Studie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidligere behandlede pediatriske personer med hemofili B
11. mars 2021 oppdatert av: Medexus Pharma, Inc.
Studiens primære mål er å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten (akutte effekter forbundet med infusjoner og utvikling av inhibitorer) og effektiviteten (gjennombruddsblødninger og kontroll av blødninger under profylakse) av IB1001 hos tidligere behandlede pediatriske personer med hemofili B.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
-
-
-
Kolkata, India, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana, India, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune, India, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara, India, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore, India, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 8 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Emnets forelder eller juridiske verge må gi skriftlig samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-godkjent informert samtykke og være villig til å foreta de nødvendige studiebesøkene og følge instruksjonene mens de er registrert i studien. For forsøkspersoner ≥7 år vil samtykke innhentes dersom institusjonen krever det. For forsøkspersoner < 7 år er det ikke rimelig å innhente juridisk samtykke.
- Alvorlig (faktor IX-aktivitet ≤2 IE/dl) hemofili B-individer for øyeblikket behandling etter behov med minimum 2 blødningsepisoder som krever faktor IX-behandling i løpet av de foregående 6 månedene eller 4 blødningsepisoder i løpet av de foregående 12 månedene; forsøkspersoner på profylakse med et blødningsmønster som ligner på det ovenfor påvist før profylaksestart
- Immunkompetent (CD4-tall >400/mm3) og mottar ikke immunmodulerende eller kjemoterapeutiske midler
- Tidligere behandlede pasienter med minimum 50 eksponeringsdager for et faktor IX-preparat
- Blodplateantall minst 150 000/mm3
- Leverfunksjon: alanintransaminase [ALT] og aspartattransaminase [AST] ≤2 ganger øvre grense for normalområdet
- Totalt bilirubin ≤1,5 ganger øvre grense for normalområdet
- Nyrefunksjon: serumkreatinin ≤1,25 ganger øvre grense for normalområdet
- Vilje til å delta i utprøvingen i ca. 6 måneder (50 eksponeringer)
- Alder ≤12 år
- Hemoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetaking
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med faktor IX-hemmer ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)
- Eksistens av en annen koagulasjonsforstyrrelse
- Bevis på trombotisk sykdom, fibrinolyse eller disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC)
- Bruk av et forsøkslegemiddel innen 30 dager før studiestart
- På medisiner som kan påvirke hemostase, for eksempel aspirin
- Historie om dårlig etterlevelse, en alvorlig medisinsk eller sosial tilstand, eller andre forhold som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre deltakelse eller overholdelse av studieprotokollen
- Anamnese med bivirkning på enten plasma-derivert faktor IX eller rekombinant faktor IX som forstyrret pasientens evne til å behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: IB1001
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall infusjoner som kreves for blødningskontroll
Tidsramme: Behandlingsstudie: minst 50 ED (omtrent 6 måneder); faktisk gjennomsnittlig forsøksvarighet: 39,7 ± 12,4 måneder
|
Behandlingsstudie: minst 50 ED (omtrent 6 måneder); faktisk gjennomsnittlig forsøksvarighet: 39,7 ± 12,4 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Område under kurven (0-inf)
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer |
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
|
Terminal halveringstid
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer |
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
|
Konsentrasjon (maks.)
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer |
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
|
Inkrementell gjenoppretting
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer |
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
|
Klarering
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer |
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
|
Distribusjonsvolum (Steady State)
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer |
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
|
|
Årlig blødningsfrekvens
Tidsramme: Behandlingsstudie: minst 50 ED (omtrent 6 måneder); faktisk gjennomsnittlig emnevarighet: 41,7+/- 11,7 måneder
|
Tiltak ble vurdert under behandlingsstudien
|
Behandlingsstudie: minst 50 ED (omtrent 6 måneder); faktisk gjennomsnittlig emnevarighet: 41,7+/- 11,7 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. januar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2011
Først lagt ut (Anslag)
7. januar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mars 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. mars 2021
Sist bekreftet
1. mars 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IB1001-02
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .