Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk undersøgelse af N-acetylneuraminsyre

7. september 2011 opdateret af: Tohoku University

Farmakokinetisk undersøgelse af N-acetylneuraminsyre hos patienter med distal myopati med rimmede vakuoler (DMRV) - Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge farmakokinetik og sikkerhed af N-acetylneuraminsyre hos patienter med distal myopati med rimmed vakuoler (DMRV) - hereditary inclusion body myopati (hIBM). Doseringerne er 800 mg enkelt og tre gange dagligt og 800 mg 3 gange dagligt i 5 på hinanden følgende dage. N-acetylneuraminsyre og N-glycolylneuraminsyre i serum og urin måles før og efter oral administration af N-acetylneuraminsyre.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 36 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftede mutationer i GNE-genet
  • Ingen alvorlige komplikationer, når informeret samtykke indhentes
  • Mere end 40 kg i vægt før administration

Ekskluderingskriterier:

  • Leverlaboratorieparametre (AST, ALT, γ-GTP) eller nyrelaboratorieparametre (Cr, BUN) er større end tre gange den øvre grænse for referenceværdi
  • Tilstedeværelse eller historie af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever, nyre, hæmatologisk, metabolisk, gastrointestinal, hjerne, psykiatrisk, neurologisk sygdom
  • Indtagelse af tilskud indeholder sialinsyre, perikon eller grapefrugt inden for 7 dage
  • Tilmelding til en anden undersøgelse inden for 3 måneder
  • Mere end 400 ml bloddonation inden for 3 måneder
  • Tilstedeværelse af alkohol- eller stofafhængighed
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller kan være gravide.
  • Patienter, som investigator vurderer ikke at være passende for emnet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NPC-09
Periode 1: NPC-09 800 mg enkelt oral dosering NPC-09 800 mg tre gange oral dosering om dagen Periode 2: NPC-09 800 mg tre gange oral dosering om dagen i 5 på hinanden følgende dage
Medicin: NPC-09
NPC-09 tablet NPC-09 indeholder 50 mg eller 100 mg N-acetylneuraminsyre (anhydrid)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serumkoncentrationen af ​​N-acetylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdage
Patienter med DMRV(hIBM) viser lavt niveau af N-acetylneuraminsyre i serum.
24 timer før dosering og doseringsdage
Ændring i farmakokinetiske parametre for N-acetylneuraminsyre: AUCt
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdage
24 timer før dosering og doseringsdage
Ændring i mængden af ​​urinudskillelse af N-acetylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdage
24 timer før dosering og doseringsdage
Sikkerhed (uønskede hændelser)
Tidsramme: Op til 5-7 dage efter dosering
Op til 5-7 dage efter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i serumkoncentration af N-glycolylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdage
24 timer før dosering og doseringsdage
Ændring i farmakokinetiske parametre for N-glycolylneuraminsyre: AUCt
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdage
24 timer før dosering og doseringsdage
Ændring i mængden af ​​urinudskillelse af N-glycolylneuraminsyre
Tidsramme: 24 timer før dosering og doseringsdage
24 timer før dosering og doseringsdage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tohoku University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2010

Først opslået (Skøn)

9. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. september 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2011

Sidst verificeret

1. august 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Sialic acid-1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig Inclusion Body Myopati

Kliniske forsøg med NPC-09

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner