이전에 B형 혈우병으로 치료받은 소아 피험자를 대상으로 한 재조합 인자 IX 제품인 IB1001에 대한 연구
2021년 3월 11일 업데이트: Medexus Pharma, Inc.
이 연구의 1차 목표는 이전에 치료를 받은 혈우병 B 소아 환자에서 IB1001의 약동학, 안전성(주입 및 억제제 개발과 관련된 급성 효과) 및 효능(돌발 출혈 및 예방 중 출혈 제어)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Kolkata, 인도, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
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Ludhiana, 인도, 141008
- Christian Medical College and Hospital
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Pune, 인도, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Pune, 인도, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
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Vadodara, 인도, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
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Vellore, 인도, 632004
- Christian Medical College
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee)가 승인한 서면 동의서를 제공하고 연구에 등록하는 동안 필요한 연구 방문을 하고 지시를 따를 의향이 있어야 합니다. 7세 이상 피험자의 경우 기관에서 요구하는 경우 동의를 얻습니다. 7세 미만 피험자의 경우 법적 동의를 얻는 것이 합당하지 않습니다.
- 중증(인자 IX 활동 ≤2 IU/dL) 혈우병 B 피험자는 이전 6개월 동안 인자 IX 요법을 필요로 하는 최소 2번의 출혈 에피소드 또는 이전 12개월 동안 4번의 출혈 에피소드로 현재 주문형 요법을 받고 있습니다. 예방 조치를 시작하기 전에 위에서 입증된 것과 유사한 출혈 패턴으로 예방 조치 중인 피험자
- 면역 능력이 있고(CD4 수 >400/mm3) 면역 조절제 또는 화학요법제를 투여받지 않은 자
- 인자 IX 제제에 최소 50일 노출된 이전에 치료받은 환자
- 혈소판 수 최소 150,000/mm3
- 간 기능: 알라닌 트랜스아미나제[ALT] 및 아스파르트산 트랜스아미나제[AST] 정상 범위 상한치의 2배 이하
- 총 빌리루빈 ≤정상 범위 상한의 1.5배
- 신장 기능: 혈청 크레아티닌이 정상 범위 상한치의 1.25배 이하
- 약 6개월간 임상시험 참여 의향 (50회 노출)
- 연령 ≤12세
- 채혈 당시 헤모글로빈 ≥7g/dL
제외 기준:
- 인자 IX 억제제의 병력 ≥0.6 Bethesda 단위(BU)
- 다른 응고 장애의 존재
- 혈전성 질환, 섬유소용해 또는 파종성 혈관내 응고(DIC)의 증거
- 연구 시작 전 30일 이내에 연구 약물 사용
- 아스피린과 같이 지혈에 영향을 줄 수 있는 약물
- 순응도가 좋지 않은 이력, 심각한 의학적 또는 사회적 상태, 또는 연구자의 의견으로는 연구 프로토콜 참여 또는 준수를 방해할 수 있는 기타 상황
- 인자 IX 제품으로 출혈 에피소드를 치료하는 피험자의 능력을 방해하는 혈장 유래 인자 IX 또는 재조합 인자 IX에 대한 부작용의 이력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: IB1001
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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출혈 조절에 필요한 주입 횟수
기간: 치료 연구: 최소 50 ED(약 6개월); 실제 평균 과목 기간: 39.7 ± 12.4개월
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치료 연구: 최소 50 ED(약 6개월); 실제 평균 과목 기간: 39.7 ± 12.4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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곡선 아래 면적(0-inf)
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
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요인 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다. 주입 전, 주입 후 15-30분, 4-6시간, 24-26시간, 68-72시간 |
주입 후 72시간까지 사전 주입
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말단 반감기
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
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요인 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다. 주입 전, 주입 후 15-30분, 4-6시간, 24-26시간, 68-72시간 |
주입 후 72시간까지 사전 주입
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농도(최대)
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
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요인 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다. 주입 전, 주입 후 15-30분, 4-6시간, 24-26시간, 68-72시간 |
주입 후 72시간까지 사전 주입
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증분 복구
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
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요인 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다. 주입 전, 주입 후 15-30분, 4-6시간, 24-26시간, 68-72시간 |
주입 후 72시간까지 사전 주입
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정리
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
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요인 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다. 주입 전, 주입 후 15-30분, 4-6시간, 24-26시간, 68-72시간 |
주입 후 72시간까지 사전 주입
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분포량(정상 상태)
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
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요인 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다. 주입 전, 주입 후 15-30분, 4-6시간, 24-26시간, 68-72시간 |
주입 후 72시간까지 사전 주입
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연간 출혈 비율
기간: 치료 연구: 최소 50 ED(약 6개월); 실제 평균 과목 기간: 41.7+/- 11.7개월
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측정은 치료 연구 중에 평가되었습니다.
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치료 연구: 최소 50 ED(약 6개월); 실제 평균 과목 기간: 41.7+/- 11.7개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 1월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 6일
처음 게시됨 (추정)
2011년 1월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IB1001-02
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