Rekombinantin hyytymistekijä IX:n albumiinifuusioproteiinin turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus hemofilia B -potilailla
torstai 26. tammikuuta 2012 päivittänyt: CSL Behring
Avoin, monikeskus, annoskorotusturvallisuus ja farmakokineettinen tutkimus rekombinantti hyytymistekijä IX:n albumiinifuusioproteiinista (rIX-FP) hemofilia B -potilailla
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida rIX-FP:n IV-annon turvallisuutta.
Turvallisuutta arvioidaan haittatapahtumien ja laboratoriomuutosten perusteella ajan myötä.
Tutkimuksen toissijainen tavoite on arvioida farmakokineettisiä parametreja yhden suonensisäisen rIX-FP-annoksen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu sekä rIX-FP:n annoksen eskaloinnin turvallisuussegmentistä (25, 50 ja 75 IU/kg rIX-FP:tä) että rIX-FP:n PK-arvioinnista kerta-annoksen 50 IU/kg jälkeen sekä PK-arviointi kerta-annoksen 50 IU/kg jälkeen aiemmin annettua tekijä IX (FIX) tuotetta (rekombinantti FIX [rFIX] tai plasmaperäinen FIX [pdFIX]), jota käytetään vertailutuotteena.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
A Coruna, Espanja
- Study Site
-
Barcelona, Espanja
- Study Site
-
Madrid, Espanja
- Study Site
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Israel
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Study Site
-
Firenze, Italia
- Study Site
-
Genova, Italia
- Study Site
-
Milan, Italia
- Study Site
-
Napoli, Italia
- Study Site
-
Parma, Italia
- Study Site
-
Vicenza, Italia
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Study Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicetre, Ranska
- Study Site
-
Lyon, Ranska
- Study Site
-
Nantes, Ranska
- Study Site
-
Paris, Ranska
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Study Site
-
Hamburg, Saksa
- Study Site
-
Hannover, Saksa
- Study Site
-
Munster, Saksa
- Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies, 12-65 vuotta, paino ≥ 30 kg ja ≤ 120 kg
- Dokumentoitu vaikea hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %) tai keskuslaboratorion testaama seulonnassa
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet FIX-tuotteita > 150 altistuspäivää (ED) (arvioitu)
- Ei vahvistettu aiempaa FIX-inhibiittorihistoriaa (positiivisen FIX-estäjän historia määritellään kahdeksi peräkkäiseksi positiiviseksi testiksi – vahvistustesti toisella, erikseen otetulla näytteellä pian edellisen positiivisen testin jälkeen) ja ei vahvistettu havaittavissa olevia FIX-estäjiä (negatiivinen FIX-inhibiittori määritellään < 0,6 Bethesda-yksikköä [BU] keskuslaboratorion toimesta seulonnassa
- Potilaita voidaan hoitaa tarpeen mukaan tai ennaltaehkäisevässä hoidossa
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus/hyväksyntä
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys (allerginen reaktio tai anafylaksia) mille tahansa FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille
- Mikä tahansa tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, paitsi synnynnäinen FIX-puutos
- Verihiutalemäärä < 100 000/µl
- Immuunihäiriö (CD4-määrä < 200/mm3), (HIV-positiiviset henkilöt voivat osallistua tutkimukseen ja proteaasi-inhibiittorit ja viruslääkitys ovat sallittuja tutkijan harkinnan mukaan)
- Tällä hetkellä saa IV-immunomoduloivia aineita, kuten immunoglobuliinia tai kroonista systeemistä kortikosteroidihoitoa
- Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5 kertaa (x) normaalin yläraja (ULN)
- Seerumin kreatiniini > 2 x ULN
- Todisteet tromboosista, mukaan lukien syvä laskimotukos, aivohalvaus, keuhkoembolia, sydäninfarkti ja valtimoembolia 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Tutkittavan lääkkeen (IMP) käyttö 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä rIX-FP-antoa
- kokenut hengenvaarallisen verenvuotojakson tai hänellä on ollut suuri leikkaus tai ortopedinen kirurginen toimenpide 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Kohde, jolla on tällä hetkellä FIX-annos ja/tai hoito-ohjelma, joka estäisi osallistumisen tutkimukseen mahdollisen lisääntyneen verenvuotoriskin vuoksi, koska hoito on keskeytettävä PK-näytteenottojakson aikana
- Epäilty kyvyttömyys (esim. kieliongelma tai mielenterveystila) tai haluttomuus noudattaa tutkimusmenettelyjä tai historian noudattamatta jättäminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
25 IU/kg annos
|
Kerta-annos 25, 50 tai 75 IU/kg rIX-FP:tä suonensisäisenä infuusiona
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
50 IU/kg annos
|
Kerta-annos 25, 50 tai 75 IU/kg rIX-FP:tä suonensisäisenä infuusiona
Kerta-annos 50 IU/kg viitevalmistetta suonensisäisenä infuusiona
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
75 IU/kg annos
|
Kerta-annos 25, 50 tai 75 IU/kg rIX-FP:tä suonensisäisenä infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: 14 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
14 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: 28 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
28 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
|
FIX-estäjän esiintyminen
Aikaikkuna: 28 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
28 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
|
Vasta-aineiden esiintyminen rIX-FP:tä vastaan
Aikaikkuna: 28 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
28 päivää lääkkeen annon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AUC viimeiseen näytteeseen, jonka lääkepitoisuus on mitattavissa (AUC0-t)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
|
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
|
AUC ekstrapoloitu äärettömään (AUCt-∞)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
|
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
|
Puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
|
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
|
Inkrementaalinen talteenotto (IU/ml/IU/kg)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
Määritelty FIX-aktiivisuudeksi (IU/ml), joka saadaan 30 minuuttia infuusion jälkeen, infuusioannosta kohti (IU/kg).
|
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
|
Tyhjennys
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
|
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. lokakuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. marraskuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. marraskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 3. marraskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 31. tammikuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. tammikuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL654_2001
- 1508 (Muu tunniste: CSL Behring)
- 2010-018477-38 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .