Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetická studie kyseliny N-acetylneuraminové

7. září 2011 aktualizováno: Tohoku University

Farmakokinetická studie kyseliny N-acetylneuraminové u pacientů s distální myopatií s lemovanými vakuolami (DMRV) - Hereditary Inclusion Body Myopathy (hIBM)

Cílem této studie je prozkoumat farmakokinetiku a bezpečnost kyseliny N-acetylneuraminové u pacientů s distální myopatií s lemovanými vakuolami (DMRV) – hereditary inclusion body myopathy (hIBM). Dávky jsou 800 mg jednorázově a třikrát denně a 800 mg 3krát denně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů. Kyselina N-acetylneuraminová a kyselina N-glykolylneuraminová v séru a moči se měří před a po perorálním podání kyseliny N-acetylneuraminové.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 36 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzené mutace v genu GNE
  • Žádné závažné komplikace při získání informovaného souhlasu
  • Více než 40 kg hmotnosti před podáním

Kritéria vyloučení:

  • Jaterní laboratorní parametry (AST, ALT, γ-GTP) nebo renální laboratorní parametry (Cr, BUN) jsou vyšší než trojnásobek horní hranice referenční hodnoty
  • Přítomnost nebo anamnéza klinicky významných kardiovaskulárních, plicních, jaterních, ledvinových, hematologických, metabolických, gastrointestinálních, mozkových, psychiatrických, neurologických onemocnění
  • Příjem doplňku obsahuje kyselinu sialovou, třezalku nebo grapefruit do 7 dnů
  • Zápis do další výzkumné studie do 3 měsíců
  • Darování více než 400 ml krve během 3 měsíců
  • Přítomnost závislosti na alkoholu nebo drogách
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo mohou být těhotné.
  • Pacienti, o kterých zkoušející soudí, že nejsou pro subjekt vhodní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NPC-09
Období 1: NPC-09 800 mg jednorázové perorální dávkování NPC-09 800 mg třikrát perorálně dávkování denně Období 2: NPC-09 800 mg třikrát perorálně dávkování denně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů
Lék: NPC-09
Tableta NPC-09 NPC-09 obsahuje 50 mg nebo 100 mg kyseliny N-acetylneuraminové (anhydrid)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace N-acetylneuraminové kyseliny v séru
Časové okno: 24 hodin před dávkováním a dny dávkování
Pacienti s DMRV(hIBM) vykazují nízkou hladinu N-acetylneuraminové kyseliny v séru.
24 hodin před dávkováním a dny dávkování
Změna farmakokinetických parametrů kyseliny N-acetylneuraminové: AUCt
Časové okno: 24 hodin před dávkováním a dny dávkování
24 hodin před dávkováním a dny dávkování
Změna množství N-acetylneuraminové kyseliny vylučované močí
Časové okno: 24 hodin před dávkováním a dny dávkování
24 hodin před dávkováním a dny dávkování
Bezpečnost (nežádoucí účinky)
Časové okno: Až 5-7 dní po podání
Až 5-7 dní po podání

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna sérové ​​koncentrace kyseliny N-glykolylneuraminové
Časové okno: 24 hodin před dávkováním a dny dávkování
24 hodin před dávkováním a dny dávkování
Změna farmakokinetických parametrů kyseliny N-glykolylneuraminové: AUCt
Časové okno: 24 hodin před dávkováním a dny dávkování
24 hodin před dávkováním a dny dávkování
Změna množství vylučovaného močí kyseliny N-glykolylneuraminové
Časové okno: 24 hodin před dávkováním a dny dávkování
24 hodin před dávkováním a dny dávkování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tohoku University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2010

První zveřejněno (Odhad)

9. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. září 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. září 2011

Naposledy ověřeno

1. srpna 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Sialic acid-1

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na NPC-09

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit