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Estudio farmacocinético del ácido N-acetilneuramínico

7 de septiembre de 2011 actualizado por: Tohoku University

Estudio farmacocinético del ácido N-acetilneuramínico en pacientes con miopatía distal con vacuolas ribeteadas (DMRV) - miopatía hereditaria con cuerpos de inclusión (hIBM)

El objetivo de este estudio es investigar la farmacocinética y la seguridad del ácido N-acetilneuramínico en pacientes con miopatía distal con vacuolas bordeadas (DMRV) - miopatía hereditaria con cuerpos de inclusión (hIBM). Las dosis son de 800 mg individuales y tres veces al día y 800 mg 3 veces al día durante 5 días consecutivos. El ácido N-acetilneuramínico y el ácido N-glicolilneuramínico en suero y orina se miden antes y después de la administración oral de ácido N-acetilneuramínico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 980-8574
        • Tohoku University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 38 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mutaciones confirmadas en el gen GNE
  • Sin complicaciones graves cuando se obtiene el consentimiento informado
  • Más de 40 kg de peso antes de la administración

Criterio de exclusión:

  • Los parámetros de laboratorio hepáticos (AST, ALT, γ-GTP) o los parámetros de laboratorio renales (Cr, BUN) son más de tres veces el límite superior del valor de referencia
  • Presencia o antecedentes de enfermedad cardiovascular, pulmonar, hepática, renal, hematológica, metabólica, gastrointestinal, cerebral, psiquiátrica, neurológica clínicamente significativa
  • La ingesta del suplemento contiene ácido siálico, hierba de San Juan o pomelo dentro de los 7 días.
  • Inscripción en otro estudio de investigación dentro de los 3 meses
  • Donación de más de 400 ml de sangre en 3 meses
  • Presencia de dependencia de alcohol o drogas
  • Mujeres embarazadas, en período de lactancia o con posibilidad de embarazo.
  • Pacientes que el investigador juzga que no son apropiados para el tema.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NPC-09
Periodo 1: NPC-09 800 mg en dosis oral única NPC-09 800 mg tres veces en dosis oral al día Periodo 2: NPC-09 800 mg en tres dosis orales al día durante 5 días consecutivos
Droga: NPC-09
La tableta NPC-09 NPC-09 contiene 50 mg o 100 mg de ácido N-acetilneuramínico (anhídrido)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la concentración sérica de ácido N-acetilneuramínico
Periodo de tiempo: 24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
Los pacientes con DMRV (hIBM) muestran niveles bajos de ácido N-acetilneuramínico en suero.
24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
Cambio en los parámetros farmacocinéticos del ácido N-acetilneuramínico: AUCt
Periodo de tiempo: 24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
Cambio en la cantidad de excreción urinaria de ácido N-acetilneuramínico
Periodo de tiempo: 24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
Seguridad (eventos adversos)
Periodo de tiempo: Hasta 5-7 días después de la dosificación
Hasta 5-7 días después de la dosificación

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la concentración sérica de ácido N-glicolilneuramínico
Periodo de tiempo: 24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
Cambio en los parámetros farmacocinéticos del ácido N-glicolilneuramínico: AUCt
Periodo de tiempo: 24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
Cambio en la cantidad de excreción urinaria de ácido N-glicolilneuramínico
Periodo de tiempo: 24 horas antes de la dosificación y días de dosificación
24 horas antes de la dosificación y días de dosificación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tohoku University

Investigadores

  • Investigador principal: Masashi Aoki, Tohoku University Hospital Internal Neurology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de noviembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

8 de septiembre de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2011

Última verificación

1 de agosto de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Sialic acid-1

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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