Nabelschnurbluttransplantation für Kinder mit lymphoiden hämatologischen Malignomen (UCALL)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von UCBT zur Behandlung von Patienten mit lymphoiden hämatologischen Erkrankungen zu bestimmen und zu sehen, ob diese Behandlung die Häufigkeit von Leukämierückfällen, GVHD und Infektionen verringern kann.

Diese Patienten leiden an einer Art Blutzellerkrankung, die sehr schwer zu heilen ist. Die in dieser Studie verwendete Behandlung wird als Stammzelltransplantation bezeichnet. Diese Behandlung könnte dem Patienten helfen, länger ohne die Krankheit zu leben. Dabei werden viel stärkere Medikamenten- und Strahlendosen eingesetzt, um die erkrankten Zellen abzutöten, die ohne die Transplantation verabreicht werden könnten. Wir glauben auch, dass die gesunden Zellen des Spenders dazu beitragen können, alle nach der Transplantation verbleibenden kranken Zellen zu bekämpfen.

Damit die Transplantation stattfinden kann, verabreichen wir Stammzellen von einem „Spender“, dessen Zellen am besten zu denen des Patienten „passen“. In dieser Studie werden Nabelschnüre die Quelle der Stammzellen sein. Vor der Transplantation werden zur Vorkonditionierung zwei sehr starke Medikamente sowie eine Ganzkörperbestrahlung verabreicht. Durch diese Behandlung werden die meisten Ihrer blutbildenden Zellen im Knochenmark abgetötet. Der Patient erhält dann gesunde Stammzellen.

Wenn der Patient an einer Erkrankung des Zentralnervensystems (ZNS) leidet, erhält er vor Beginn der Konditionierung eine Bestrahlung des Kopfes und der Wirbelsäule. Damit soll versucht werden, die Krankheit im ZNS unter Kontrolle zu bringen. Kindern unter 2 Jahren wird keine Strahlung verabreicht.

Derzeit stehen in öffentlichen Banken viele Nabelschnurblutkonserven für die Transplantation von Patienten ohne Knochenmarkspender zur Verfügung. UCB-Transplantationen (UCBT) bieten möglicherweise mehrere Vorteile gegenüber Transplantationen von adultem Knochenmark oder peripheren Blutstammzellen, darunter:

1. schnelle Verfügbarkeit,
2. kein Spenderrisiko,
3. geringes Risiko übertragbarer Infektionskrankheiten,
4. geringes Risiko einer akuten GvHD (Graft vs. Host Disease)

Die drei Haupttodesursachen nach einer Nabelschnurbluttransplantation bei dieser Art von Erkrankungen sind Transplantatversagen, Infektion und Krankheitsrückfall.

In dieser Studie versuchen wir, diese drei Probleme anzugehen:

Um die Transplantation zu verbessern, werden wir das Medikament Fludarabin zu Cytoxan und einer Ganzkörperbestrahlung hinzufügen. Fludarabin ist ein sehr starkes Arzneimittel. Wir werden versuchen, Infektionen zu verringern und Leukämierückfälle zu reduzieren, indem wir Fludarabin anstelle von Antithymozytenglobulin (ATG) verwenden.