Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep krwi pępowinowej u dzieci z nowotworami hematologicznymi układu limfatycznego (UCALL)

11 grudnia 2013 zaktualizowane przez: Caridad Martinez, Baylor College of Medicine

Przeszczep krwi pępowinowej u dzieci z limfoidalnymi nowotworami hematologicznymi (UCALL)

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności UCBT w leczeniu pacjentów z limfoidalnymi chorobami hematologicznymi oraz sprawdzenie, czy to leczenie może zmniejszyć częstość nawrotów białaczki, GVHD i infekcji.

Ci pacjenci cierpią na rodzaj zaburzenia komórek krwi, który jest bardzo trudny do wyleczenia. To leczenie, które jest stosowane w tym badaniu, jest znane jako przeszczep komórek macierzystych. To leczenie może pomóc pacjentowi żyć dłużej bez choroby. Wykorzystuje znacznie silniejsze dawki leków i promieniowania do zabijania chorych komórek, które można by podać bez przeszczepu. Uważamy również, że zdrowe komórki dawcy mogą pomóc w zwalczaniu wszelkich chorych komórek pozostałych po przeszczepie.

Aby doszło do przeszczepu, podamy komórki macierzyste od „dawcy”, którego komórki najlepiej „pasują” do pacjenta. W tym badaniu źródłem komórek macierzystych będą pępowiny. Przed przeszczepem zostaną podane dwa bardzo silne leki oraz naświetlanie całego ciała jako przygotowanie wstępne. To leczenie zabije większość komórek krwiotwórczych w szpiku kostnym. Pacjent otrzyma wówczas zdrowe komórki macierzyste.

Jeśli pacjent ma chorobę ośrodkowego układu nerwowego (OUN), przed rozpoczęciem kondycjonowania otrzyma radioterapię na głowę i kręgosłup. Ma to na celu uzyskanie kontroli choroby w OUN. Promieniowanie nie będzie podawane dzieciom poniżej 2 lat.

Obecnie w publicznych bankach dostępnych jest wiele jednostek krwi pępowinowej do przeszczepów u pacjentów, którym brakuje dawców szpiku kostnego. Przeszczepy UCB (UCBT) mogą oferować kilka zalet w porównaniu z przeszczepami dorosłego szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej, w tym:

  1. szybka dostępność,
  2. brak ryzyka dawcy,
  3. niskie ryzyko zakaźnych chorób zakaźnych,
  4. niskie ryzyko ostrej GvHD (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi)

Trzy główne przyczyny śmierci po przeszczepieniu krwi pępowinowej w tego rodzaju zaburzeniach to niewydolność przeszczepu, infekcja i nawrót choroby.

W tym badaniu staramy się rozwiązać te trzy problemy:

Aby pomóc w poprawie wszczepienia, dodamy lek Fludarabine do Cytoxanu i napromieniowania całego ciała. Fludarabina jest bardzo silnym lekiem. Spróbujemy zmniejszyć liczbę infekcji i nawrotów białaczki, stosując fludarabinę zamiast globuliny antytymocytowej (ATG).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po spełnieniu kryterium kwalifikacji do leczenia i znalezieniu odpowiedniego dawcy trzpienia UCB pacjentowi zostanie założone wkłucie centralne.

Terapia badawcza:

Po założeniu linii centralnej, po przyjęciu do szpitala, a przed wlewem komórek macierzystych krwi pępowinowej, zostanie podana następująca chemioterapia:

  • 9 - 6 dni przed infuzją: Naświetlanie całego ciała (TBI) w dwóch frakcjach („dawkach”) na dzień.
  • 5 - 2 dni przed infuzją: Cytoxan podawany codziennie przez 4 dni, przez 1 godzinę we wlewie dożylnym. Mesna zostanie podana zgodnie ze standardami. Mesna to lek podawany w celu zmniejszenia skutków ubocznych leku Cytoxan. Będzie podawany codziennie we wlewie dożylnym, podczas gdy pacjent będzie otrzymywał Cytoxan.
  • 4 - 2 dni przed infuzją: Fludarabina podawana codziennie przez 3 dni przez 1 godzinę we wlewie dożylnym.

Przeszczep komórek macierzystych (wlew dożylny komórek macierzystych UCB) - określany jako dzień 0 leczenia. Wszystkie inne „ponumerowane” dni odnoszą się do tej daty infuzji. Na przykład Dzień 1 to pierwszy dzień po przeszczepie komórek macierzystych.

Następujące leki zostaną podane w celu zmniejszenia skutków ubocznych chemioterapii i infuzji UCB: Cyklosporyna A (CSA) będzie podawana począwszy od 3 dni przed infuzją komórek macierzystych. Będzie podawany codziennie przez 2 godziny co 12 godzin, po infuzji, a następnie zmniejszany, jeśli nie występuje GVHD.

Podawanie mykofenolanu mofetylu (MMF) rozpocznie się w dniu zakończenia infuzji komórek macierzystych i będzie kontynuowane codziennie przez 45 dni, chyba że u pacjenta rozwinie się GvHD.

Dożylne immunoglobuliny (IVIG) będą podawane co miesiąc, aż do zakończenia terapii GVHD i pojawienia się dowodów na to, że organizm pacjenta wytwarza przeciwciała.

Oceny badań: różne oceny badań zostaną przeprowadzone przed badaniem iw jego trakcie.

