N-asetyylineuramiinihapon farmakokineettinen tutkimus
keskiviikko 7. syyskuuta 2011 päivittänyt: Tohoku University
Farmakokineettinen tutkimus N-asetyylineuramiinihaposta potilailla, joilla on distaalinen myopatia, jossa on reunatautien (DMRV) - perinnöllinen inkluusiokehon myopatia (hIBM)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia N-asetyylineuramiinihapon farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta potilailla, joilla on distaalinen myopatia, jossa on reunavakuoleja (DMRV) - perinnöllinen inkluusiokappalemyopatia (hIBM).
Annokset ovat 800 mg kerta- ja kolme kertaa vuorokaudessa ja 800 mg 3 kertaa päivässä 5 peräkkäisenä päivänä.
N-asetyylineuramiinihappo ja N-glykolyylineuramiinihappo seerumissa ja virtsassa mitataan ennen ja jälkeen N-asetyylineuramiinihapon oraalisen annon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 36 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistetut mutaatiot GNE-geenissä
- Ei vakavia komplikaatioita, kun tietoinen suostumus saadaan
- Paino yli 40 kg ennen antoa
Poissulkemiskriteerit:
- Maksan laboratorioparametrit (AST, ALT, γ-GTP) tai munuaisten laboratorioparametrit (Cr, BUN) ovat yli kolme kertaa viitearvon ylärajan
- Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, aineenvaihdunta-, maha-suolikanava-, aivo-, psykiatrinen tai neurologinen sairaus tai aiemmin
- Lisäravinteen nauttiminen sisältää siaalihappoa, mäkikuismaa tai greippiä 7 päivän sisällä
- Ilmoittautuminen toiseen tutkimustutkimukseen 3 kuukauden sisällä
- Yli 400 ml verta 3 kuukauden sisällä
- Alkoholi- tai huumeriippuvuuden esiintyminen
- Raskaana olevat, imettävät tai mahdollisesti raskaana olevat naiset.
- Potilaat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu tutkittavaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NPC-09
Jakso 1: NPC-09 800 mg kerta-annos suun kautta NPC-09 800 mg kolme kertaa suun kautta päivässä Jakso 2: NPC-09 800 mg kolme kertaa suun kautta päivässä 5 peräkkäisenä päivänä
|
NPC-09 tabletti NPC-09 sisältää 50 mg tai 100 mg N-asetyylineuramiinihappoa (anhydridiä)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
N-asetyylineuramiinihapon seerumipitoisuuden muutos
Aikaikkuna: 24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
Potilailla, joilla on DMRV (hIBM), on alhainen seerumin N-asetyylineuramiinihappotaso.
|
24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
|
N-asetyylineuramiinihapon farmakokineettisten parametrien muutos: AUCt
Aikaikkuna: 24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
|
|
Muutos virtsaan erittyvän N-asetyylineuramiinihapon määrässä
Aikaikkuna: 24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
|
|
Turvallisuus (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Jopa 5-7 päivää annostelun jälkeen
|
Jopa 5-7 päivää annostelun jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
N-glykolyylineuramiinihapon seerumipitoisuuden muutos
Aikaikkuna: 24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
|
N-glykolyylineuramiinihapon farmakokineettisten parametrien muutos: AUCt
Aikaikkuna: 24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
|
Muutos virtsaan erittyvän N-glykolyylineuramiinihapon määrässä
Aikaikkuna: 24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
24 tuntia ennen annostelua ja annostelupäiviä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. marraskuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. marraskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 9. marraskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 8. syyskuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. syyskuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sialic acid-1
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .