
- Study Site
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Parma, Italia
- Study Site
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Vicenza, Italia
- Study Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre, 12 - 65 años, con peso corporal ≥ 30 kg y ≤ 120 kg
- Hemofilia B severa documentada (actividad FIX de ≤ 2%) o analizada por el laboratorio central en la selección
- Sujetos que han recibido productos FIX durante > 150 días de exposición (ED) (estimado)
- Sin antecedentes confirmados de inhibidor de FIX (antecedentes de inhibidor de FIX positivo definido como dos pruebas positivas consecutivas, una prueba de confirmación en una segunda muestra extraída por separado poco después de la prueba positiva anterior) y sin inhibidores de FIX detectables confirmados (inhibidor de FIX negativo definido como < 0,6 Unidades Bethesda [BU] por el laboratorio central en la selección
- Los sujetos pueden ser tratados a pedido o bajo terapia profiláctica
- Consentimiento/asentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxia) a cualquier producto FIX o proteína de hámster
- Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido conocido que no sea la deficiencia congénita de FIX
- Recuento de plaquetas < 100.000/µL
- Inmunocomprometidos (recuento de CD4 < 200/mm3), (los sujetos VIH positivos pueden participar en el estudio y se permiten los inhibidores de la proteasa y la terapia antiviral, a discreción del investigador)
- Actualmente recibe agentes inmunomoduladores IV como inmunoglobulina o tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos
- Concentración sérica de aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa sérica (ALT) > 5 veces (x) el límite superior de lo normal (LSN)
- Creatinina sérica > 2 x LSN
- Evidencia de trombosis, incluida la trombosis venosa profunda, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar, infarto de miocardio y embolia arterial en los 3 meses anteriores a la inscripción
- Uso de un medicamento en investigación (IMP) dentro de los 30 días anteriores a la primera administración de rIX-FP
- Experimentó un episodio de sangrado potencialmente mortal o tuvo una cirugía mayor o un procedimiento quirúrgico ortopédico durante los 3 meses anteriores al ingreso al estudio.
- Sujeto que actualmente recibe una dosis y/o régimen de FIX que impediría la participación en el estudio debido al posible aumento del riesgo de hemorragia debido al requisito de suspender el tratamiento durante el período de muestreo farmacocinético
- Sospecha de incapacidad (p. ej., problema de lenguaje o condición mental) o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos del estudio o historial de incumplimiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1
Dosis de 25 UI/kg
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Dosis única de 25, 50 o 75 UI/kg de rIX-FP, administrada como infusión intravenosa
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Experimental: Cohorte 2
Dosis de 50 UI/kg
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Dosis única de 25, 50 o 75 UI/kg de rIX-FP, administrada como infusión intravenosa
Dosis única de 50 UI/kg del producto de referencia, administrada como perfusión intravenosa
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Experimental: Cohorte 3
Dosis de 75 UI/kg
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Dosis única de 25, 50 o 75 UI/kg de rIX-FP, administrada como infusión intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Frecuencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: hasta 14 días después de la administración del fármaco
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hasta 14 días después de la administración del fármaco
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Frecuencia de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: hasta 28 días después de la administración del fármaco
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hasta 28 días después de la administración del fármaco
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Ocurrencia de inhibidor contra FIX
Periodo de tiempo: hasta 28 días después de la administración del fármaco
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hasta 28 días después de la administración del fármaco
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Aparición de anticuerpos contra rIX-FP
Periodo de tiempo: hasta 28 días después de la administración del fármaco
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hasta 28 días después de la administración del fármaco
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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AUC hasta la última muestra con concentración de fármaco cuantificable (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Después de la infusión de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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AUC extrapolada al infinito (AUCt-∞)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Después de la infusión de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Vida media (t1/2)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Después de la infusión de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Recuperación incremental (UI/mL/UI/kg)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Definido como actividad FIX (UI/mL) obtenida 30 minutos después de la infusión, por dosis de (UI/kg) infusión.
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Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Autorización
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Después de la infusión de 50 UI/kg de rIX-FP
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Desde el momento de la dosificación hasta 7 días después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de noviembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de noviembre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
3 de noviembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
31 de enero de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de enero de 2012
Última verificación
1 de enero de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CSL654_2001
- 1508 (Otro identificador: CSL Behring)
- 2010-018477-38 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .