Étude pharmacocinétique sur l'acide N-acétylneuraminique
7 septembre 2011 mis à jour par: Tohoku University
Étude pharmacocinétique sur l'acide N-acétylneuraminique chez des patients atteints de myopathie distale avec vacuoles bordées (DMRV) - Myopathie à corps d'inclusion héréditaire (hIBM)
Le but de cette étude est d'étudier la pharmacocinétique et l'innocuité de l'acide N-acétylneuraminique chez les patients atteints de myopathie distale avec vacuoles bordées (DMRV) - myopathie à corps d'inclusion héréditaire (hIBM).
Les dosages sont de 800 mg une fois et trois fois par jour et de 800 mg 3 fois par jour pendant 5 jours consécutifs.
L'acide N-acétylneuraminique et l'acide N-glycolylneuraminique dans le sérum et l'urine sont mesurés avant et après l'administration orale d'acide N-acétylneuraminique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japon, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 36 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Mutations confirmées du gène GNE
- Pas de complications graves lorsque le consentement éclairé est obtenu
- Plus de 40 kg de poids avant l'administration
Critère d'exclusion:
- Les paramètres de laboratoire hépatiques (AST, ALT, γ-GTP) ou les paramètres de laboratoire rénaux (Cr, BUN) sont supérieurs à trois fois la limite supérieure de la valeur de référence
- Présence ou antécédents de maladies cardiovasculaires, pulmonaires, hépatiques, rénales, hématologiques, métaboliques, gastro-intestinales, cérébrales, psychiatriques, neurologiques cliniquement significatives
- La prise de supplément contient de l'acide sialique, du millepertuis ou du pamplemousse dans les 7 jours
- Inscription à une autre étude expérimentale dans les 3 mois
- Plus de 400 mL de don de sang en 3 mois
- Présence de dépendance à l'alcool ou à la drogue
- Femmes enceintes, allaitantes ou susceptibles de tomber enceintes.
- Patients que l'investigateur juge non appropriés pour le sujet
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: PNJ-09
Période 1 : NPC-09 800 mg dose orale unique NPC-09 800 mg trois fois par voie orale par jour Période 2 : NPC-09 800 mg trois fois par voie orale par jour pendant 5 jours consécutifs
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NPC-09 comprimé NPC-09 contient 50 mg ou 100 mg d'acide N-acétylneuraminique (anhydride)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la concentration sérique d'acide N-acétylneuraminique
Délai: 24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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Les patients atteints de DMRV (hIBM) présentent un faible taux sérique d'acide N-acétylneuraminique.
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24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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Modification des paramètres pharmacocinétiques de l'acide N-acétylneuraminique : ASCt
Délai: 24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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Modification de la quantité d'excrétion urinaire d'acide N-acétylneuraminique
Délai: 24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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Sécurité (événements indésirables)
Délai: Jusqu'à 5 à 7 jours après l'administration
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Jusqu'à 5 à 7 jours après l'administration
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification de la concentration sérique de l'acide N-glycolylneuraminique
Délai: 24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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Modification des paramètres pharmacocinétiques de l'acide N-glycolylneuraminique : ASCt
Délai: 24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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Modification de la quantité d'excrétion urinaire d'acide N-glycolylneuraminique
Délai: 24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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24 heures avant le dosage et les jours de dosage
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 juin 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juin 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 novembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 novembre 2010
Première publication (Estimation)
9 novembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
8 septembre 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2011
Dernière vérification
1 août 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Sialic acid-1
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .