遺伝性血管性浮腫の急性発作を有する小児患者におけるエカランチドを評価するための研究
2021年5月14日 更新者：Shire
遺伝性血管性浮腫 (HAE) の急性発作を経験している思春期前の小児患者における皮下エカランチドの薬物動態、安全性、および有効性を評価するための 3 部構成の研究
この調査の主な目的は次のとおりです。
- HAEの急性発作に対する小児患者におけるエカランチドの安全性と忍容性を評価する
二次的な目的は次のとおりです。
- HAEの急性発作の治療を受けた小児患者におけるエカランチドの薬物動態プロファイルを評価する
- HAEの中等度から重度の急性発作の治療を受けている小児患者におけるエカランチドの有効性を評価する
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2歳以上の思春期前の男女
- -医師の診断とHAE（I型またはII型）の病歴（C1-1NH活性が正常範囲の下限を下回る、または正常範囲の下限を最大15％上回ることを示す検査結果を含む）
- 攻撃の開始を認識してから 8 時間以内に、HAE の急性発作の中等度から重度の徴候および症状を示して現場にいる。 治験薬の投与前に発作の自然治癒が始まってはなりません。
- -親または介護者によるインフォームドコンセントに署名している必要があります。
除外基準:
- 2歳未満または思春期に達している
- -過去72時間以内にエカランチドによる治療を受けた
- -スクリーニング訪問前の30日以内に、エカランチド以外の治験薬またはデバイスを受け取った
- 咽頭・喉頭症状
- 四肢の軽度の浮腫および軽度の腹部の発作を含む軽度の発作
- インフォームドコンセントを与えることができない、またはしたくない（親または介護者）
- -治験責任医師の意見では、患者の安全性またはコンプライアンスを損なう可能性がある、または患者が研究を正常に完了することを妨げる可能性があるその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
アクティブコンパレータ：エカランチド
|
10 - 30mg 皮下注射。
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
リン酸緩衝生理食塩水
|
10 - 30mg 皮下注射。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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エカランチドの安全性と忍容性
時間枠：4年
|
4年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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エカランチドの PK プロファイルを評価する
時間枠：4年
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4年
|
|
エカランチドの有効性を評価する
時間枠：4年
|
4年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年6月1日
一次修了 (予想される)
2015年4月1日
試験登録日
最初に提出
2010年12月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年12月2日
最初の投稿 (見積もり)
2010年12月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月14日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。