Transplantation av navelsträngsblod för barn med lymfoida hematologiska maligniteter (UCALL)

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och effektiviteten av UCBT för att behandla patienter med lymfoida hematologiska sjukdomar och att se om denna behandling kan minska förekomsten av leukemiåterfall, GVHD och infektioner.

Dessa patienter har en typ av blodcellssjukdom som är mycket svår att bota. Denna behandling som används i denna studie är känd som en stamcellstransplantation. Denna behandling kan hjälpa patienten att leva längre utan sjukdomen. Den använder mycket starkare doser av läkemedel och strålning för att döda de sjuka cellerna som skulle kunna ges utan transplantationen. Vi tror också att de friska cellerna från donatorn kan hjälpa till att bekämpa eventuella sjuka celler som finns kvar efter transplantationen.

För att transplantationen ska kunna genomföras kommer vi att administrera stamceller från en 'donator' vars celler bäst 'matchar' patientens. I denna studie kommer navelsträngarna att vara källan till stamcellerna. Före transplantationen kommer två mycket starka läkemedel plus total kroppsbestrålning att ges som förkonditionering. Denna behandling kommer att döda de flesta av dina blodbildande celler i benmärgen. Patienten får då friska stamceller.

Om patienten har sjukdomen i det centrala nervsystemet (CNS) kommer de att få strålning mot huvudet och ryggraden innan konditioneringen påbörjas. Detta för att försöka få sjukdomskontroll i CNS. Strålning kommer inte att ges för barn under 2 år.

För närvarande finns många navelsträngsblodenheter tillgängliga i offentliga banker för transplantation hos patienter som saknar benmärgsdonatorer. UCB-transplantationer (UCBT) kan erbjuda flera fördelar jämfört med benmärgs- eller perifera blodstamcellstransplantationer, inklusive:

1. snabb tillgänglighet,
2. frånvaro av givarrisk,
3. låg risk för överförbara infektionssjukdomar,
4. låg risk för akut GvHD (Graft vs Host Disease)

De tre huvudsakliga dödsorsakerna efter transplantation av navelsträngsblod för denna typ av sjukdomar är transplantatsvikt, infektion och sjukdomsåterfall.

I den här studien försöker vi ta itu med dessa tre problem:

För att förbättra transplantationen kommer vi att lägga till läkemedlet Fludarabin till Cytoxan och strålning av hela kroppen. Fludarabin är ett mycket starkt läkemedel. Vi kommer att försöka minska infektioner och minska återfall av leukemi genom att använda fludarabin istället för antitymocytglobulin (ATG).