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Trapianto di sangue del cordone ombelicale per bambini con neoplasie ematologiche linfoidi (UCALL)

11 dicembre 2013 aggiornato da: Caridad Martinez, Baylor College of Medicine

Trapianto di sangue del cordone ombelicale per bambini con neoplasie ematologiche linfoidi (UCALL)

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia dell'UCBT nel trattamento di pazienti con malattie ematologiche linfoidi e vedere se questo trattamento può ridurre l'incidenza di recidive di leucemia, GVHD e infezioni.

Questi pazienti hanno un tipo di disturbo delle cellule del sangue che è molto difficile da curare. Questo trattamento utilizzato in questo studio è noto come trapianto di cellule staminali. Questo trattamento potrebbe aiutare il paziente a vivere più a lungo senza la malattia. Utilizza dosi molto più elevate di farmaci e radiazioni per uccidere le cellule malate che potrebbero essere somministrate senza il trapianto. Pensiamo anche che le cellule sane del donatore possano aiutare a combattere eventuali cellule malate rimaste dopo il trapianto.

Affinché il trapianto abbia luogo, somministreremo cellule staminali da un "donatore" le cui cellule "corrispondono meglio" a quelle del paziente. In questo studio i cordoni ombelicali saranno la fonte delle cellule staminali. Prima del trapianto, verranno somministrati due farmaci molto potenti più l'irradiazione totale del corpo come precondizionamento. Questo trattamento ucciderà la maggior parte delle cellule che formano il sangue nel midollo osseo. Il paziente riceverà quindi cellule staminali sane.

Se il paziente ha la malattia nel sistema nervoso centrale (SNC), riceverà radiazioni alla testa e alla colonna vertebrale prima di iniziare il condizionamento. Questo per cercare di ottenere il controllo delle malattie nel sistema nervoso centrale. Le radiazioni non verranno somministrate ai bambini di età inferiore a 2 anni.

Attualmente, molte unità di sangue del cordone ombelicale sono disponibili nelle banche pubbliche per il trapianto in pazienti privi di donatori di midollo osseo. I trapianti UCB (UCBT) possono offrire diversi vantaggi rispetto ai trapianti di midollo osseo adulto o di cellule staminali del sangue periferico, tra cui:

  1. disponibilità rapida,
  2. assenza di rischio donatore,
  3. basso rischio di malattie infettive trasmissibili,
  4. basso rischio di GvHD acuta (malattia del trapianto contro l'ospite)

Le tre principali cause di morte dopo il trapianto di sangue del cordone ombelicale per questo tipo di disturbi sono il fallimento del trapianto, l'infezione e la ricaduta della malattia.

In questo studio stiamo cercando di affrontare questi tre problemi:

Per aiutare a migliorare l'attecchimento aggiungeremo il farmaco Fludarabina a Cytoxan e all'irradiazione totale del corpo. La fludarabina è una medicina molto forte. Cercheremo di diminuire le infezioni e ridurre le ricadute della leucemia utilizzando la fludarabina al posto della globulina antitimocitica (ATG).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo che il criterio idoneo per il trattamento è stato soddisfatto ed è stato trovato un donatore di stelo UCB adatto, al paziente verrà posizionata una linea centrale.

Terapia di ricerca:

Dopo il posizionamento della linea centrale, verrà somministrata la seguente chemioterapia dopo il ricovero in ospedale e prima dell'infusione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale:

  • 9 - 6 giorni prima dell'infusione: Total Body Irradiation (TBI) in due frazioni ("dosi") al giorno.
  • 5 - 2 giorni prima dell'infusione: Cytoxan somministrato giornalmente per 4 giorni, oltre 1 ora come infusione endovenosa. Mesna sarà dato per standard. Mesna è un farmaco somministrato per ridurre gli effetti collaterali di Cytoxan. Verrà somministrato quotidianamente come infusione endovenosa mentre il paziente riceve il Cytoxan.
  • 4 - 2 giorni prima dell'infusione: fludarabina somministrata giornalmente per 3 giorni nell'arco di 1 ora come infusione endovenosa.

Trapianto di cellule staminali (infusione endovenosa delle cellule staminali UCB) - definito come giorno 0 del trattamento. Tutti gli altri giorni "numerati" si riferiscono a questa data di infusione. Ad esempio, il giorno 1 è il primo giorno dopo il trapianto di cellule staminali.

Verranno somministrati i seguenti farmaci per aiutare a ridurre gli effetti collaterali della chemioterapia e dell'infusione di UCB: La ciclosporina A (CSA) verrà somministrata a partire da 3 giorni prima dell'infusione di cellule staminali. Verrà somministrato giornalmente per 2 ore ogni 12 ore, dopo l'infusione e poi ridotto gradualmente se non è presente GVHD.

La somministrazione di micofenolato mofetile (MMF) inizierà il giorno in cui l'infusione di cellule staminali sarà completata e continuerà giornalmente per 45 giorni, a meno che il paziente non sviluppi GvHD.

Le immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) verranno somministrate mensilmente fino a quando la terapia GVHD non viene interrotta e non vi è evidenza che il corpo del paziente stia producendo anticorpi.

Valutazioni dello studio: varie valutazioni dello studio verranno eseguite prima e durante il processo.

Follow-up: dopo l'anno 1, al paziente verrà chiesto di tornare in clinica una volta all'anno per consultazioni e test del midollo osseo. Una biopsia del midollo osseo di follow-up e un aspirato verranno eseguiti 1 e 2 anni dopo il trapianto. Le consultazioni con gli specialisti saranno simili a quelle che il paziente aveva prima del trapianto.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

  • Potenziali destinatari di trapianto di sangue del cordone ombelicale (ad es. HLA (antigene leucocitario umano) abbinato o non corrispondente/correlato o non correlato) con una neoplasia ematologica linfoide (leucemia linfoblastica acuta, linfoma di Hodgkin/non-Hodgkin) che difficilmente può essere curata con la chemioterapia standard. Ciò include pazienti che hanno avuto una ricaduta dopo trattamenti chemioterapici standard e pazienti in prima remissione con caratteristiche prognostiche sfavorevoli.
  • Unità di sangue del cordone ombelicale correlate o non correlate con mancata corrispondenza dell'antigene 0-1, dose totale di cellule nucleate maggiore o uguale a 4 x 10^7/kg.
  • Lansky/Karnofsky ha un punteggio maggiore o uguale a 60
  • Test di gravidanza negativo (se applicabile)
  • Consenso informato scritto e/o linea di assenso firmata da paziente, genitore o tutore.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Pazienti con infezioni non controllate. Per le infezioni batteriche, i pazienti devono ricevere una terapia definitiva e non presentare segni di progressione dell'infezione nelle 72 ore precedenti l'arruolamento. Per le infezioni fungine i pazienti devono ricevere una terapia antifungina sistemica definitiva e non avere segni di progressione dell'infezione per 1 settimana prima dell'arruolamento. L'infezione progressiva è definita come instabilità emodinamica attribuibile a sepsi o nuovi sintomi, peggioramento dei segni fisici o risultati radiografici attribuibili all'infezione. La febbre persistente senza altri segni o sintomi non sarà interpretata come un'infezione in progressione.
  • Malattia renale grave (creatinina > x 3 normale per l'età)
  • Malattia epatica grave (bilirubina diretta > 3 mg/dl o SGOT (transaminasi sierica glutammica ossalacetica) > 500)
  • Il paziente ha DLCO (capacità di diffusione del monossido di carbonio) < 50% del previsto o FEV1 (volume espiratorio forzato) < 50% del previsto, se applicabile
  • Pazienti con insufficienza cardiaca sintomatica non alleviata dalla terapia medica o evidenza di disfunzione cardiaca significativa all'ecocardiogramma (frazione di accorciamento <20%).
  • HIV positivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Piano di trattamento del trapianto di sangue del cordone ombelicale
Cytoxan, fludarabina, irradiazione corporea totale (TBI), infusione di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale
Droga: Cytoxan
Verranno somministrati 50 mg/kg/dose EV nei giorni -5, -4, -3, -2 nell'arco di 1 ora. La dose totale da somministrare in 4 giorni è di 200 mg/kg.
Altri nomi:
  • Ciclofofamide
Droga: Fludarabina
Verranno somministrati 40 mg/m2/die EV nell'arco di 1 ora nei giorni -4, -3, -2
Altri nomi:
  • Fludar
Radiazione: Irradiazione corporea totale (TBI)
1.75Gy/frazione sarà data nei giorni -9, -8, -7, -6
Procedura: Infusione di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale
Le cellule staminali del sangue cordonale verranno infuse il giorno 0

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale a 1 anno dopo il trapianto di UCB nei pazienti pediatrici
Lasso di tempo: 1 anno
Per determinare il tasso di sopravvivenza a 1 anno dopo il trapianto di sangue del cordone ombelicale in pazienti pediatrici con neoplasie ematologiche linfoidi
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del recupero della conta piastrinica
Lasso di tempo: Giorno 42
Valutare il recupero piastrinico al giorno 42 dopo il trapianto
Giorno 42
Numero di partecipanti con GVHD acuta grave di grado III-IV come valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: Giorno 100
Stimare il rischio di GvHD acuta grave di grado III-IV al giorno 100.
Giorno 100
Numero di partecipanti con GvHD cronica come valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: 1 anno
Per stimare il rischio di GvHD cronica a 1 anno
1 anno
Valutare il tasso di recidiva dopo il trapianto
Lasso di tempo: 1 e 3 anni
Per valutare il tasso di recidiva a 1 e 3 anni dopo il trapianto.
1 e 3 anni
Valutazione del recupero della conta dei neutrofili
Lasso di tempo: Giorno 42
Per valutare il recupero della conta dei neutrofili al giorno 42 dopo il trapianto
Giorno 42
Per valutare il recupero e la funzione delle cellule
Lasso di tempo: giorno 100, 6, 12 e 24 mesi
Per valutare il recupero e la funzione delle cellule T/B/NK al giorno 100, 6, 12 e 24 mesi dopo il trapianto.
giorno 100, 6, 12 e 24 mesi
Valutare la sopravvivenza libera da leucemia
Lasso di tempo: 1 e 3 anni
Per valutare la sopravvivenza libera da leucemia a 1 e 3 anni.
1 e 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Caridad A Martinez, MD, Baylor College of Medicine
  • Investigatore principale: Robert A Krance, MD, Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2010

Primo Inserito (Stima)

24 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

12 dicembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2013

Ultimo verificato

1 dicembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 26336-UCALL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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