Navlestrengsblodtransplantation til børn med lymfoide hæmatologiske maligniteter (UCALL)

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​UCBT til at behandle patienter med lymfoide hæmatologiske sygdomme og at se, om denne behandling kan reducere forekomsten af ​​leukæmi-tilbagefald, GVHD og infektioner.

Disse patienter har en type blodcellesygdom, som er meget svær at helbrede. Denne behandling, der bliver brugt i dette forsøg, er kendt som en stamcelletransplantation. Denne behandling kan hjælpe patienten med at leve længere uden sygdommen. Det bruger meget stærkere doser af medicin og stråling til at dræbe de syge celler, der kunne gives uden transplantationen. Vi tror også, at de raske celler fra donoren kan hjælpe med at bekæmpe eventuelle syge celler, der er tilbage efter transplantationen.

For at transplantationen kan finde sted, vil vi administrere stamceller fra en 'donor', hvis celler bedst 'matcher' patientens. I denne undersøgelse vil navlestrengene være kilden til stamcellerne. Før transplantationen vil der blive givet to meget stærke lægemidler plus total kropsbestråling som prækonditionering. Denne behandling vil dræbe de fleste af dine bloddannende celler i knoglemarven. Patienten vil derefter få sunde stamceller.

Hvis patienten har sygdommen i centralnervesystemet (CNS), vil de modtage stråling til hovedet og rygsøjlen, inden konditioneringen påbegyndes. Dette er for at forsøge at få sygdomsbekæmpelse i CNS. Stråling vil ikke blive givet til børn under 2 år.

I øjeblikket er mange navlestrengsblodenheder tilgængelige i offentlige banker til transplantation hos patienter, der mangler knoglemarvsdonorer. UCB-transplantationer (UCBT) kan tilbyde flere fordele i forhold til voksen knoglemarv eller perifere blodstamcelletransplantationer, herunder:

1. hurtig tilgængelighed,
2. fravær af donorrisiko,
3. lav risiko for overførbare infektionssygdomme,
4. lav risiko for akut GvHD (Graft vs. Host Disease)

De tre hovedårsager til dødsfald efter transplantation af navlestrengsblod for denne form for lidelser er graftsvigt, infektion og sygdomstilbagefald.

I denne undersøgelse forsøger vi at løse disse tre problemer:

For at hjælpe med at forbedre engraftment vil vi tilføje lægemidlet Fludarabin til Cytoxan og total kropsbestråling. Fludarabin er en meget stærk medicin. Vi vil forsøge at mindske infektioner og reducere tilbagefald af leukæmi ved at bruge fludarabin i stedet for antithymocytglobulin (ATG).