Navelstrengbloedtransplantatie voor kinderen met lymfoïde hematologische maligniteiten (UCALL)

Het doel van deze studie is om de veiligheid en effectiviteit van UCBT te bepalen voor de behandeling van patiënten met lymfoïde hematologische ziekten en om te zien of deze behandeling de incidentie van terugval van leukemie, GVHD en infecties kan verminderen.

Deze patiënten hebben een type bloedcelaandoening die zeer moeilijk te genezen is. Deze behandeling die in dit onderzoek wordt gebruikt, staat bekend als een stamceltransplantatie. Deze behandeling kan de patiënt helpen langer te leven zonder de ziekte. Het gebruikt veel sterkere doses medicijnen en straling om de zieke cellen te doden die zonder de transplantatie zouden kunnen worden gegeven. We denken ook dat de gezonde cellen van de donor kunnen helpen bij het bestrijden van eventuele zieke cellen die na de transplantatie zijn achtergebleven.

Om de transplantatie te laten plaatsvinden, dienen we stamcellen toe van een 'donor' wiens cellen het beste 'passen' bij die van de patiënt. In dit onderzoek zullen de navelstrengen de bron van de stamcellen zijn. Voorafgaand aan de transplantatie zullen twee zeer sterke medicijnen plus totale lichaamsbestraling worden gegeven als preconditionering. Deze behandeling zal de meeste van uw bloedvormende cellen in het beenmerg doden. De patiënt krijgt dan gezonde stamcellen.

Als de patiënt de ziekte in het centrale zenuwstelsel (CZS) heeft, zullen ze straling naar het hoofd en de wervelkolom ontvangen voordat met de conditionering wordt begonnen. Dit is om te proberen ziektebestrijding in het CZS te krijgen. Kinderen jonger dan 2 jaar worden niet bestraald.

Momenteel zijn er veel navelstrengbloedeenheden beschikbaar in openbare banken voor transplantatie bij patiënten zonder beenmergdonoren. UCB-transplantaties (UCBT) kunnen verschillende voordelen bieden ten opzichte van volwassen beenmerg- of perifere bloedstamceltransplantaties, waaronder:

1. snelle beschikbaarheid,
2. afwezigheid van donorrisico,
3. laag risico op overdraagbare infectieziekten,
4. laag risico op acute GvHD (Graft vs. Host Disease)

De drie belangrijkste doodsoorzaken na navelstrengbloedtransplantatie voor dit soort aandoeningen zijn transplantaatfalen, infectie en ziekteterugval.

In deze studie proberen we deze drie problemen aan te pakken:

Om de enting te helpen verbeteren, zullen we het medicijn Fludarabine aan Cytoxan en totale lichaamsbestraling toevoegen. Fludarabine is een zeer sterk geneesmiddel. We zullen proberen infecties te verminderen en terugval van leukemie te verminderen door fludarabine te gebruiken in plaats van antithymocytenglobuline (ATG).