Farmacokinetische studie naar N-acetylneuraminezuur
7 september 2011 bijgewerkt door: Tohoku University
Farmacokinetisch onderzoek naar N-acetylneuraminezuur bij patiënten met distale myopathie met omrande vacuolen (DMRV) - Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de farmacokinetiek en veiligheid van N-acetylneuraminezuur bij patiënten met distale myopathie met omrande vacuolen (DMRV) - erfelijke inclusielichaammyopathie (hIBM).
Doseringen zijn 800 mg eenmalig en driemaal daags en 800 mg 3 maal daags gedurende 5 opeenvolgende dagen.
N-acetylneuraminezuur en N-glycolylneuraminezuur in serum en urine worden gemeten voor en na orale toediening van N-acetylneuraminezuur.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 36 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde mutaties in het GNE-gen
- Geen ernstige complicaties wanneer geïnformeerde toestemming is verkregen
- Meer dan 40 kg wegen voor toediening
Uitsluitingscriteria:
- Hepatische laboratoriumparameters (AST, ALT, γ-GTP) of nierlaboratoriumparameters (Cr, BUN) zijn groter dan driemaal de bovengrens van de referentiewaarde
- Aanwezigheid of geschiedenis van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonale, lever-, nier-, hematologische, metabole, gastro-intestinale, hersen-, psychiatrische, neurologische aandoeningen
- Inname van supplement bevat siaalzuur, sint-janskruid of pompelmoes binnen 7 dagen
- Inschrijving in een andere onderzoekende studie binnen 3 maanden
- Meer dan 400 ml bloeddonatie binnen 3 maanden
- Aanwezigheid van alcohol- of drugsverslaving
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of mogelijk zwanger kunnen zijn.
- Patiënten die volgens de onderzoeker niet geschikt zijn voor het onderwerp
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: NPC-09
Periode 1: NPC-09 800 mg enkelvoudige orale dosering NPC-09 800 mg driemaal orale dosering per dag Periode 2: NPC-09 800 mg driemaal orale dosering per dag gedurende 5 opeenvolgende dagen
|
NPC-09 tablet NPC-09 bevat 50 mg of 100 mg N-acetylneuraminezuur (anhydride)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in serumconcentratie van N-acetylneuraminezuur
Tijdsspanne: 24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
Patiënten met DMRV(hIBM) vertonen een laag serum N-acetylneuraminezuur niveau.
|
24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
|
Verandering in farmacokinetische parameters van N-acetylneuraminezuur: AUCt
Tijdsspanne: 24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
|
|
Verandering in de hoeveelheid uitscheiding van N-acetylneuraminezuur via de urine
Tijdsspanne: 24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
|
|
Veiligheid (bijwerkingen)
Tijdsspanne: Tot 5-7 dagen na dosering
|
Tot 5-7 dagen na dosering
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in serumconcentratie van N-glycolylneuraminezuur
Tijdsspanne: 24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
|
Verandering in farmacokinetische parameters van N-glycolylneuraminezuur: AUCt
Tijdsspanne: 24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
|
Verandering in de hoeveelheid uitscheiding van N-glycolylneuraminezuur via de urine
Tijdsspanne: 24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
24 uur voor dosering en doseringsdagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2011
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 november 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 november 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
9 november 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
8 september 2011
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 september 2011
Laatst geverifieerd
1 augustus 2011
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Sialic acid-1
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .