Estudo farmacocinético do ácido N-acetilneuramínico
7 de setembro de 2011 atualizado por: Tohoku University
Estudo Farmacocinético do Ácido N-acetilneuramínico em Pacientes com Miopatia Distal com Vacúolos Rebordados (DMRV) - Miopatia por Corpos de Inclusão Hereditária (hIBM)
O objetivo deste estudo é investigar a farmacocinética e segurança do ácido N-acetilneuramínico em pacientes com Miopatia Distal com Rimmed Vacuoles (DMRV) - miopatia hereditária por corpos de inclusão (hIBM).
As dosagens são 800mg única e três vezes ao dia e 800mg 3 vezes ao dia por 5 dias consecutivos.
O ácido N-acetilneuramínico e o ácido N-glicolilneuramínico no soro e na urina são medidos antes e após a administração oral de ácido N-acetilneuramínico.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japão, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 36 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mutações confirmadas no gene GNE
- Sem complicações graves quando o consentimento informado é obtido
- Mais de 40 kg de peso antes da administração
Critério de exclusão:
- Parâmetros laboratoriais hepáticos (AST, ALT, γ-GTP) ou parâmetros laboratoriais renais (Cr, BUN) são superiores a três vezes o limite superior do valor de referência
- Presença ou história de doenças cardiovasculares, pulmonares, hepáticas, renais, hematológicas, metabólicas, gastrointestinais, cerebrais, psiquiátricas e neurológicas clinicamente significativas
- A ingestão do suplemento contém ácido siálico, erva de São João ou toranja em 7 dias
- Inscrição em outro estudo investigacional dentro de 3 meses
- Mais de 400 mL de sangue doado em 3 meses
- Presença de dependência de álcool ou drogas
- Mulheres grávidas, amamentando ou com possibilidade de estar grávida.
- Pacientes que o investigador julgue não serem apropriados para o assunto
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: NPC-09
Período 1: NPC-09 800 mg dose oral única NPC-09 800 mg três vezes por dia por via oral Período 2: NPC-09 800 mg por via oral três vezes por dia durante 5 dias consecutivos
|
NPC-09 comprimido NPC-09 contém 50 mg ou 100 mg de ácido N-acetilneuramínico (anidrido)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração na concentração sérica de ácido N-acetilneuramínico
Prazo: 24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
Pacientes com DMRV (hIBM) apresentam baixo nível sérico de ácido N-acetilneuramínico.
|
24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
|
Alteração nos parâmetros farmacocinéticos do ácido N-acetilneuramínico: AUCt
Prazo: 24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
|
|
Alteração na quantidade de excreção urinária de ácido N-acetilneuramínico
Prazo: 24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
|
|
Segurança (eventos adversos)
Prazo: Até 5-7 dias após a administração
|
Até 5-7 dias após a administração
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração na concentração sérica de ácido N-glicolilneuramínico
Prazo: 24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
|
Alteração nos parâmetros farmacocinéticos do ácido N-glicolilneuramínico: AUCt
Prazo: 24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
|
Alteração na quantidade de excreção urinária de ácido N-glicolilneuramínico
Prazo: 24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
24 horas antes da dosagem e dias de dosagem
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de novembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de novembro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
9 de novembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
8 de setembro de 2011
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2011
Última verificação
1 de agosto de 2011
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Sialic acid-1
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .