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Studio del prodotto di fattore IX ricombinante, IB1001, in soggetti pediatrici precedentemente trattati con emofilia B

11 marzo 2021 aggiornato da: Medexus Pharma, Inc.
L'obiettivo primario dello studio è valutare la farmacocinetica, la sicurezza (effetti acuti associati alle infusioni e lo sviluppo di inibitori) e l'efficacia (emorragie intermestruali e controllo delle emorragie durante la profilassi) di IB1001 in soggetti pediatrici precedentemente trattati con emofilia B.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • Kolkata, India, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, India, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, India, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, India, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, India, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il genitore o il tutore legale del soggetto deve fornire il consenso informato scritto approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) ed essere disposto a effettuare le visite di studio richieste e a seguire le istruzioni durante l'iscrizione allo studio. Per i soggetti di età ≥7 anni, il consenso sarà ottenuto se richiesto dall'istituzione. Per i soggetti < 7 anni di età, non è ragionevole ottenere il consenso legale.
  2. Soggetti con emofilia B grave (attività del fattore IX ≤2 UI/dL) attualmente in terapia al bisogno con un minimo di 2 episodi emorragici che hanno richiesto una terapia con fattore IX nei 6 mesi precedenti o 4 episodi emorragici nei 12 mesi precedenti; soggetti in profilassi con un pattern di sanguinamento simile a quello sopra dimostrato prima dell'inizio della profilassi
  3. Immunocompetente (conta dei CD4 >400/mm3) e non in trattamento con agenti immunomodulanti o chemioterapici
  4. Pazienti trattati in precedenza con un minimo di 50 giorni di esposizione a una preparazione di fattore IX
  5. Conta piastrinica almeno 150.000/mm3
  6. Funzionalità epatica: alanina transaminasi [ALT] e aspartato transaminasi [AST] ≤2 volte il limite superiore del range normale
  7. Bilirubina totale ≤1,5 ​​volte il limite superiore del range normale
  8. Funzionalità renale: creatinina sierica ≤1,25 volte il limite superiore del range normale
  9. Disponibilità a partecipare alla sperimentazione per circa 6 mesi (50 esposizioni)
  10. Età ≤12 anni
  11. Emoglobina ≥7 g/dL al momento del prelievo di sangue

Criteri di esclusione:

  1. Storia dell'inibitore del fattore IX ≥0,6 unità Bethesda (BU)
  2. Esistenza di un altro disturbo della coagulazione
  3. Evidenza di malattia trombotica, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (CID)
  4. Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
  5. Su farmaci che potrebbero influire sull'emostasi, come l'aspirina
  6. Storia di scarsa compliance, una grave condizione medica o sociale o qualsiasi altra circostanza che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione o il rispetto del protocollo di studio
  7. Anamnesi di reazione avversa al fattore IX derivato dal plasma o al fattore IX ricombinante che ha interferito con la capacità del soggetto di trattare gli episodi emorragici con un prodotto a base di fattore IX

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IB1001
Biologico: IB1001
Altri nomi:
  • Fattore IX ricombinante
  • IXINITÀ

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di infusioni necessarie per il controllo delle emorragie
Lasso di tempo: Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 39,7 ± 12,4 mesi
Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 39,7 ± 12,4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva (0-inf)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione

I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali:

Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
Emivita terminale
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione

I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali:

Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
Concentrazione (massima)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione

I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali:

Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
Recupero incrementale
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione

I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali:

Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
Liquidazione
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione

I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali:

Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
Volume di distribuzione (stato stazionario)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione

I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali:

Pre-infusione, post-infusione a 15-30 min, 4-6 ore, 24-26 ore, 68-72 ore
Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 41,7+/- 11,7 mesi
La misura è stata valutata durante lo studio sul trattamento
Studio di trattamento: almeno 50 ED (circa 6 mesi); durata media effettiva del soggetto: 41,7+/- 11,7 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

7 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IB1001-02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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