Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyczne kwasu N-acetyloneuraminowego

7 września 2011 zaktualizowane przez: Tohoku University

Badanie farmakokinetyczne kwasu N-acetyloneuraminowego u pacjentów z miopatią dystalną z wakuolami otoczonymi obwódką (DMRV) - dziedziczna miopatia ciałek wtrętowych (hIBM)

Celem pracy jest zbadanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa stosowania kwasu N-acetyloneuraminowego u pacjentów z miopatią dystalną z wakuolami w obrębie dystalnym (DMRV) - dziedziczną miopatią z ciałkami inkluzyjnymi (hIBM). Dawki to 800 mg pojedynczo i trzy razy dziennie oraz 800 mg 3 razy dziennie przez 5 kolejnych dni. Kwas N-acetyloneuraminowy i kwas N-glikoliloneuraminowy w surowicy i moczu oznacza się przed i po doustnym podaniu kwasu N-acetyloneuraminowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 36 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone mutacje w genie GNE
  • Brak poważnych powikłań po uzyskaniu świadomej zgody
  • Ponad 40 kg wagi przed podaniem

Kryteria wyłączenia:

  • Parametry laboratoryjne wątroby (AST, ALT, γ-GTP) lub parametry laboratoryjne nerek (Cr, BUN) są ponad trzykrotnie większe od górnej granicy wartości referencyjnej
  • Obecność lub historia klinicznie istotnej choroby sercowo-naczyniowej, płucnej, wątrobowej, nerkowej, hematologicznej, metabolicznej, żołądkowo-jelitowej, mózgowej, psychiatrycznej, neurologicznej
  • Spożycie suplementu zawierającego kwas sialowy, ziele dziurawca lub grejpfruta w ciągu 7 dni
  • Włączenie do innego badania badawczego w ciągu 3 miesięcy
  • Ponad 400 ml oddanej krwi w ciągu 3 miesięcy
  • Obecność uzależnienia od alkoholu lub narkotyków
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub mogące zajść w ciążę.
  • Pacjenci, których badacz uzna za nieodpowiednich dla pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NPC-09
Okres 1: NPC-09 800 mg pojedyncza dawka doustna NPC-09 800 mg trzy razy doustna dawka dziennie Okres 2: NPC-09 800 mg trzy razy doustna dawka dziennie przez 5 kolejnych dni
Lek: NPC-09
NPC-09 tabletka NPC-09 zawiera 50mg lub 100mg kwasu N-acetyloneuraminowego (bezwodnik)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia kwasu N-acetyloneuraminowego w surowicy
Ramy czasowe: 24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
Pacjenci z DMRV(hIBM) wykazują niski poziom kwasu N-acetyloneuraminowego w surowicy.
24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
Zmiana parametrów farmakokinetycznych kwasu N-acetyloneuraminowego: AUCt
Ramy czasowe: 24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
Zmiana ilości wydalanego z moczem kwasu N-acetyloneuraminowego
Ramy czasowe: 24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
Bezpieczeństwo (zdarzenia niepożądane)
Ramy czasowe: Do 5-7 dni po podaniu
Do 5-7 dni po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia kwasu N-glikoliloneuraminowego w surowicy
Ramy czasowe: 24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
Zmiana parametrów farmakokinetycznych kwasu N-glikoliloneuraminowego: AUCt
Ramy czasowe: 24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
Zmiana ilości wydalanego z moczem kwasu N-glikoliloneuraminowego
Ramy czasowe: 24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania
24 godziny przed dawkowaniem i dni dawkowania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tohoku University

Śledczy

  • Główny śledczy: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 września 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2011

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sialic acid-1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NPC-09

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj