림프성 혈액암 소아의 제대혈 이식 (UCALL)
림프성 혈액 악성종양(UCALL) 소아를 위한 제대혈 이식
이 연구의 목적은 림프성 혈액 질환 환자를 치료하기 위한 UCBT의 안전성과 유효성을 결정하고 이 치료가 백혈병 재발, GVHD 및 감염의 발생률을 감소시킬 수 있는지 확인하는 것입니다.
이 환자들은 치료하기 매우 어려운 유형의 혈액 세포 장애를 가지고 있습니다. 이 시험에서 사용되는 이 치료법은 줄기 세포 이식으로 알려져 있습니다. 이 치료는 환자가 질병 없이 더 오래 살도록 도울 수 있습니다. 이식 없이 투여할 수 있는 병든 세포를 죽이기 위해 훨씬 더 강력한 약물과 방사선을 사용합니다. 또한 기증자의 건강한 세포가 이식 후 남아 있는 병든 세포와 싸우는 데 도움이 될 수 있다고 생각합니다.
이식을 위해 우리는 환자의 세포와 가장 '일치'하는 '기증자'의 줄기 세포를 투여할 것입니다. 이 연구에서 탯줄은 줄기 세포의 근원이 될 것입니다. 이식 전에 두 가지 매우 강력한 약물과 전신 방사선 조사가 사전 조건으로 주어질 것입니다. 이 치료법은 골수에 있는 대부분의 조혈 세포를 죽입니다. 그러면 환자는 건강한 줄기 세포를 얻게 됩니다.
환자가 중추신경계(CNS)에 질병이 있으면 컨디셔닝을 시작하기 전에 머리와 척추에 방사선을 받습니다. 이것은 CNS에서 질병 통제를 시도하는 것입니다. 2세 미만의 어린이에게는 방사선을 조사하지 않습니다.
현재 골수 기증자가 부족한 환자의 이식을 위해 공공 은행에서 많은 제대혈 장치를 이용할 수 있습니다. UCB 이식(UCBT)은 성인 골수 또는 말초 혈액 줄기 세포 이식에 비해 다음과 같은 몇 가지 이점을 제공할 수 있습니다.
- 빠른 가용성,
- 기증자 위험의 부재,
- 전염성 전염병의 낮은 위험,
- 급성 GvHD(이식편대숙주병) 위험이 낮음
이러한 종류의 장애에 대한 제대혈 이식 후 사망의 세 가지 주요 원인은 이식 실패, 감염 및 질병 재발입니다.
이 연구에서는 다음 세 가지 문제를 해결하려고 합니다.
생착을 개선하기 위해 Cytoxan에 Fludarabine이라는 약물을 추가하고 전신 방사선 조사를 할 것입니다. Fludarabine은 매우 강력한 약입니다. 항흉선세포글로불린(ATG) 대신 플루다라빈을 사용하여 감염을 줄이고 백혈병 재발을 줄이도록 노력하겠습니다.
연구 개요
상세 설명
치료에 대한 적격 기준이 충족되고 적합한 UCB 줄기 기증자를 찾은 후 환자는 중심선을 배치하게 됩니다.
연구 요법:
중앙선 배치 후, 병원 입원 후 제대혈 줄기세포 주입 전에 다음과 같은 화학요법이 시행됩니다.
- 주입 9~6일 전: 하루에 두 부분("투여량")의 전신 방사선 조사(TBI).
- 주입 5-2일 전: Cytoxan을 4일 동안 매일 1시간 이상 정맥 주입합니다. Mesna는 기준에 따라 제공됩니다. Mesna는 Cytoxan의 부작용을 줄이기 위해 투여되는 약물입니다. 환자가 Cytoxan을 받는 동안 매일 정맥주사로 투여됩니다.
- 주입 4~2일 전: 플루다라빈을 매일 3일 동안 1시간에 걸쳐 정맥 주입합니다.
줄기 세포 이식(UCB 줄기 세포의 정맥내 주입) - 치료 0일로 정의됨. 다른 모든 "번호가 매겨진" 날짜는 이 주입 날짜와 관련이 있습니다. 예를 들어, Day 1은 줄기 세포 이식 후 첫 번째 날입니다.
화학 요법 및 UCB 주입으로 인한 부작용을 줄이는 데 도움이 되도록 다음 약물을 투여합니다. 사이클로스포린 A(CSA)는 줄기 세포 주입 3일 전에 투여합니다. 주입 후 매 12시간마다 2시간에 걸쳐 매일 제공되며 GVHD가 없는 경우 테이퍼링됩니다.
마이코페놀레이트 모페틸(MMF)의 투여는 줄기 세포 주입이 완료된 날부터 시작하여 환자가 GvHD로 발전하지 않는 한 45일 동안 매일 계속됩니다.
정맥 면역글로불린(IVIG)은 GVHD 치료가 중단되고 환자의 신체가 항체를 생산하고 있다는 증거가 있을 때까지 매월 제공됩니다.
연구 평가: 다양한 연구 평가가 시험 전과 시험 중에 수행됩니다.
후속 조치: 1년 후, 환자는 상담 및 골수 검사를 위해 1년에 한 번 클리닉에 다시 방문해야 합니다. 후속 골수 생검 및 흡인은 이식 후 1년 및 2년 후에 수행됩니다. 전문가와의 상담은 환자가 이식 전에 받았던 상담과 유사합니다.
연구 유형
단계
- 해당 없음
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 제대혈 이식의 잠재적 수혜자(예: HLA(인간 백혈구 항원) 일치 또는 불일치/관련 또는 비관련) 표준 화학 요법으로 완치될 가능성이 낮은 림프성 혈액 악성 종양(급성 림프구성 백혈병, 호지킨/비호지킨 림프종). 여기에는 표준 화학요법 치료 후 재발한 환자와 바람직하지 않은 예후 특징을 가진 첫 번째 완화 환자가 포함됩니다.
- 0-1 항원 불일치가 있는 관련 또는 비관련 제대혈 장치, 총 유핵 세포 용량이 4 x 10^7/kg 이상입니다.
- Lansky/Karnofsky 점수 60 이상
- 음성 임신 테스트(해당되는 경우)
- 환자, 부모 또는 보호자의 서면 동의서 및/또는 서명된 동의서.
제외 기준:
- 통제되지 않는 감염 환자. 세균 감염의 경우, 환자는 최종 치료를 받고 있어야 하며 등록 전 72시간 동안 감염 진행 징후가 없어야 합니다. 진균 감염의 경우 환자는 확실한 전신 항진균 요법을 받고 있어야 하며 등록 전 1주 동안 감염 진행 징후가 없어야 합니다. 진행성 감염은 패혈증 또는 새로운 증상으로 인한 혈역학적 불안정성, 감염으로 인한 신체 징후 또는 방사선 소견 악화로 정의됩니다. 다른 징후나 증상 없이 지속되는 발열은 진행 중인 감염으로 해석되지 않습니다.
- 중증 신장 질환(크레아티닌 > x 3 연령 정상)
- 중증 간 질환(직접 빌리루빈 > 3 mg/dl 또는 SGOT(Serum glutamic oxaloacetic transaminase) > 500)
- 환자가 DLCO(일산화탄소에 대한 폐의 확산 용량) < 50% 예측 또는 FEV1(강제 호기량) < 50% 예측(해당하는 경우)
- 증상이 있는 심부전이 약물 치료로 완화되지 않거나 심초음파에서 심각한 심장 기능 장애의 증거가 있는 환자(단축률<20%).
- HIV 양성
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 제대혈 이식 치료 계획
사이톡산, 플루다라빈, 전신 방사선 조사(TBI), 제대혈 줄기 세포 주입
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50 mg/kg/dose를 -5, -4, -3, -2일에 1시간에 걸쳐 정맥주사합니다.
4일에 걸쳐 투여할 총 용량은 200mg/kg입니다.
다른 이름들:
-4, -3, -2일에 40mg/m2/day를 1시간에 걸쳐 정맥주사합니다.
다른 이름들:
1.75Gy/fraction은 -9, -8, -7, -6일에 주어집니다.
제대혈 줄기세포는 0일에 주입됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소아 환자에서 UCB 이식 후 1년 전체 생존율
기간: 일년
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소아 림프성 혈액암 환자에서 제대혈 이식 후 1년 생존율을 알아보고자 하였다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 수 회복 평가
기간: 42일차
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이식 후 42일째에 혈소판 회복을 평가하기 위해
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42일차
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안전성 평가로서 중증 급성 GVHD 등급 III-IV를 가진 참가자 수
기간: 100일차
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100일째 중증 등급 III-IV 급성 GvHD의 위험을 추정하기 위해.
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100일차
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안전성 평가로서 만성 GvHD 참가자 수
기간: 일년
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1년에 만성 GvHD의 위험을 추정하기 위해
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일년
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이식 후 재발률 평가
기간: 1년 3년
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이식 후 1년 및 3년 후 재발률을 평가합니다.
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1년 3년
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호중구 수 회복 평가
기간: 42일차
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이식 후 42일째에 호중구 수 회복을 평가하기 위해
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42일차
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세포 회복 및 기능 평가
기간: 100일, 6, 12, 24개월
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이식 후 100, 6, 12 및 24개월째에 T/B/NK 세포 회복 및 기능을 평가하기 위해.
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100일, 6, 12, 24개월
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백혈병 없는 생존 평가
기간: 1년 3년
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1년 및 3년에 백혈병 없는 생존을 평가하기 위해.
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1년 3년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Caridad A Martinez, MD, Baylor College of Medicine
- 수석 연구원: Robert A Krance, MD, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 26336-UCALL
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