N-アセチルノイラミン酸の薬物動態研究
2011年9月7日 更新者：Tohoku University
リムド液胞を伴う遠位ミオパシー (DMRV) 患者における N-アセチルノイラミン酸の薬物動態研究 - 遺伝性封入体ミオパシー (hIBM)
この研究の目的は、遺伝性封入体ミオパシー (hIBM) - 縁付き空胞を伴う遠位ミオパシー (DMRV) 患者における N-アセチルノイラミン酸の薬物動態と安全性を調査することです。
投与量は、800mg を 1 回と 1 日 3 回、800mg を 1 日 3 回、連続 5 日間です。
N-アセチルノイラミン酸の経口投与前後の血清および尿中のN-アセチルノイラミン酸およびN-グリコリルノイラミン酸を測定します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Miyagi
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Sendai、Miyagi、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～36年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- GNE遺伝子の確認された変異
- インフォームドコンセントが得られた場合、重篤な合併症はありません
- 投与前の体重が40kg以上
除外基準:
- -肝臓の検査パラメータ（AST、ALT、γ-GTP）または腎臓の検査パラメータ（Cr、BUN）は、基準値の上限の3倍を超えています
- -臨床的に重要な心血管、肺、肝臓、腎臓、血液、代謝、胃腸、脳、精神医学、神経疾患の存在または病歴
- サプリメントの摂取には、7日以内にシアル酸、セントジョンズワートまたはグレープフルーツが含まれています
- -3か月以内の別の調査研究への登録
- 3ヶ月以内に400ml以上の献血
- アルコールまたは薬物依存の存在
- 妊娠中、授乳中または妊娠の可能性のある女性。
- 研究者が被験者として適当でないと判断した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NPC-09
期間 1：NPC-09 800mg を 1 回経口投与 NPC-09 800mg を 1 日 3 回経口投与 期間 2：NPC-09 800mg を 1 日 3 回経口投与、5 日間連続
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NPC-09 タブレット NPC-09 には、50mg または 100mg の N-アセチルノイラミン酸 (無水物) が含まれています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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N-アセチルノイラミン酸の血清濃度の変化
時間枠：投与24時間前および投与日
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DMRV(hIBM)の患者は、血清N-アセチルノイラミン酸レベルが低いことを示します。
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投与24時間前および投与日
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N-アセチルノイラミン酸の薬物動態パラメータの変化：AUCt
時間枠：投与24時間前および投与日
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投与24時間前および投与日
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N-アセチルノイラミン酸の尿中排泄量の変化
時間枠：投与24時間前および投与日
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投与24時間前および投与日
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安全性（有害事象）
時間枠：服用後5～7日
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服用後5～7日
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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N-グリコリルノイラミン酸の血清濃度の変化
時間枠：投与24時間前および投与日
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投与24時間前および投与日
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N-グリコリルノイラミン酸の薬物動態パラメータの変化：AUCt
時間枠：投与24時間前および投与日
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投与24時間前および投与日
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N-グリコリルノイラミン酸の尿中排泄量の変化
時間枠：投与24時間前および投与日
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投与24時間前および投与日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Masashi Aoki、Tohoku University Hospital Internal Neurology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年11月1日
一次修了 (実際)
2011年6月1日
研究の完了 (実際)
2011年6月1日
試験登録日
最初に提出
2010年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年11月8日
最初の投稿 (見積もり)
2010年11月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年9月7日
最終確認日
2011年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。