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Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante in soggetti con emofilia B

26 gennaio 2012 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e sulla farmacocinetica dell'aumento della dose di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante (rIX-FP) in soggetti con emofilia B

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza della somministrazione IV di rIX-FP. La sicurezza sarà valutata da eventi avversi e cambiamenti di laboratorio nel tempo. L'obiettivo secondario dello studio è valutare i parametri farmacocinetici, a seguito di una singola dose endovenosa di rIX-FP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio comprende sia un segmento di sicurezza con incremento della dose di rIX-FP (25, 50 e 75 UI/kg di rIX-FP), sia una valutazione farmacocinetica di rIX-FP dopo una singola dose di 50 UI/kg, nonché Valutazione farmacocinetica dopo una singola dose di 50 UI/kg del prodotto Fattore IX (FIX) somministrato in precedenza (FIX ricombinante [rFIX] o FIX derivato dal plasma [pdFIX]) utilizzato come prodotto di riferimento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Study Site
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicetre, Francia
        • Study Site
      • Lyon, Francia
        • Study Site
      • Nantes, Francia
        • Study Site
      • Paris, Francia
        • Study Site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Study Site
      • Hamburg, Germania
        • Study Site
      • Hannover, Germania
        • Study Site
      • Munster, Germania
        • Study Site
  • Israele
      • Tel Hashomer, Israele
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Study Site
      • Firenze, Italia
        • Study Site
      • Genova, Italia
        • Study Site
      • Milan, Italia
        • Study Site
      • Napoli, Italia
        • Study Site
      • Parma, Italia
        • Study Site
      • Vicenza, Italia
        • Study Site
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna
        • Study Site
      • Barcelona, Spagna
        • Study Site
      • Madrid, Spagna
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio, 12 - 65 anni, con peso corporeo ≥ 30 kg e ≤ 120 kg
  • Emofilia B grave documentata (attività FIX di ≤ 2%) o testata dal laboratorio centrale durante lo screening
  • Soggetti che hanno ricevuto prodotti FIX per > 150 giorni di esposizione (ED) (stimati)
  • Nessuna storia precedente confermata di inibitore di FIX (storia di inibitore di FIX positivo definita come due test positivi consecutivi - un test di conferma su un secondo campione prelevato separatamente poco dopo il precedente test positivo) e nessuna conferma di inibitori di FIX rilevabili (inibitore di FIX negativo definito come < 0,6 Unità Bethesda [BU] dal laboratorio centrale allo screening
  • I soggetti possono essere trattati al bisogno o sottoposti a terapia profilattica
  • Consenso/assenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota (reazione allergica o anafilassi) a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto
  • Qualsiasi disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FIX
  • Conta piastrinica < 100.000/µL
  • Immunocompromessi (conta dei CD4 <200/mm3), (soggetti HIV positivi possono partecipare allo studio e sono consentiti inibitori della proteasi e terapia antivirale, a discrezione dello sperimentatore)
  • Attualmente in trattamento con agenti immunomodulatori EV come immunoglobuline o trattamento cronico con corticosteroidi sistemici
  • Concentrazione sierica di aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi sierica (ALT) > 5 volte (x) il limite superiore della norma (ULN)
  • Creatinina sierica > 2 x ULN
  • Evidenza di trombosi, inclusa trombosi venosa profonda, ictus, embolia polmonare, infarto del miocardio ed embolia arteriosa entro 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Uso di un prodotto medicinale sperimentale (IMP) entro 30 giorni prima della prima somministrazione di rIX-FP
  • Episodio emorragico pericoloso per la vita o ha subito un intervento chirurgico importante o una procedura chirurgica ortopedica durante i 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Soggetto attualmente in terapia con una dose e/o un regime di FIX che precluderebbe la partecipazione allo studio a causa del possibile aumento del rischio di sanguinamento a causa della necessità di sospendere il trattamento durante il periodo di campionamento farmacocinetico
  • Sospetta incapacità (ad esempio, problemi di linguaggio o condizione mentale) o riluttanza a rispettare le procedure di studio o storia di non conformità

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Dose di 25 UI/kg
Biologico: Proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante
Dose singola di 25, 50 o 75 UI/kg di rIX-FP, somministrata per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte 2
Dose di 50 UI/kg
Biologico: Proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante
Dose singola di 25, 50 o 75 UI/kg di rIX-FP, somministrata per infusione endovenosa
Biologico: FIX derivato dal plasma [pdFIX]
Singola dose di 50 UI/kg di prodotto di riferimento, somministrata per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte 3
Dose di 75 UI/kg
Biologico: Proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante
Dose singola di 25, 50 o 75 UI/kg di rIX-FP, somministrata per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: fino a 14 giorni dopo la somministrazione del farmaco
fino a 14 giorni dopo la somministrazione del farmaco
Frequenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco
fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco
Presenza di inibitore contro FIX
Lasso di tempo: fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco
fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco
Presenza di anticorpi contro rIX-FP
Lasso di tempo: fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco
fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUC dell'ultimo campione con concentrazione di farmaco quantificabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Dopo infusione di 50 UI/kg di rIX-FP
Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
AUC estrapolato all'infinito (AUCt-∞)
Lasso di tempo: Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Dopo infusione di 50 UI/kg di rIX-FP
Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Emivita (t1/2)
Lasso di tempo: Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Dopo infusione di 50 UI/kg di rIX-FP
Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Recupero incrementale (UI/mL/UI/kg)
Lasso di tempo: Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Definita come attività FIX (UI/mL) ottenuta 30 minuti dopo l'infusione, per dose di (UI/kg) di infusione.
Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Liquidazione
Lasso di tempo: Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose
Dopo infusione di 50 UI/kg di rIX-FP
Dal momento della somministrazione fino a 7 giorni dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2010

Primo Inserito (Stima)

3 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 gennaio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 gennaio 2012

Ultimo verificato

1 gennaio 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL654_2001
  • 1508 (Altro identificatore: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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