Navlestrengsblodtransplantasjon for barn med lymfoide hematologiske maligniteter (UCALL)

Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og effektiviteten til UCBT for å behandle pasienter med lymfoide hematologiske sykdommer og å se om denne behandlingen kan redusere forekomsten av tilbakefall av leukemi, GVHD og infeksjoner.

Disse pasientene har en type blodcellelidelse som er svært vanskelig å kurere. Denne behandlingen som brukes i denne studien er kjent som en stamcelletransplantasjon. Denne behandlingen kan hjelpe pasienten til å leve lenger uten sykdommen. Den bruker mye sterkere doser medikamenter og stråling for å drepe de syke cellene som kan gis uten transplantasjonen. Vi tror også at de friske cellene fra giveren kan bidra til å bekjempe eventuelle syke celler som er igjen etter transplantasjonen.

For at transplantasjonen skal finne sted, vil vi administrere stamceller fra en 'donor' hvis celler best 'matcher' pasientens. I denne studien vil navlestrengene være kilden til stamcellene. Før transplantasjonen vil to meget sterke legemidler pluss total kroppsbestråling bli gitt som prekondisjonering. Denne behandlingen vil drepe de fleste av dine bloddannende celler i benmargen. Pasienten vil da få friske stamceller.

Hvis pasienten har sykdommen i sentralnervesystemet (CNS), vil de få stråling mot hodet og ryggraden før kondisjoneringen starter. Dette for å prøve å få sykdomskontroll i CNS. Stråling vil ikke bli gitt for barn under 2 år.

For tiden er mange navlestrengsblodenheter tilgjengelige i offentlige banker for transplantasjon hos pasienter som mangler benmargsgivere. UCB-transplantasjoner (UCBT) kan tilby flere fordeler i forhold til voksen benmarg eller stamcelletransplantasjoner fra perifert blod, inkludert:

1. rask tilgjengelighet,
2. fravær av giverrisiko,
3. lav risiko for overførbare smittsomme sykdommer,
4. lav risiko for akutt GvHD (Graft vs Host Disease)

De tre hovedårsakene til dødsfall etter navlestrengsblodtransplantasjon for denne typen lidelser er graftsvikt, infeksjon og tilbakefall av sykdom.

I denne studien prøver vi å adressere disse tre problemene:

For å bidra til å forbedre engraftment vil vi legge til stoffet Fludarabin til Cytoxan og total kroppsbestråling. Fludarabin er en veldig sterk medisin. Vi vil prøve å redusere infeksjoner og redusere tilbakefall av leukemi ved å bruke fludarabin i stedet for antitymocyttglobulin (ATG).