Studio del prodotto di fattore IX ricombinante, IB1001, in soggetti pediatrici precedentemente trattati con emofilia B
11 marzo 2021 aggiornato da: Medexus Pharma, Inc.
L'obiettivo primario dello studio è valutare la farmacocinetica, la sicurezza (effetti acuti associati alle infusioni e lo sviluppo di inibitori) e l'efficacia (emorragie intermestruali e controllo delle emorragie durante la profilassi) di IB1001 in soggetti pediatrici precedentemente trattati con emofilia B.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kolkata, India, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
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Ludhiana, India, 141008
- Christian Medical College and Hospital
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Pune, India, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Pune, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
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Vadodara, India, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
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Vellore, India, 632004
- Christian Medical College
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 8 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il genitore o il tutore legale del soggetto deve fornire il consenso informato scritto approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) ed essere disposto a effettuare le visite di studio richieste e a seguire le istruzioni durante l'iscrizione allo studio. Per i soggetti di età ≥7 anni, il consenso sarà ottenuto se richiesto dall'istituzione. Per i soggetti < 7 anni di età, non è ragionevole ottenere il consenso legale.
- Soggetti con emofilia B grave (attività del fattore IX ≤2 UI/dL) attualmente in terapia al bisogno con un minimo di 2 episodi emorragici che hanno richiesto una terapia con fattore IX nei 6 mesi precedenti o 4 episodi emorragici nei 12 mesi precedenti; soggetti in profilassi con un pattern di sanguinamento simile a quello sopra dimostrato prima dell'inizio della profilassi
- Immunocompetente (conta dei CD4 >400/mm3) e non in trattamento con agenti immunomodulanti o chemioterapici
- Pazienti trattati in precedenza con un minimo di 50 giorni di esposizione a una preparazione di fattore IX
- Conta piastrinica almeno 150.000/mm3
- Funzionalità epatica: alanina transaminasi [ALT] e aspartato transaminasi [AST] ≤2 volte il limite superiore del range normale
- Bilirubina totale ≤1,5 volte il limite superiore del range normale
- Funzionalità renale: creatinina sierica ≤1,25 volte il limite superiore del range normale
- Disponibilità a partecipare alla sperimentazione per circa 6 mesi (50 esposizioni)
- Età ≤12 anni
- Emoglobina ≥7 g/dL al momento del prelievo di sangue
Criteri di esclusione:
- Storia dell'inibitore del fattore IX ≥0,6 unità Bethesda (BU)
- Esistenza di un altro disturbo della coagulazione
- Evidenza di malattia trombotica, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (CID)
- Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
- Su farmaci che potrebbero influire sull'emostasi, come l'aspirina
- Storia di scarsa compliance, una grave condizione medica o sociale o qualsiasi altra circostanza che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione o il rispetto del protocollo di studio
- Anamnesi di reazione avversa al fattore IX derivato dal plasma o al fattore IX ricombinante che ha interferito con la capacità del soggetto di trattare gli episodi emorragici con un prodotto a base di fattore IX
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: IB1001
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di infusioni necessarie per il controllo delle emorragie
Lasso di tempo: Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 39,7 ± 12,4 mesi
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Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 39,7 ± 12,4 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Area sotto la curva (0-inf)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore |
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Emivita terminale
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore |
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Concentrazione (massima)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore |
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Recupero incrementale
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore |
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Liquidazione
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore |
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Volume di distribuzione (stato stazionario)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore |
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 41,7+/- 11,7 mesi
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La misura è stata valutata durante lo studio sul trattamento
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Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 41,7+/- 11,7 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 novembre 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 gennaio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 gennaio 2011
Primo Inserito (Stima)
7 gennaio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IB1001-02
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