Studie van recombinant factor IX-product, IB1001, bij eerder behandelde pediatrische proefpersonen met hemofilie B
11 maart 2021 bijgewerkt door: Medexus Pharma, Inc.
Het primaire doel van de studie is het evalueren van de farmacokinetiek, veiligheid (acute effecten geassocieerd met infusies en ontwikkeling van remmers) en werkzaamheid (doorbraakbloeding en controle van bloedingen tijdens profylaxe) van IB1001 bij eerder behandelde pediatrische proefpersonen met hemofilie B.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Kolkata, Indië, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana, Indië, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune, Indië, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune, Indië, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara, Indië, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore, Indië, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 8 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon moet schriftelijke, door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurde geïnformeerde toestemming geven en bereid zijn om de vereiste studiebezoeken af te leggen en instructies op te volgen tijdens de deelname aan de studie. Voor proefpersonen ≥7 jaar zal toestemming worden verkregen indien vereist door de instelling. Voor proefpersonen < 7 jaar oud is wettelijke toestemming niet redelijkerwijs te verkrijgen.
- Ernstige (factor IX-activiteit ≤2 IE/dl) patiënten met hemofilie B die momenteel therapie op aanvraag hebben met minimaal 2 bloedingsepisodes waarvoor factor IX-therapie nodig was in de voorgaande 6 maanden of 4 bloedingsepisodes in de voorgaande 12 maanden; proefpersonen die profylaxe kregen met een bloedingspatroon dat vergelijkbaar is met het hierboven beschreven bloedingspatroon voorafgaand aan het starten van profylaxe
- Immunocompetent (CD4-telling > 400/mm3) en geen immuunmodulerende of chemotherapeutische middelen krijgt
- Eerder behandelde patiënten met minimaal 50 dagen blootstelling aan een factor IX-preparaat
- Aantal bloedplaatjes minimaal 150.000/mm3
- Leverfunctie: alaninetransaminase [ALT] en aspartaattransaminase [AST] ≤2 keer de bovengrens van het normale bereik
- Totaal bilirubine ≤1,5 keer de bovengrens van het normale bereik
- Nierfunctie: serumcreatinine ≤1,25 keer de bovengrens van het normale bereik
- Bereidheid om ongeveer 6 maanden deel te nemen aan het onderzoek (50 blootstellingen)
- Leeftijd ≤12 jaar
- Hemoglobine ≥7 g/dL op het moment van de bloedafname
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van factor IX-remmer ≥0,6 Bethesda-eenheden (BU)
- Bestaan van een andere stollingsstoornis
- Bewijs van trombotische ziekte, fibrinolyse of gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC)
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
- Over medicijnen die de hemostase kunnen beïnvloeden, zoals aspirine
- Geschiedenis van slechte naleving, een ernstige medische of sociale aandoening of enige andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan of naleving van het onderzoeksprotocol zou belemmeren
- Voorgeschiedenis van bijwerkingen op ofwel uit plasma verkregen factor IX of recombinant factor IX die het vermogen van de proefpersoon om bloedingsepisodes te behandelen met een factor IX-product belemmerde
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: IB1001
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal infusies vereist voor bloedingcontrole
Tijdsspanne: Behandeling Studie: minimaal 50 ED (ongeveer 6 maanden); werkelijke gemiddelde proefpersoonduur: 39,7 ± 12,4 maanden
|
Behandeling Studie: minimaal 50 ED (ongeveer 6 maanden); werkelijke gemiddelde proefpersoonduur: 39,7 ± 12,4 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gebied onder de curve (0-inf)
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
Factor IX-niveaus werden beoordeeld op de volgende tijdstippen: Pre-infusie, post-infusie na 15-30 min, 4-6 uur, 24-26 uur, 68-72 uur |
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
|
Terminale halfwaardetijd
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
Factor IX-niveaus werden beoordeeld op de volgende tijdstippen: Pre-infusie, post-infusie na 15-30 min, 4-6 uur, 24-26 uur, 68-72 uur |
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
|
Concentratie (maximaal)
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
Factor IX-niveaus werden beoordeeld op de volgende tijdstippen: Pre-infusie, post-infusie na 15-30 min, 4-6 uur, 24-26 uur, 68-72 uur |
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
|
Incrementeel herstel
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
Factor IX-niveaus werden beoordeeld op de volgende tijdstippen: Pre-infusie, post-infusie na 15-30 min, 4-6 uur, 24-26 uur, 68-72 uur |
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
|
Opruiming
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
Factor IX-niveaus werden beoordeeld op de volgende tijdstippen: Pre-infusie, post-infusie na 15-30 min, 4-6 uur, 24-26 uur, 68-72 uur |
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
|
Distributievolume (stabiele toestand)
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
Factor IX-niveaus werden beoordeeld op de volgende tijdstippen: Pre-infusie, post-infusie na 15-30 min, 4-6 uur, 24-26 uur, 68-72 uur |
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage
Tijdsspanne: Behandeling Studie: minimaal 50 ED (ongeveer 6 maanden); werkelijke gemiddelde proefpersoonduur: 41,7 +/- 11,7 maanden
|
De maat werd beoordeeld tijdens het behandelingsonderzoek
|
Behandeling Studie: minimaal 50 ED (ongeveer 6 maanden); werkelijke gemiddelde proefpersoonduur: 41,7 +/- 11,7 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 januari 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 januari 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
7 januari 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 maart 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 maart 2021
Laatst geverifieerd
1 maart 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IB1001-02
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .