リンパ系血液悪性腫瘍の小児に対する臍帯血移植 (UCALL)

この研究の目的は、リンパ性血液疾患患者を治療するための UCBT の安全性と有効性を判断し、この治療法が白血病の再発、GVHD、感染症の発生率を減少できるかどうかを確認することです。

これらの患者は、治癒が非常に難しい一種の血球障害を患っています。 この治験で使用されているこの治療法は幹細胞移植として知られています。 この治療法は、患者が病気にならずに長生きできる可能性があります。 移植を行わなければ可能だった疾患細胞を殺すために、はるかに強力な用量の薬剤と放射線が使用されます。 また、ドナーからの健康な細胞は、移植後に残った病気の細胞と戦うのに役立つ可能性があるとも考えています。

移植を行うために、患者の細胞と最も「一致」する「ドナー」からの幹細胞を投与します。 この研究では、へその緒が幹細胞の供給源となります。 移植の前に、プレコンディショニングとして 2 種類の非常に強力な薬剤と全身照射が行われます。 この治療法により、骨髄内の造血細胞のほとんどが破壊されます。 その後、患者は健康な幹細胞を得ることができます。

患者が中枢神経系（CNS）に疾患を患っている場合、コンディショニングを開始する前に、頭部と脊椎に放射線照射を受けます。 これは、CNS で病気を制御しようとすることです。 2歳未満のお子様には放射線治療は行われません。

現在、骨髄ドナーが不足している患者への移植用に、多くの臍帯血ユニットが公的銀行で入手可能です。 UCB 移植 (UCBT) には、成人骨髄移植や末梢血幹細胞移植に比べて、次のようないくつかの利点があります。

1. 迅速な可用性、
2. ドナーのリスクがないこと、
3. 伝染性感染症のリスクが低い、
4. 急性GvHD（移植片対宿主病）のリスクが低い

この種の疾患による臍帯血移植後の 3 つの主な死亡原因は、移植片不全、感染症、病気の再発です。

この研究では、次の 3 つの問題に対処しようとしています。

生着を改善するために、サイトキサンと全身照射に薬剤フルダラビンを追加します。 フルダラビンは非常に強力な薬です。 抗胸腺細胞グロブリン（ATG）の代わりにフルダラビンを使用することで、感染症を減らし、白血病の再発を減らすよう努めます。