Исследование по оценке применения экаллантида у детей с острыми приступами наследственного ангионевротического отека
14 мая 2021 г. обновлено: Shire
Трехэтапное исследование по оценке фармакокинетики, безопасности и эффективности подкожного введения экаллантида у детей препубертатного возраста с острыми приступами наследственного ангионевротического отека (НАО)
Основная цель этого исследования:
- оценить безопасность и переносимость экаллантида у детей с острыми приступами НАО
Второстепенными целями являются:
- оценить фармакокинетический профиль экаллантида у детей, получающих лечение по поводу острых приступов НАО
- оценить эффективность экаллантида у детей, получающих лечение по поводу умеренных и тяжелых острых приступов НАО
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мальчик или девочка от 2 лет и препубертатного возраста
- Врачебный диагноз и история НАО (тип I или II), включая лабораторные результаты, показывающие активность C1-1NH ниже нижнего предела нормы или до 15% выше нижнего предела нормального диапазона
- Присутствовать на месте с умеренными или тяжелыми признаками и симптомами острого приступа НАО в течение 8 часов после распознавания начала приступа. Спонтанное разрешение приступа не должно начинаться до введения исследуемого препарата.
- Должно быть подписано информированное согласие родителя или опекуна.
Критерий исключения:
- <2 лет или достигли половой зрелости
- Получал лечение экаллантидом в течение предшествующих 72 часов
- Получали исследуемый препарат или устройство, кроме экаллантида, в течение 30 дней до визита для скрининга.
- Фарингеальные/ларингеальные симптомы
- Легкие приступы, включая легкий отек конечностей и легкие абдоминальные приступы
- Не могут или не хотят дать информированное согласие (родитель или опекун)
- Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или соблюдение пациентом режима лечения или помешать пациенту успешно завершить исследование.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: экаллантид
|
10-30 мг подкожно.
|
|
Плацебо Компаратор: плацебо
фосфатно-солевой буфер
|
10-30 мг подкожно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость экаллантида
Временное ограничение: 4 года
|
4 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
оценить фармакокинетический профиль экаллантида
Временное ограничение: 4 года
|
4 года
|
|
оценить эффективность экаллантида
Временное ограничение: 4 года
|
4 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2012 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 апреля 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 декабря 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 декабря 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
3 декабря 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 мая 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Кожные заболевания
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Гиперчувствительность, немедленная
- Генетические заболевания, врожденные
- Кожные заболевания, сосудистые
- Гиперчувствительность
- Крапивница
- Наследственные болезни дефицита комплемента
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Ангионевротический отек
- Ангионевротические отеки, наследственные
- Физиологические эффекты лекарств
- Агенты периферической нервной системы
- Анальгетики
- Агенты сенсорной системы
- Противовоспалительные средства, нестероидные
- Анальгетики, ненаркотические
- Противовоспалительные агенты
- Противоревматические агенты
- Экаллантид
Другие идентификационные номера исследования
- DX-88/26
- 2010-022716-39 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .