Изучение продукта рекомбинантного фактора IX, IB1001, у ранее леченных детей с гемофилией B
11 марта 2021 г. обновлено: Medexus Pharma, Inc.
Основной целью исследования является оценка фармакокинетики, безопасности (острые эффекты, связанные с инфузиями, и развитие ингибитора) и эффективности (прорывное кровотечение и контроль кровотечения во время профилактики) IB1001 у детей, ранее получавших лечение гемофилией B.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kolkata, Индия, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana, Индия, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune, Индия, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune, Индия, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara, Индия, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore, Индия, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 8 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Родитель или законный опекун субъекта должен дать письменное информированное согласие, одобренное Институциональным наблюдательным советом (IRB) / Независимым комитетом по этике (IEC), и быть готовым совершить необходимые учебные визиты и следовать инструкциям во время участия в исследовании. Для субъектов ≥7 лет согласие будет получено, если это требуется учреждением. Для субъектов младше 7 лет юридическое согласие не является разумным.
- Пациенты с тяжелой (активность фактора IX ≤2 МЕ/дл) гемофилией B, получающие в настоящее время терапию по требованию, с минимум 2 эпизодами кровотечения, требующими терапии фактором IX, за предшествующие 6 месяцев или 4 эпизодами кровотечения за предшествующие 12 месяцев; субъекты на профилактике с характером кровотечения, аналогичным описанному выше, продемонстрированному до начала профилактики
- Иммунокомпетентный (количество CD4 > 400/мм3) и не получающий иммуномодулирующие или химиотерапевтические препараты
- Пациенты, ранее получавшие лечение препаратом фактора IX в течение не менее 50 дней.
- Количество тромбоцитов не менее 150 000/мм3
- Функция печени: аланинтрансаминаза [АЛТ] и аспартатаминотрансфераза [АСТ] ≤2 раза выше верхней границы нормального диапазона
- Общий билирубин ≤1,5 раза выше верхней границы нормы
- Функция почек: креатинин сыворотки ≤1,25 раза выше верхней границы нормы.
- Готовность участвовать в испытании в течение примерно 6 месяцев (50 сеансов)
- Возраст ≤12 лет
- Гемоглобин ≥7 г/дл на момент забора крови
Критерий исключения:
- История ингибитора фактора IX ≥0,6 единиц Бетесда (BU)
- Наличие другого нарушения свертывания крови
- Признаки тромботической болезни, фибринолиза или диссеминированного внутрисосудистого свертывания крови (ДВС-синдром)
- Использование исследуемого препарата в течение 30 дней до включения в исследование
- Прием лекарств, которые могут повлиять на гемостаз, таких как аспирин
- Несоблюдение в анамнезе, серьезное медицинское или социальное заболевание или любое другое обстоятельство, которое, по мнению исследователя, могло бы помешать участию или соблюдению протокола исследования.
- История побочных реакций либо на фактор IX, полученный из плазмы, либо на рекомбинантный фактор IX, которые препятствовали способности субъекта лечить эпизоды кровотечения с помощью продукта фактора IX.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ИБ1001
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество инфузий, необходимое для остановки кровотечения
Временное ограничение: Исследование лечения: не менее 50 ED (примерно 6 месяцев); фактическая средняя продолжительность предмета: 39,7 ± 12,4 месяца
|
Исследование лечения: не менее 50 ED (примерно 6 месяцев); фактическая средняя продолжительность предмета: 39,7 ± 12,4 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Площадь под кривой (0-inf)
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
|
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: До инфузии, после инфузии через 15-30 мин, 4-6 часов, 24-26 часов, 68-72 часа |
До инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Терминал
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
|
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: До инфузии, после инфузии через 15-30 мин, 4-6 часов, 24-26 часов, 68-72 часа |
До инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Концентрация (макс.)
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
|
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: До инфузии, после инфузии через 15-30 мин, 4-6 часов, 24-26 часов, 68-72 часа |
До инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Инкрементное восстановление
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
|
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: До инфузии, после инфузии через 15-30 мин, 4-6 часов, 24-26 часов, 68-72 часа |
До инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Распродажа
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
|
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: До инфузии, после инфузии через 15-30 мин, 4-6 часов, 24-26 часов, 68-72 часа |
До инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Объем распределения (устойчивое состояние)
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
|
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: До инфузии, после инфузии через 15-30 мин, 4-6 часов, 24-26 часов, 68-72 часа |
До инфузии до 72 часов после инфузии
|
|
Годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Исследование лечения: не менее 50 ED (примерно 6 месяцев); фактическая средняя продолжительность предмета: 41,7+/- 11,7 месяцев
|
Мера оценивалась во время исследования лечения
|
Исследование лечения: не менее 50 ED (примерно 6 месяцев); фактическая средняя продолжительность предмета: 41,7+/- 11,7 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 января 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 января 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
7 января 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 марта 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 марта 2021 г.
Последняя проверка
1 марта 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IB1001-02
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .