Tutkimus rekombinanttitekijä IX -tuotteesta, IB1001, aiemmin hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on hemofilia B
torstai 11. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Medexus Pharma, Inc.
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida IB1001:n farmakokinetiikkaa, turvallisuutta (infuusioihin ja inhibiittoreiden kehittymiseen liittyvät akuutit vaikutukset) ja tehokkuutta (läpäisyverenvuoto ja verenvuodon hallinta ennaltaehkäisyn aikana) aiemmin hoidetuilla lapsilla, joilla on hemofilia B.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kolkata, Intia, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana, Intia, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune, Intia, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune, Intia, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara, Intia, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore, Intia, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 8 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava kirjallinen Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymä tietoinen suostumus ja oltava valmis tekemään vaaditut opintovierailut ja noudattamaan ohjeita tutkimukseen ilmoittautumisen aikana. Yli 7-vuotiaille koehenkilöille saadaan suostumus, jos oppilaitos sitä vaatii. Alle 7-vuotiaille koehenkilöille ei ole järkevää saada laillista suostumusta.
- Vaikea (tekijä IX:n aktiivisuus ≤ 2 IU/dl) hemofilia B -potilaat, jotka tarvitsevat tällä hetkellä hoitoa, ja heillä on vähintään 2 vuotojaksoa, jotka vaativat tekijä IX -hoitoa edellisten 6 kuukauden aikana tai 4 verenvuotojaksoa edeltävien 12 kuukauden aikana; ennaltaehkäisyä saaneet koehenkilöt, joiden verenvuoto on samanlainen kuin edellä, joka osoitettiin ennen profylaksian aloittamista
- Immunokompetentti (CD4-luku > 400/mm3) eikä saa immuunivastetta moduloivia tai kemoterapeuttisia aineita
- Aiemmin hoidetut potilaat, jotka ovat altistuneet tekijä IX -valmisteelle vähintään 50 päivää
- Verihiutalemäärä vähintään 150 000/mm3
- Maksan toiminta: alaniinitransaminaasi [ALT] ja aspartaattitransaminaasi [AST] ≤ 2 kertaa normaalialueen yläraja
- Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 kertaa normaalin yläraja
- Munuaisten toiminta: seerumin kreatiniini ≤ 1,25 kertaa normaalin yläraja
- Halukkuus osallistua kokeeseen noin 6 kuukauden ajan (50 altistusta)
- Ikä ≤12 vuotta
- Hemoglobiini ≥7 g/dl verenottohetkellä
Poissulkemiskriteerit:
- Tekijä IX:n estäjä ≥0,6 Bethesda-yksikköä (BU)
- Muun hyytymishäiriön olemassaolo
- Todisteet tromboottisesta sairaudesta, fibrinolyysistä tai disseminoituneesta intravaskulaarisesta koagulaatiosta (DIC)
- Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa
- Lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa hemostaasiin, kuten aspiriiniin
- Aiempi huono noudattaminen, vakava lääketieteellinen tai sosiaalinen tila tai mikä tahansa muu seikka, joka tutkijan mielestä häiritsisi osallistumista tai tutkimussuunnitelman noudattamista
- Aiempi haittavaikutus joko plasmasta peräisin olevalle tekijä IX:lle tai rekombinanttitekijä IX:lle, joka häiritsi potilaan kykyä hoitaa verenvuotojaksoja tekijä IX -valmisteella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IB1001
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Verenvuodon hallintaan tarvittavien infuusioiden määrä
Aikaikkuna: Hoitotutkimus: vähintään 50 ED (noin 6 kuukautta); todellinen keskimääräinen aiheen kesto: 39,7 ± 12,4 kuukautta
|
Hoitotutkimus: vähintään 50 ED (noin 6 kuukautta); todellinen keskimääräinen aiheen kesto: 39,7 ± 12,4 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käyrän alla oleva alue (0-inf)
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Tekijä IX tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Esiinfuusio, infuusion jälkeinen aika 15-30 min, 4-6 tuntia, 24-26 tuntia, 68-72 tuntia |
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Terminaalin puoliintumisaika
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Tekijä IX tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Esiinfuusio, infuusion jälkeinen aika 15-30 min, 4-6 tuntia, 24-26 tuntia, 68-72 tuntia |
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Keskittyminen (max)
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Tekijä IX tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Esiinfuusio, infuusion jälkeinen aika 15-30 min, 4-6 tuntia, 24-26 tuntia, 68-72 tuntia |
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Inkrementaalinen palautuminen
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Tekijä IX tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Esiinfuusio, infuusion jälkeinen aika 15-30 min, 4-6 tuntia, 24-26 tuntia, 68-72 tuntia |
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Tyhjennys
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Tekijä IX tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Esiinfuusio, infuusion jälkeinen aika 15-30 min, 4-6 tuntia, 24-26 tuntia, 68-72 tuntia |
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Jakeluvolyymi (vakiotila)
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
Tekijä IX tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Esiinfuusio, infuusion jälkeinen aika 15-30 min, 4-6 tuntia, 24-26 tuntia, 68-72 tuntia |
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: Hoitotutkimus: vähintään 50 ED (noin 6 kuukautta); todellinen keskimääräinen oppiaineen kesto: 41,7+/- 11,7 kuukautta
|
Toimenpide arvioitiin hoitotutkimuksen aikana
|
Hoitotutkimus: vähintään 50 ED (noin 6 kuukautta); todellinen keskimääräinen oppiaineen kesto: 41,7+/- 11,7 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. tammikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. tammikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 7. tammikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. maaliskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. maaliskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. maaliskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IB1001-02
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .