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Pharmakokinetische Studie zu N-Acetylneuraminsäure

7. September 2011 aktualisiert von: Tohoku University

Pharmakokinetische Studie zu N-Acetylneuraminsäure bei Patienten mit distaler Myopathie mit Randvakuolen (DMRV) – hereditäre Einschlusskörpermyopathie (hIBM)

Das Ziel dieser Studie ist die Untersuchung der Pharmakokinetik und Sicherheit von N-Acetylneuraminsäure bei Patienten mit Distaler Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV) – Hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (hIBM). Dosierungen sind 800 mg einzeln und dreimal täglich und 800 mg dreimal täglich an 5 aufeinanderfolgenden Tagen. N-Acetylneuraminsäure und N-Glycolylneuraminsäure im Serum und Urin werden vor und nach oraler Gabe von N-Acetylneuraminsäure gemessen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 38 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Mutationen im GNE-Gen
  • Keine schwerwiegenden Komplikationen, wenn die Einwilligung nach Aufklärung eingeholt wird
  • Mehr als 40 kg Gewicht vor der Verabreichung

Ausschlusskriterien:

  • Die hepatischen Laborparameter (AST, ALT, γ-GTP) oder die renalen Laborparameter (Cr, BUN) sind größer als das Dreifache der Obergrenze des Referenzwerts
  • Vorhandensein oder Vorgeschichte klinisch signifikanter kardiovaskulärer, pulmonaler, hepatischer, renaler, hämatologischer, metabolischer, gastrointestinaler, Gehirn-, psychiatrischer oder neurologischer Erkrankungen
  • Einnahme des Nahrungsergänzungsmittels enthält Sialinsäure, Johanniskraut oder Grapefruit innerhalb von 7 Tagen
  • Aufnahme in eine andere Untersuchungsstudie innerhalb von 3 Monaten
  • Mehr als 400 ml Blutspende innerhalb von 3 Monaten
  • Vorhandensein von Alkohol- oder Drogenabhängigkeit
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder schwanger sein könnten.
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes für das Thema nicht geeignet sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NPC-09
Periode 1: NPC-09 800 mg orale Einzeldosis NPC-09 800 mg dreimal orale Dosis pro Tag Periode 2: NPC-09 800 mg dreimal orale Dosis pro Tag an 5 aufeinanderfolgenden Tagen
Arzneimittel: NPC-09
NPC-09 Tablette NPC-09 enthält 50 mg oder 100 mg N-Acetylneuraminsäure (Anhydrid)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Serumkonzentration von N-Acetylneuraminsäure
Zeitfenster: 24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
Patienten mit DMRV(hIBM) zeigen einen niedrigen N-Acetylneuraminsäurespiegel im Serum.
24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
Änderung der pharmakokinetischen Parameter von N-Acetylneuraminsäure: AUCt
Zeitfenster: 24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
Veränderung der Ausscheidungsmenge von N-Acetylneuraminsäure im Urin
Zeitfenster: 24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
Sicherheit (Nebenwirkungen)
Zeitfenster: Bis zu 5-7 Tage nach der Einnahme
Bis zu 5-7 Tage nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Serumkonzentration von N-Glycolylneuraminsäure
Zeitfenster: 24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
Änderung der pharmakokinetischen Parameter von N-Glycolylneuraminsäure: AUCt
Zeitfenster: 24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
Veränderung der Ausscheidungsmenge von N-Glycolylneuraminsäure im Urin
Zeitfenster: 24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen
24 Stunden vor der Dosierung und den Dosierungstagen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tohoku University

Ermittler

  • Hauptermittler: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. November 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. September 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. September 2011

Zuletzt verifiziert

1. August 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Sialic acid-1

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