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Studio di farmacocinetica sull'acido N-acetilneuraminico

7 settembre 2011 aggiornato da: Tohoku University

Studio di farmacocinetica sull'acido N-acetilneuraminico in pazienti con miopatia distale con vacuoli bordati (DMRV) - Miopatia ereditaria da corpi inclusi (hIBM)

Lo scopo di questo studio è indagare la farmacocinetica e la sicurezza dell'acido N-acetilneuraminico in pazienti con miopatia distale con vacuoli cerchiati (DMRV) - miopatia ereditaria da corpi inclusi (hIBM). I dosaggi sono 800 mg singoli e tre volte al giorno e 800 mg 3 volte al giorno per 5 giorni consecutivi. L'acido N-acetilneuraminico e l'acido N-glicolilneuraminico nel siero e nelle urine vengono misurati prima e dopo la somministrazione orale di acido N-acetilneuraminico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 36 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazioni confermate nel gene GNE
  • Nessuna complicanza grave quando si ottiene il consenso informato
  • Più di 40 kg di peso prima della somministrazione

Criteri di esclusione:

  • I parametri di laboratorio epatici (AST, ALT, γ-GTP) o i parametri di laboratorio renali (Cr, BUN) sono superiori a tre volte il limite superiore del valore di riferimento
  • Presenza o anamnesi di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, metabolica, gastrointestinale, cerebrale, psichiatrica, neurologica clinicamente significativa
  • L'assunzione di integratore contiene acido sialico, erba di San Giovanni o pompelmo entro 7 giorni
  • - Arruolamento in un altro studio sperimentale entro 3 mesi
  • Più di 400 ml di donazione di sangue entro 3 mesi
  • Presenza di dipendenza da alcol o droghe
  • Donne incinte, che allattano o che potrebbero essere incinte.
  • Pazienti che lo sperimentatore giudica non appropriati per il soggetto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PNG-09
Periodo 1: NPC-09 800 mg singola dose orale NPC-09 800 mg tre volte dose orale al giorno Periodo 2: NPC-09 800 mg tre volte dose orale al giorno per 5 giorni consecutivi
Droga: PNG-09
NPC-09 compressa NPC-09 contiene 50 mg o 100 mg di acido N-acetilneuraminico (anidride)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione sierica di acido N-acetilneuraminico
Lasso di tempo: 24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
I pazienti con DMRV (hIBM) mostrano bassi livelli sierici di acido N-acetilneuraminico.
24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
Modifica dei parametri farmacocinetici dell'acido N-acetilneuraminico: AUCt
Lasso di tempo: 24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
Variazione della quantità di escrezione urinaria di acido N-acetilneuraminico
Lasso di tempo: 24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
Sicurezza (eventi avversi)
Lasso di tempo: Fino a 5-7 giorni dopo la somministrazione
Fino a 5-7 giorni dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione sierica dell'acido N-glicolilneuraminico
Lasso di tempo: 24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
Modifica dei parametri farmacocinetici dell'acido N-glicolilneuraminico: AUCt
Lasso di tempo: 24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
Variazione della quantità di escrezione urinaria di acido N-glicolilneuraminico
Lasso di tempo: 24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione
24 ore prima della somministrazione e giorni di somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tohoku University

Investigatori

  • Investigatore principale: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2010

Primo Inserito (Stima)

9 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 settembre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 settembre 2011

Ultimo verificato

1 agosto 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Sialic acid-1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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