Kontynuacja: Po 1 roku pacjent będzie proszony o powrót do kliniki raz w roku na konsultacje i badania szpiku kostnego. Kontrolna biopsja szpiku kostnego i aspiracja zostaną wykonane 1 i 2 lata po przeszczepie. Konsultacje ze specjalistami będą podobne do tych, które pacjent miał przed przeszczepem.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  • Potencjalni biorcy przeszczepu krwi pępowinowej (tj. HLA (antygen ludzkich leukocytów) dopasowany lub niedopasowany / spokrewniony lub niepowiązany) z limfoidalnym nowotworem hematologicznym (ostra białaczka limfoblastyczna, chłoniak Hodgkina/nieziarniczy), którego wyleczenie za pomocą standardowej chemioterapii jest mało prawdopodobne. Obejmuje to pacjentów, u których doszło do nawrotu po standardowej chemioterapii oraz pacjentów w pierwszej remisji z niekorzystnymi cechami rokowniczymi.
  • Pokrewna lub niepowiązana jednostka krwi pępowinowej z niedopasowaniem antygenu 0-1, całkowita dawka komórek jądrzastych większa lub równa 4 x 10^7/kg.
  • Lansky/Karnofsky uzyskuje wynik większy lub równy 60
  • Negatywny test ciążowy (jeśli dotyczy)
  • Pisemna świadoma zgoda i/lub podpisany formularz zgody od pacjenta, rodzica lub opiekuna.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Pacjenci z niekontrolowanymi infekcjami. W przypadku zakażeń bakteryjnych pacjenci muszą otrzymywać ostateczną terapię i nie mogą wykazywać oznak postępu infekcji przez 72 godziny przed włączeniem do badania. W przypadku zakażeń grzybiczych pacjenci muszą otrzymywać ostateczne ogólnoustrojowe leczenie przeciwgrzybicze i nie mogą wykazywać oznak postępu infekcji przez 1 tydzień przed włączeniem do badania. Postępująca infekcja jest definiowana jako niestabilność hemodynamiczna związana z posocznicą lub nowymi objawami, pogarszające się objawy fizyczne lub wyniki badań radiologicznych związane z infekcją. Utrzymująca się gorączka bez innych oznak lub objawów nie będzie interpretowana jako postępująca infekcja.
  • Ciężka choroba nerek (kreatynina > x 3 normy dla wieku)
  • Ciężka choroba wątroby (bilirubina bezpośrednia > 3 mg/dl lub SGOT (transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy) > 500)
  • Pacjent ma DLCO (pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla) < 50% wartości należnej lub FEV1 (wymuszona objętość wydechowa) < 50% wartości należnej, jeśli dotyczy
  • Pacjenci z objawową niewydolnością serca, której nie złagodziło leczenie farmakologiczne lub z wyraźnymi objawami dysfunkcji serca w badaniu echokardiograficznym (frakcja skrócona <20%).
  • HIV pozytywny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Plan leczenia przeszczepu krwi pępowinowej
Cytoxan, Fludarabina, Naświetlanie całego ciała (TBI), Infuzja komórek macierzystych krwi pępowinowej
Lek: Cytoksan
50 mg/kg/dawkę podaje się dożylnie w dniach -5, -4, -3, -2 przez 1 godzinę. Całkowita dawka do podania w ciągu 4 dni wynosi 200 mg/kg mc.
Inne nazwy:
  • Cyklofofamid
Lek: Fludarabina
40 mg/m2/dzień będzie podawane dożylnie przez 1 godzinę w dniach -4, -3, -2
Inne nazwy:
  • Fludara
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała (TBI)
1,75 Gy/frakcję zostanie podane w dniach -9, -8, -7, -6
Procedura: Infuzja komórek macierzystych krwi pępowinowej
Komórki macierzyste krwi pępowinowej zostaną podane w dniu 0

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie po 1 roku od przeszczepu UCB u pacjentów pediatrycznych
Ramy czasowe: 1 rok
Określenie przeżywalności po 1 roku od przeszczepu krwi pępowinowej u dzieci i młodzieży z nowotworami hematologicznymi układu limfatycznego
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena odzyskiwania liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 42
Ocena regeneracji płytek krwi w 42. dniu po przeszczepie
Dzień 42
Liczba uczestników z ciężką ostrą GVHD stopnia III-IV jako ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Dzień 100
Aby oszacować ryzyko ciężkiej ostrej GvHD stopnia III-IV w dniu 100.
Dzień 100
Liczba uczestników z przewlekłą GvHD jako ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 1 rok
Aby oszacować ryzyko przewlekłej GvHD po 1 roku
1 rok
Oceń częstość nawrotów po przeszczepie
Ramy czasowe: 1 i 3 lata
Ocena częstości nawrotów po 1 i 3 latach od przeszczepu.
1 i 3 lata
Ocena odzyskiwania liczby neutrofili
Ramy czasowe: Dzień 42
Aby ocenić powrót liczby neutrofili w 42 dniu po przeszczepie
Dzień 42
Aby ocenić regenerację i funkcję komórek
Ramy czasowe: dzień 100, 6, 12 i 24 miesięcy
Ocena regeneracji i funkcji komórek T/B/NK w dniu 100, 6, 12 i 24 miesięcy po przeszczepie.
dzień 100, 6, 12 i 24 miesięcy
Oceń przeżycie wolne od białaczki
Ramy czasowe: 1 i 3 lata
Aby ocenić przeżycie wolne od białaczki po 1 i 3 latach.
1 i 3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Współpracownicy

Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Śledczy

  • Główny śledczy: Caridad A Martinez, MD, Baylor College of Medicine
  • Główny śledczy: Robert A Krance, MD, Baylor College of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

12 grudnia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 26336-UCALL

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cytoksan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj