Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Ecallantiden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on akuutteja perinnöllisen angioedeeman kohtauksia

perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

3-osainen tutkimus ihonalaisen ecallantiden farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja tehoa varten esipuberteetilla lapsipotilailla, joilla on akuutteja perinnöllisen angioedeeman (HAE) kohtauksia

Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on:

  • arvioida ecallantiden turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilailla akuuttien HAE-kohtausten varalta

Toissijaiset tavoitteet ovat:

  • arvioida ecallantidin farmakokineettistä profiilia lapsipotilailla, joita hoidetaan akuuttien HAE-kohtausten vuoksi
  • arvioida ecallantiden tehoa lapsipotilailla, joita hoidetaan kohtalaisen tai vaikeiden akuuttien HAE-kohtausten vuoksi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai naaras 2-vuotiaasta alkaen ja esipuberteetti
  2. Lääkärin diagnoosi ja HAE (tyyppi I tai II) historia, mukaan lukien laboratoriotulokset, jotka osoittavat C1-1NH-aktiivisuuden alle normaalin alarajan tai jopa 15 % yli normaalialueen alarajan
  3. Esiintyy paikassa, jossa on kohtalaisia ​​tai vaikeita akuutin HAE-kohtauksen merkkejä ja oireita 8 tunnin kuluessa kohtauksen alkamisesta. Kohtauksen spontaani parantuminen ei saa olla alkanut ennen tutkimuslääkkeen antamista.
  4. Vanhemman tai huoltajan on oltava allekirjoitettu tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. alle 2-vuotiaat tai ovat saavuttaneet murrosiän
  2. Sai ecallantide-hoidon edellisten 72 tunnin aikana
  3. Sai muun kuin ecallantiden tutkimuslääkkeen tai laitteen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  4. Nielun/kurkunpään oireet
  5. Lievät kohtaukset, mukaan lukien lievä raajojen turvotus ja lievät vatsakohtaukset
  6. Eivät pysty tai halua antaa tietoista suostumusta (vanhempi tai huoltaja)
  7. Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan mielestä voi vaarantaa potilaan turvallisuuden tai hoitomyöntyvyyden tai estää potilasta suorittamasta tutkimusta onnistuneesti

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: ecallantide
Biologinen: ecallantide
10-30 mg ihonalaisena injektiona.
Placebo Comparator: plasebo
fosfaattipuskuroitua suolaliuosta
Biologinen: ecallantide
10-30 mg ihonalaisena injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
ecallantiden turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 4 Vuotta
4 Vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
arvioida ecallantiden PK-profiilia
Aikaikkuna: 4 Vuotta
4 Vuotta
arvioida ecallantiden tehoa
Aikaikkuna: 4 Vuotta
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. joulukuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. joulukuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. joulukuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DX-88/26
  • 2010-022716-39 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa