Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetisk studie på N-acetylneuraminsyre

7. september 2011 oppdatert av: Tohoku University

Farmakokinetisk studie på N-acetylneuraminsyre hos pasienter med distal myopati med kantvakuoler (DMRV) - Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)

Målet med denne studien er å undersøke farmakokinetikken og sikkerheten til N-acetylneuraminsyre hos pasienter med distal myopati med rimmed vakuoler (DMRV) - hereditary inclusion body myopathy (hIBM). Doser er 800 mg enkelt og tre ganger daglig og 800 mg 3 ganger daglig i 5 påfølgende dager. N-acetylneuraminsyre og N-glykolylneuraminsyre i serum og urin måles før og etter oral administrering av N-acetylneuraminsyre.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 38 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftede mutasjoner i GNE-genet
  • Ingen alvorlige komplikasjoner når informert samtykke innhentes
  • Mer enn 40 kg i vekt før administrering

Ekskluderingskriterier:

  • Leverlaboratorieparametre (AST, ALT, γ-GTP) eller nyrelaboratorieparametere (Cr, BUN) er større enn tre ganger øvre grense for referanseverdi
  • Tilstedeværelse eller historie med klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, metabolsk, gastrointestinal, hjerne-, psykiatrisk, nevrologisk sykdom
  • Inntak av tilskudd inneholder sialinsyre, johannesurt eller grapefrukt innen 7 dager
  • Påmelding til en annen undersøkelse innen 3 måneder
  • Mer enn 400 ml bloddonasjon innen 3 måneder
  • Tilstedeværelse av alkohol- eller narkotikaavhengighet
  • Kvinner som er gravide, ammer eller kan være gravide.
  • Pasienter som etterforskeren vurderer ikke er passende for emnet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NPC-09
Periode 1: NPC-09 800 mg enkelt oral dosering NPC-09 800 mg tre ganger oral dosering om dagen Periode 2: NPC-09 800 mg tre ganger oral dosering om dagen i 5 påfølgende dager
Legemiddel: NPC-09
NPC-09 tablett NPC-09 inneholder 50 mg eller 100 mg N-acetylneuraminsyre (anhydrid)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serumkonsentrasjon av N-acetylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdager
Pasienter med DMRV(hIBM) viser lavt nivå av N-acetylneuraminsyre i serum.
24 timer før dosering og doseringsdager
Endring i farmakokinetiske parametere for N-acetylneuraminsyre: AUCt
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdager
24 timer før dosering og doseringsdager
Endring i mengde urinutskillelse av N-acetylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdager
24 timer før dosering og doseringsdager
Sikkerhet (uønskede hendelser)
Tidsramme: Inntil 5-7 dager etter dosering
Inntil 5-7 dager etter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i serumkonsentrasjon av N-glykolylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdager
24 timer før dosering og doseringsdager
Endring i farmakokinetiske parametere for N-glykolylneuraminsyre: AUCt
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdager
24 timer før dosering og doseringsdager
Endring i mengde urinutskillelse av N-glykolylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdager
24 timer før dosering og doseringsdager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tohoku University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2010

Først lagt ut (Anslag)

9. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. september 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2011

Sist bekreftet

1. august 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sialic acid-1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig inkluderingskroppsmyopati

Kliniske studier på NPC-09

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere