N-acetil-neuraminsav farmakokinetikai vizsgálata
2011. szeptember 7. frissítette: Tohoku University
Farmakokinetikai vizsgálat N-acetil-neuraminsavról peremes vakuolákkal rendelkező disztális myopathiában (DMRV) szenvedő betegeknél – Örökletes zárványos test myopathia (hIBM)
A tanulmány célja az N-acetil-neuraminsav farmakokinetikájának és biztonságosságának vizsgálata peremes vakuolákkal rendelkező disztális myopathiában (DMRV) - örökletes zárványtestes myopathiában (hIBM) szenvedő betegeknél.
Az adagok 800 mg egyszeri és napi háromszori és 800 mg naponta háromszor 5 egymást követő napon.
Az N-acetil-neuraminsav és az N-glikolil-neuraminsav a szérumban és a vizeletben mérjük az N-acetil-neuraminsav orális beadása előtt és után.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japán, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Megerősített mutációk a GNE génben
- Tájékozott beleegyezés esetén nincs súlyos komplikáció
- 40 kg-ot meghaladó súly a beadás előtt
Kizárási kritériumok:
- A májlaboratóriumi paraméterek (AST, ALT, γ-GTP) vagy a vese laboratóriumi paraméterei (Cr, BUN) meghaladják a referenciaérték felső határának háromszorosát
- Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, anyagcsere-, gyomor-bélrendszeri, agyi, pszichiátriai, neurológiai betegség jelenléte vagy kórtörténete
- A kiegészítő bevitele 7 napon belül sziálsavat, orbáncfüvet vagy grapefruitot tartalmaz
- Beiratkozás egy másik vizsgálati vizsgálatba 3 hónapon belül
- Több mint 400 ml véradás 3 hónapon belül
- Alkohol- vagy kábítószer-függőség jelenléte
- Terhes, szoptató vagy terhes nők.
- Olyan betegek, akikről a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy nem alkalmasak az alanyra
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NPC-09
1. periódus: NPC-09 800 mg egyszeri orális adagolás NPC-09 800 mg naponta háromszor orális adagolás 2. periódus: NPC-09 800 mg naponta háromszor orális adagolás 5 egymást követő napon keresztül
|
NPC-09 tabletta Az NPC-09 tabletta 50 mg vagy 100 mg N-acetil-neuraminsavat (anhidridet) tartalmaz
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az N-acetilneuraminsav szérumkoncentrációjának változása
Időkeret: 24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
A DMRV(hIBM)-ben szenvedő betegek szérum N-acetilneuraminsavszintje alacsony.
|
24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
|
Az N-acetilneuraminsav farmakokinetikai paramétereinek változása: AUCt
Időkeret: 24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
|
|
Az N-acetilneuraminsav vizelettel történő kiválasztásának mennyiségének változása
Időkeret: 24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
|
|
Biztonság (káros események)
Időkeret: Legfeljebb 5-7 nappal az adagolás után
|
Legfeljebb 5-7 nappal az adagolás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az N-glikolilneuraminsav szérumkoncentrációjának változása
Időkeret: 24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
|
Az N-glikolilneuraminsav farmakokinetikai paramétereinek változása: AUCt
Időkeret: 24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
|
Az N-glikolilneuraminsav vizelettel történő kiválasztásának mennyiségének változása
Időkeret: 24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
24 órával az adagolás előtt és az adagolási napokon
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2011. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. november 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. november 8.
Első közzététel (Becslés)
2010. november 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2011. szeptember 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. szeptember 7.
Utolsó ellenőrzés
2011. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Sialic acid-1
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .