Estudo do Produto do Fator IX Recombinante, IB1001, em Indivíduos Pediátricos Anteriormente Tratados com Hemofilia B
11 de março de 2021 atualizado por: Medexus Pharma, Inc.
O objetivo principal do estudo é avaliar a farmacocinética, a segurança (efeitos agudos associados às infusões e o desenvolvimento de inibidores) e a eficácia (sangramento de disrupção e controle da hemorragia durante a profilaxia) do IB1001 em pacientes pediátricos previamente tratados com hemofilia B.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Kolkata, Índia, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
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Ludhiana, Índia, 141008
- Christian Medical College and Hospital
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Pune, Índia, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Pune, Índia, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
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Vadodara, Índia, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
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Vellore, Índia, 632004
- Christian Medical College
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 8 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pais ou responsáveis legais do sujeito devem fornecer consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC) por escrito e estar disposto a fazer as visitas de estudo necessárias e seguir as instruções enquanto estiver inscrito no estudo. Para indivíduos ≥7 anos de idade, o consentimento será obtido se exigido pela instituição. Para indivíduos < 7 anos de idade, não é razoável obter consentimento legal.
- Indivíduos com hemofilia B grave (atividade do fator IX ≤2 UI/dL) atualmente em terapia sob demanda com um mínimo de 2 episódios hemorrágicos que requerem terapia com fator IX nos 6 meses anteriores ou 4 episódios hemorrágicos nos 12 meses anteriores; indivíduos em profilaxia com um padrão de sangramento semelhante ao demonstrado acima antes de iniciar a profilaxia
- Imunocompetente (contagem de CD4 >400/mm3) e não recebendo agentes imunomoduladores ou quimioterápicos
- Pacientes previamente tratados com um mínimo de 50 dias de exposição a uma preparação de fator IX
- Contagem de plaquetas de pelo menos 150.000/mm3
- Função hepática: alanina transaminase [ALT] e aspartato transaminase [AST] ≤2 vezes o limite superior da faixa normal
- Bilirrubina total ≤1,5 vezes o limite superior da faixa normal
- Função renal: creatinina sérica ≤1,25 vezes o limite superior da faixa normal
- Vontade de participar do estudo por aproximadamente 6 meses (50 exposições)
- Idade ≤12 anos
- Hemoglobina ≥7 g/dL no momento da coleta de sangue
Critério de exclusão:
- História de inibidor do fator IX ≥0,6 unidades Bethesda (BU)
- Existência de outro distúrbio de coagulação
- Evidência de doença trombótica, fibrinólise ou coagulação intravascular disseminada (DIC)
- Uso de um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da entrada no estudo
- Em medicamentos que podem afetar a hemostasia, como aspirina
- Histórico de adesão insatisfatória, condição médica ou social grave ou qualquer outra circunstância que, na opinião do investigador, possa interferir na participação ou no cumprimento do protocolo do estudo
- Histórico de reação adversa ao fator IX derivado do plasma ou ao fator IX recombinante que interferiu na capacidade do sujeito de tratar episódios hemorrágicos com um produto de fator IX
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: IB1001
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de infusões necessárias para controle de sangramento
Prazo: Estudo de Tratamento: pelo menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duração média real do assunto: 39,7 ± 12,4 meses
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Estudo de Tratamento: pelo menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duração média real do assunto: 39,7 ± 12,4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Área sob a curva (0-inf)
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: Pré-infusão, pós-infusão em 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Meia-vida terminal
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: Pré-infusão, pós-infusão em 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Concentração (Máx.)
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: Pré-infusão, pós-infusão em 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Recuperação Incremental
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: Pré-infusão, pós-infusão em 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Liberação
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: Pré-infusão, pós-infusão em 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Volume de distribuição (estado estacionário)
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: Pré-infusão, pós-infusão em 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
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Taxa de sangramento anualizada
Prazo: Estudo de Tratamento: pelo menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duração média real do assunto: 41,7 +/- 11,7 meses
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A medida foi avaliada durante o Estudo de Tratamento
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Estudo de Tratamento: pelo menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duração média real do assunto: 41,7 +/- 11,7 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de novembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de janeiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de janeiro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
7 de janeiro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de março de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de março de 2021
Última verificação
1 de março de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IB1001-02
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