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Sicherheits- und pharmakokinetische Studie eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins bei Patienten mit Hämophilie B

26. Januar 2012 aktualisiert von: CSL Behring

Eine Open-Label-, Multicenter-, Dosiseskalations-Sicherheits- und Pharmakokinetikstudie eines rekombinanten Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins (rIX-FP) bei Patienten mit Hämophilie B

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit der IV-Verabreichung von rIX-FP. Die Sicherheit wird im Laufe der Zeit anhand von unerwünschten Ereignissen und Laborveränderungen bewertet. Das sekundäre Ziel der Studie ist die Bewertung der pharmakokinetischen Parameter nach einer einzelnen intravenösen Dosis von rIX-FP.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie umfasst sowohl ein rIX-FP-Dosiseskalations-Sicherheitssegment (25, 50 und 75 IE/kg rIX-FP) als auch eine PK-Bewertung von rIX-FP nach einer Einzeldosis von 50 IE/kg sowie PK-Bewertung nach einer Einzeldosis von 50 IE/kg des zuvor gegebenen Faktor-IX-(FIX)-Produkts (rekombinantes FIX [rFIX] oder aus Plasma gewonnenes FIX [pdFIX]), das als Referenzprodukt verwendet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Study Site
      • Hamburg, Deutschland
        • Study Site
      • Hannover, Deutschland
        • Study Site
      • Munster, Deutschland
        • Study Site
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicetre, Frankreich
        • Study Site
      • Lyon, Frankreich
        • Study Site
      • Nantes, Frankreich
        • Study Site
      • Paris, Frankreich
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Study Site
      • Firenze, Italien
        • Study Site
      • Genova, Italien
        • Study Site
      • Milan, Italien
        • Study Site
      • Napoli, Italien
        • Study Site
      • Parma, Italien
        • Study Site
      • Vicenza, Italien
        • Study Site
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien
        • Study Site
      • Madrid, Spanien
        • Study Site
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich, 12 - 65 Jahre, mit einem Körpergewicht ≥ 30 kg und ≤ 120 kg
  • Dokumentierte schwere Hämophilie B (FIX-Aktivität von ≤ 2 %) oder vom Zentrallabor beim Screening getestet
  • Probanden, die FIX-Produkte für > 150 Expositionstage (EDs) erhalten haben (geschätzt)
  • Keine bestätigte Vorgeschichte von FIX-Inhibitoren (Vorgeschichte positiver FIX-Inhibitoren, definiert als zwei aufeinanderfolgende positive Tests – ein Bestätigungstest an einer zweiten, separat entnommenen Probe kurz nach dem vorherigen positiven Test) und bestätigte keine nachweisbaren FIX-Inhibitoren (negativer FIX-Inhibitor, definiert als < 0,6 Bethesda Units [BU] durch das Zentrallabor beim Screening
  • Die Patienten können nach Bedarf oder im Rahmen einer prophylaktischen Therapie behandelt werden
  • Unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit (allergische Reaktion oder Anaphylaxie) gegenüber FIX-Produkten oder Hamsterproteinen
  • Jede bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel
  • Thrombozytenzahl < 100.000/µL
  • Immungeschwächt (CD4-Zahl < 200/mm3), (HIV-positive Probanden können an der Studie teilnehmen und Protease-Inhibitoren und eine antivirale Therapie sind nach Ermessen des Prüfarztes erlaubt)
  • Erhalten derzeit i.v. immunmodulierende Wirkstoffe wie Immunglobuline oder chronische systemische Kortikosteroidbehandlung
  • Serum-Aspartat-Aminotransferase (AST)- oder Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT)-Konzentration > 5-mal (x) der oberen Normgrenze (ULN)
  • Serumkreatinin > 2 x ULN
  • Nachweis einer Thrombose, einschließlich tiefer Venenthrombose, Schlaganfall, Lungenembolie, Myokardinfarkt und arterieller Embolie innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung
  • Verwendung eines Prüfpräparats (IMP) innerhalb von 30 Tagen vor der ersten rIX-FP-Verabreichung
  • Erleben einer lebensbedrohlichen Blutungsepisode oder einer größeren Operation oder eines orthopädischen chirurgischen Eingriffs in den 3 Monaten vor Studieneintritt
  • - Subjekt, das derzeit eine Dosis und / oder ein FIX-Regime einnimmt, die die Teilnahme an der Studie aufgrund eines möglichen erhöhten Blutungsrisikos ausschließen würden, da die Behandlung während des PK-Probenahmezeitraums ausgesetzt werden muss
  • Vermutete Unfähigkeit (z. B. Sprachproblem oder psychische Verfassung) oder mangelnde Bereitschaft, die Studienverfahren einzuhalten, oder Vorgeschichte von Nichteinhaltung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
25 IE/kg Dosis
Biologisch: Rekombinantes Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsprotein
Einzeldosis von 25, 50 oder 75 IE/kg rIX-FP als intravenöse Infusion
Experimental: Kohorte 2
50 IE/kg Dosis
Biologisch: Rekombinantes Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsprotein
Einzeldosis von 25, 50 oder 75 IE/kg rIX-FP als intravenöse Infusion
Biologisch: Aus Plasma gewonnenes FIX [pdFIX]
Einzeldosis von 50 I.E./kg Referenzarzneimittel als intravenöse Infusion
Experimental: Kohorte 3
75 IE/kg Dosis
Biologisch: Rekombinantes Gerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsprotein
Einzeldosis von 25, 50 oder 75 IE/kg rIX-FP als intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UEs)
Zeitfenster: bis zu 14 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels
bis zu 14 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels
Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: bis zu 28 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels
bis zu 28 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels
Auftreten von Inhibitoren gegen FIX
Zeitfenster: bis zu 28 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels
bis zu 28 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels
Auftreten von Antikörpern gegen rIX-FP
Zeitfenster: bis zu 28 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels
bis zu 28 Tage nach der Verabreichung des Arzneimittels

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AUC bis zur letzten Probe mit quantifizierbarer Wirkstoffkonzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Nach 50 IE/kg rIX-FP-Infusion
Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
AUC auf unendlich extrapoliert (AUCt-∞)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Nach 50 IE/kg rIX-FP-Infusion
Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Halbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Nach 50 IE/kg rIX-FP-Infusion
Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Inkrementelle Wiederfindung (I.E./ml/I.E./kg)
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Definiert als FIX-Aktivität (I.E./ml), die 30 Minuten nach der Infusion pro Infusionsdosis (I.E./kg) erreicht wird.
Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Spielraum
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Nach 50 IE/kg rIX-FP-Infusion
Ab dem Zeitpunkt der Einnahme bis zu 7 Tage nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. November 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. Januar 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2012

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL654_2001
  • 1508 (Andere Kennung: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

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