以前に治療を受けた血友病 B の小児被験者における組換え第 IX 因子産物 IB1001 の研究
2021年3月11日 更新者：Medexus Pharma, Inc.
この研究の主な目的は、治療歴のある血友病 B の小児被験者における IB1001 の薬物動態、安全性 (注入に伴う急性効果、および阻害剤の発現) および有効性 (予防中の破過出血および出血の制御) を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Kolkata、インド、700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
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Ludhiana、インド、141008
- Christian Medical College and Hospital
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Pune、インド、411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Pune、インド、411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
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Vadodara、インド、390003
- Bhailal Amin General Hospital
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Vellore、インド、632004
- Christian Medical College
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 被験者の親または法定後見人は、書面による治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）が承認したインフォームドコンセントを提供し、必要な研究訪問を行い、研究に登録している間に指示に従うことをいとわない. 対象者が 7 歳以上の場合、機関が必要とする場合は同意が得られます。 7 歳未満の被験者の場合、法的な同意を得るのは合理的ではありません。
- -重度の（第IX因子活性≤2 IU / dL）血友病Bの被験者 現在オンデマンド療法を受けており、過去6か月間に少なくとも2回の出血エピソードがあり、過去6か月間に第IX因子療法が必要であるか、または過去12か月間に4回の出血エピソードがあります。予防を開始する前に示されたものと同様の出血パターンで予防を受けている被験者
- -免疫適格（CD4カウント> 400 / mm3）で、免疫調節剤または化学療法剤を受けていない
- -第IX因子製剤に最低50日間曝露した以前に治療を受けた患者
- 血小板数 150,000/mm3 以上
- 肝機能：アラニントランスアミナーゼ［ALT］およびアスパラギン酸トランスアミナーゼ［AST］が正常範囲上限の2倍以下
- 総ビリルビンが正常範囲の上限の 1.5 倍以下
- 腎機能：血清クレアチニンが正常範囲上限の1.25倍以下
- -約6か月間治験に参加する意欲（50回の露出）
- 年齢 ≤12 歳
- 採血時のヘモグロビン≧7g/dL
除外基準:
- -第IX因子阻害剤の病歴≥0.6ベセスダ単位（BU）
- 他の凝固障害の存在
- -血栓性疾患、線溶、または播種性血管内凝固（DIC）の証拠
- -研究登録前30日以内の治験薬の使用
- アスピリンなどの止血に影響を与える可能性のある薬について
- -不十分なコンプライアンス、深刻な医学的または社会的状態の履歴、または研究者の意見では、研究プロトコルへの参加またはコンプライアンスを妨げるその他の状況
- -血漿由来の第IX因子または組換え第IX因子のいずれかに対する有害反応の病歴があり、第IX因子製品で出血エピソードを治療する被験者の能力を妨げました
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：IB1001
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ブリードコントロールに必要な注入回数
時間枠：治療研究: 少なくとも 50 ED (約 6 ヶ月);実際の平均被験者期間: 39.7 ± 12.4 か月
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治療研究: 少なくとも 50 ED (約 6 ヶ月);実際の平均被験者期間: 39.7 ± 12.4 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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曲線下面積 (0-inf)
時間枠：注入前～注入後72時間
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第IX因子レベルは、次の時点で評価されました。 注入前、注入後 15 ～ 30 分、4 ～ 6 時間、24 ～ 26 時間、68 ～ 72 時間 |
注入前～注入後72時間
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終末半減期
時間枠：注入前～注入後72時間
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第IX因子レベルは、次の時点で評価されました。 注入前、注入後 15 ～ 30 分、4 ～ 6 時間、24 ～ 26 時間、68 ～ 72 時間 |
注入前～注入後72時間
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濃度（最大）
時間枠：注入前～注入後72時間
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第IX因子レベルは、次の時点で評価されました。 注入前、注入後 15 ～ 30 分、4 ～ 6 時間、24 ～ 26 時間、68 ～ 72 時間 |
注入前～注入後72時間
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増分回復
時間枠：注入前～注入後72時間
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第IX因子レベルは、次の時点で評価されました。 注入前、注入後 15 ～ 30 分、4 ～ 6 時間、24 ～ 26 時間、68 ～ 72 時間 |
注入前～注入後72時間
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クリアランス
時間枠：注入前～注入後72時間
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第IX因子レベルは、次の時点で評価されました。 注入前、注入後 15 ～ 30 分、4 ～ 6 時間、24 ～ 26 時間、68 ～ 72 時間 |
注入前～注入後72時間
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分布量（定常状態）
時間枠：注入前～注入後72時間
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第IX因子レベルは、次の時点で評価されました。 注入前、注入後 15 ～ 30 分、4 ～ 6 時間、24 ～ 26 時間、68 ～ 72 時間 |
注入前～注入後72時間
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年間出血率
時間枠：治療研究: 少なくとも 50 ED (約 6 ヶ月);実際の平均被験者期間: 41.7+/- 11.7 ヶ月
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測定値は治療研究中に評価されました
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治療研究: 少なくとも 50 ED (約 6 ヶ月);実際の平均被験者期間: 41.7+/- 11.7 ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年11月1日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2011年1月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年1月6日
最初の投稿 (見積もり)
2011年1月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月11日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。