N-乙酰神经氨酸的药代动力学研究
2011年9月7日 更新者：Tohoku University
N-乙酰神经氨酸在伴有镶边空泡的远端肌病 (DMRV) - 遗传性包涵体肌病 (hIBM) 患者中的药代动力学研究
本研究的目的是研究 N-乙酰神经氨酸在边缘空泡远端肌病 (DMRV) - 遗传性包涵体肌病 (hIBM) 患者中的药代动力学和安全性。
剂量为每天 3 次单次 800 毫克，连续 5 天每天 3 次 800 毫克。
在口服 N-乙酰神经氨酸前后测量血清和尿液中的 N-乙酰神经氨酸和 N-羟乙酰神经氨酸。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Miyagi
-
Sendai、Miyagi、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 38年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- GNE 基因的确认突变
- 获得知情同意后无严重并发症
- 给药前体重超过40公斤
排除标准：
- 肝脏实验室参数（AST、ALT、γ-GTP）或肾脏实验室参数（Cr、BUN）大于参考值上限的3倍
- 有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、代谢、胃肠道、脑、精神、神经系统疾病的存在或病史
- 在 7 天内摄入含有唾液酸、圣约翰草或葡萄柚的补充剂
- 在 3 个月内参加另一项调查研究
- 3个月内献血400毫升以上
- 存在酒精或药物依赖
- 怀孕、哺乳或可能怀孕的妇女。
- 研究者判断不适合受试者的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：NPC-09
第 1 期：NPC-09 800mg 单次口服给药 NPC-09 800mg 每天 3 次口服给药 第 2 期：NPC-09 800mg 每天 3 次口服给药，连续 5 天
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NPC-09 片剂 NPC-09 含有 50mg 或 100mg N-乙酰神经氨酸（酸酐）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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N-乙酰神经氨酸血清浓度的变化
大体时间：给药前 24 小时和给药日
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DMRV(hIBM) 患者的血清 N-乙酰神经氨酸水平较低。
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给药前 24 小时和给药日
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N-乙酰神经氨酸药代动力学参数的变化：AUCt
大体时间：给药前 24 小时和给药日
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给药前 24 小时和给药日
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N-乙酰神经氨酸尿排泄量的变化
大体时间：给药前 24 小时和给药日
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给药前 24 小时和给药日
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安全性（不良事件）
大体时间：给药后最多 5-7 天
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给药后最多 5-7 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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N-羟乙酰神经氨酸血清浓度的变化
大体时间：给药前 24 小时和给药日
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给药前 24 小时和给药日
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N-羟乙酰神经氨酸药代动力学参数的变化：AUCt
大体时间：给药前 24 小时和给药日
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给药前 24 小时和给药日
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N-羟乙酰神经氨酸尿排泄量的变化
大体时间：给药前 24 小时和给药日
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给药前 24 小时和给药日
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Masashi Aoki、Tohoku University Hospital Internal Neurology
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年11月1日
初级完成 (实际的)
2011年6月1日
研究完成 (实际的)
2011年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2010年11月8日
首次发布 (估计)
2010年11月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年9月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年9月7日
最后验证
2011年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
NPC-09的临床试验
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Cedars-Sinai Medical CenterCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)招聘中
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