Фармакокинетическое исследование N-ацетилнейраминовой кислоты
7 сентября 2011 г. обновлено: Tohoku University
Фармакокинетическое исследование N-ацетилнейраминовой кислоты у пациентов с дистальной миопатией с окаймленными вакуолями (DMRV) - наследственной миопатией с тельцами-включениями (hIBM)
Целью данного исследования является изучение фармакокинетики и безопасности N-ацетилнейраминовой кислоты у пациентов с дистальной миопатией с окаймленными вакуолями (DMRV) - наследственной миопатией с тельцами включения (hIBM).
Дозировки составляют 800 мг однократно и 3 раза в день и 800 мг 3 раза в день в течение 5 дней подряд.
N-ацетилнейраминовую кислоту и N-гликолилнейраминовую кислоту в сыворотке и моче измеряют до и после перорального приема N-ацетилнейраминовой кислоты.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Япония, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 36 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденные мутации в гене GNE
- Отсутствие тяжелых осложнений при получении информированного согласия
- Вес более 40 кг до введения
Критерий исключения:
- Лабораторные параметры печени (АСТ, АЛТ, γ-GTP) или лабораторные параметры почек (Cr, BUN) более чем в три раза превышают верхний предел референтного значения
- Наличие или история клинически значимых сердечно-сосудистых, легочных, печеночных, почечных, гематологических, метаболических, желудочно-кишечных, мозговых, психических, неврологических заболеваний
- Прием добавки, содержащей сиаловую кислоту, зверобой или грейпфрут в течение 7 дней
- Включение в другое исследовательское исследование в течение 3 месяцев
- Сдача крови более 400 мл в течение 3 месяцев
- Наличие алкогольной или наркотической зависимости
- Женщины, которые беременны, кормят грудью или могут быть беременны.
- Пациенты, которых исследователь считает неподходящими для субъекта
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: НПЦ-09
Период 1: NPC-09 800 мг однократно перорально NPC-09 800 мг три раза перорально в день Период 2: NPC-09 800 мг три раза перорально в день в течение 5 дней подряд
|
Таблетка NPC-09 NPC-09 содержит 50 мг или 100 мг N-ацетилнейраминовой кислоты (ангидрида)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение сывороточной концентрации N-ацетилнейраминовой кислоты
Временное ограничение: 24 часа до дозирования и дни дозирования
|
У пациентов с DMRV (hIBM) отмечается низкий уровень N-ацетилнейраминовой кислоты в сыворотке крови.
|
24 часа до дозирования и дни дозирования
|
|
Изменение фармакокинетических параметров N-ацетилнейраминовой кислоты: AUCt
Временное ограничение: 24 часа до дозирования и дни дозирования
|
24 часа до дозирования и дни дозирования
|
|
|
Изменение количества экскреции с мочой N-ацетилнейраминовой кислоты
Временное ограничение: 24 часа до дозирования и дни дозирования
|
24 часа до дозирования и дни дозирования
|
|
|
Безопасность (нежелательные явления)
Временное ограничение: До 5-7 дней после приема
|
До 5-7 дней после приема
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение сывороточной концентрации N-гликолилнейраминовой кислоты
Временное ограничение: 24 часа до дозирования и дни дозирования
|
24 часа до дозирования и дни дозирования
|
|
Изменение фармакокинетических параметров N-гликолилнейраминовой кислоты: AUCt
Временное ограничение: 24 часа до дозирования и дни дозирования
|
24 часа до дозирования и дни дозирования
|
|
Изменение количества экскреции с мочой N-гликолилнейраминовой кислоты
Временное ограничение: 24 часа до дозирования и дни дозирования
|
24 часа до дозирования и дни дозирования
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 ноября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 ноября 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 ноября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
8 сентября 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 сентября 2011 г.
Последняя проверка
1 августа 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Sialic acid-1
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .