Farmakokinetisk studie på N-acetylneuraminsyra
7 september 2011 uppdaterad av: Tohoku University
Farmakokinetisk studie av N-acetylneuraminsyra hos patienter med distal myopati med kantvakuoler (DMRV) - Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)
Syftet med denna studie är att undersöka farmakokinetiken och säkerheten för N-acetylneuraminsyra hos patienter med Distal myopati med rimmed vakuoler (DMRV) - hereditary inclusion body myopathy (hIBM).
Doserna är 800 mg enstaka och tre gånger om dagen och 800 mg 3 gånger om dagen i 5 dagar i följd.
N-acetylneuraminsyra och N-glykolylneuraminsyra i serum och urin mäts före och efter oral administrering av N-acetylneuraminsyra.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 36 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftade mutationer i GNE-genen
- Inga allvarliga komplikationer när informerat samtycke erhålls
- Mer än 40 kg i vikt före administrering
Exklusions kriterier:
- Leverlaboratorieparametrar (AST, ALT, γ-GTP) eller njurlaboratorieparametrar (Cr, BUN) är större än tre gånger den övre gränsen för referensvärdet
- Närvaro eller historia av kliniskt signifikant kardiovaskulär, pulmonell, lever-, njur-, hematologisk, metabolisk, gastrointestinal, hjärna, psykiatrisk, neurologisk sjukdom
- Intag av tillskott innehåller sialinsyra, johannesört eller grapefrukt inom 7 dagar
- Inskrivning i en annan undersökningsstudie inom 3 månader
- Mer än 400 ml bloddonation inom 3 månader
- Förekomst av alkohol- eller drogberoende
- Kvinnor som är gravida, ammar eller kan vara gravida.
- Patienter som utredaren bedömer inte är lämpliga för ämnet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NPC-09
Period 1: NPC-09 800 mg enkel oral dosering NPC-09 800 mg tre gånger peroral dosering om dagen Period 2: NPC-09 800 mg tre gånger oral dosering per dag i 5 dagar i följd
|
NPC-09 tablett NPC-09 innehåller 50 mg eller 100 mg N-acetylneuraminsyra (anhydrid)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i serumkoncentrationen av N-acetylneuraminsyra
Tidsram: 24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
Patienter med DMRV(hIBM) visar låg serumnivå av N-acetylneuraminsyra.
|
24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
|
Förändring i farmakokinetiska parametrar för N-acetylneuraminsyra: AUCt
Tidsram: 24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
|
|
Förändring i mängden urinutsöndring av N-acetylneuraminsyra
Tidsram: 24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
|
|
Säkerhet (biverkningar)
Tidsram: Upp till 5-7 dagar efter dosering
|
Upp till 5-7 dagar efter dosering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i serumkoncentration av N-glykolylneuraminsyra
Tidsram: 24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
|
Förändring i farmakokinetiska parametrar för N-glykolylneuraminsyra: AUCt
Tidsram: 24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
|
Förändring i mängden urinutsöndring av N-glykolylneuraminsyra
Tidsram: 24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
24 timmar före dosering och doseringsdagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juni 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 november 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2010
Första postat (Uppskatta)
9 november 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
8 september 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2011
Senast verifierad
1 augusti 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Sialic acid-1
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .