Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakokinetická studie rekombinantního koagulačního faktoru IX albuminového fúzního proteinu u subjektů s hemofilií B

26. ledna 2012 aktualizováno: CSL Behring

Otevřená, multicentrická bezpečnostní a farmakokinetická studie rekombinantního koagulačního faktoru IX albuminového fúzního proteinu (rIX-FP) u subjektů s hemofilií B

Primárním cílem studie je posoudit bezpečnost IV podání rIX-FP. Bezpečnost bude hodnocena podle nežádoucích účinků a laboratorních změn v průběhu času. Sekundárním cílem studie je vyhodnotit farmakokinetické parametry po jedné intravenózní dávce rIX-FP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se skládá jak z bezpečnostního segmentu s eskalací dávky rIX-FP (25, 50 a 75 IU/kg rIX-FP), tak z hodnocení PK rIX-FP po jedné dávce 50 IU/kg, jakož i Hodnocení PK po jednorázové dávce 50 IU/kg dříve podaného produktu faktoru IX (FIX) (rekombinantního FIX [rFIX] nebo FIX odvozeného z plazmy [pdFIX]), který se používá jako referenční přípravek.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicetre, Francie
        • Study Site
      • Lyon, Francie
        • Study Site
      • Nantes, Francie
        • Study Site
      • Paris, Francie
        • Study Site
  • Itálie
      • Catania, Itálie
        • Study Site
      • Firenze, Itálie
        • Study Site
      • Genova, Itálie
        • Study Site
      • Milan, Itálie
        • Study Site
      • Napoli, Itálie
        • Study Site
      • Parma, Itálie
        • Study Site
      • Vicenza, Itálie
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Site
      • Hamburg, Německo
        • Study Site
      • Hannover, Německo
        • Study Site
      • Munster, Německo
        • Study Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Study Site
  • Španělsko
      • A Coruna, Španělsko
        • Study Site
      • Barcelona, Španělsko
        • Study Site
      • Madrid, Španělsko
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž, 12–65 let, s tělesnou hmotností ≥ 30 kg a ≤ 120 kg
  • Dokumentovaná těžká hemofilie B (aktivita FIX ≤ 2 %) nebo testovaná centrální laboratoří při screeningu
  • Subjekty, které dostávaly produkty FIX po dobu > 150 dnů expozice (ED) (odhad)
  • Žádná potvrzená předchozí anamnéza inhibitoru FIX (anamnéza pozitivního inhibitoru FIX definovaná jako dva po sobě jdoucí pozitivní testy – potvrzující test na druhém, odděleně odebraném vzorku krátce po předchozím pozitivním testu) a nepotvrdila se žádné detekovatelné inhibitory FIX (negativní inhibitor FIX definovaný jako < 0,6 jednotek Bethesda [BU] centrální laboratoří při screeningu
  • Subjekty mohou být léčeny na vyžádání nebo v rámci profylaktické terapie
  • Podepsaný informovaný souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost (alergická reakce nebo anafylaxe) na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein
  • Jakákoli známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený nedostatek FIX
  • Počet krevních destiček < 100 000/ul
  • Imunokompromitovaný (počet CD4 < 200/mm3), (HIV pozitivní subjekty se mohou zúčastnit studie a jsou povoleny inhibitory proteáz a antivirová terapie, dle uvážení zkoušejícího)
  • V současné době dostává IV imunomodulační látky, jako je imunoglobulin nebo chronická systémová léčba kortikosteroidy
  • Koncentrace aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) v séru > 5násobek (x) horní hranice normálu (ULN)
  • Sérový kreatinin > 2 x ULN
  • Důkazy o trombóze, včetně hluboké žilní trombózy, mrtvice, plicní embolie, infarktu myokardu a arteriální embolie během 3 měsíců před zařazením
  • Použití hodnoceného léčivého přípravku (IMP) během 30 dnů před prvním podáním rIX-FP
  • Zkušená život ohrožující krvácivá epizoda nebo velký chirurgický zákrok nebo ortopedický chirurgický zákrok během 3 měsíců před vstupem do studie
  • Subjekt v současné době na dávce a/nebo režimu FIX, které by znemožnily účast ve studii kvůli možnému zvýšenému riziku krvácení kvůli požadavku na přerušení léčby během období odběru PK
  • Podezřelá neschopnost (např. jazykový problém nebo duševní stav) nebo neochota dodržovat studijní postupy nebo historie nedodržování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Dávka 25 IU/kg
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Jednotlivá dávka 25, 50 nebo 75 IU/kg rIX-FP, podaná jako intravenózní infuze
Experimentální: Kohorta 2
Dávka 50 IU/kg
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Jednotlivá dávka 25, 50 nebo 75 IU/kg rIX-FP, podaná jako intravenózní infuze
Biologický: FIX odvozený z plazmy [pdFIX]
Jednorázová dávka 50 IU/kg referenčního přípravku, podaná formou intravenózní infuze
Experimentální: Kohorta 3
Dávka 75 IU/kg
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Jednotlivá dávka 25, 50 nebo 75 IU/kg rIX-FP, podaná jako intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: do 14 dnů po podání léku
do 14 dnů po podání léku
Frekvence závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: do 28 dnů po podání léku
do 28 dnů po podání léku
Výskyt inhibitoru proti FIX
Časové okno: do 28 dnů po podání léku
do 28 dnů po podání léku
Výskyt protilátek proti rIX-FP
Časové okno: do 28 dnů po podání léku
do 28 dnů po podání léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AUC do posledního vzorku s kvantifikovatelnou koncentrací léčiva (AUC0-t)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
AUC extrapolováno do nekonečna (AUCt-∞)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Poločas rozpadu (t1/2)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Přírůstkové zotavení (IU/ml/IU/kg)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Definováno jako aktivita FIX (IU/ml) získaná 30 minut po infuzi na dávku infuze (IU/kg).
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Odbavení
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2010

První zveřejněno (Odhad)

3. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

31. ledna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2012

Naposledy ověřeno

1. ledna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL654_2001
  • 1508 (Jiný identifikátor: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit