Estudio del producto de factor IX recombinante, IB1001, en sujetos pediátricos previamente tratados con hemofilia B
11 de marzo de 2021 actualizado por: Medexus Pharma, Inc.
El objetivo principal del estudio es evaluar la farmacocinética, la seguridad (efectos agudos asociados con las infusiones y el desarrollo de inhibidores) y la eficacia (hemorragia intermenstrual y control de la hemorragia durante la profilaxis) de IB1001 en sujetos pediátricos con hemofilia B tratados previamente.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
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Kolkata, India, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
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Ludhiana, India, 141008
- Christian Medical College and Hospital
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Pune, India, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
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Pune, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
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Vadodara, India, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
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Vellore, India, 632004
- Christian Medical College
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 8 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El padre o tutor legal del sujeto debe dar un consentimiento informado por escrito aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) y estar dispuesto a realizar las visitas de estudio requeridas y seguir las instrucciones mientras esté inscrito en el estudio. Para sujetos ≥7 años, se obtendrá el asentimiento si así lo requiere la institución. Para sujetos < 7 años de edad, no es razonable obtener consentimiento legal.
- Sujetos con hemofilia B severa (actividad del factor IX ≤2 UI/dL) actualmente en terapia a demanda con un mínimo de 2 episodios hemorrágicos que requirieron terapia con factor IX durante los 6 meses anteriores o 4 episodios hemorrágicos durante los 12 meses anteriores; sujetos en profilaxis con un patrón de sangrado similar al anterior demostrado antes de comenzar la profilaxis
- Inmunocompetentes (recuento de CD4 >400/mm3) y que no reciben agentes inmunomoduladores o quimioterapéuticos
- Pacientes previamente tratados con un mínimo de 50 días de exposición a una preparación de factor IX
- Recuento de plaquetas al menos 150.000/mm3
- Función hepática: alanina transaminasa [ALT] y aspartato transaminasa [AST] ≤ 2 veces el límite superior del rango normal
- Bilirrubina total ≤1,5 veces el límite superior del rango normal
- Función renal: creatinina sérica ≤1,25 veces el límite superior del rango normal
- Voluntad de participar en el ensayo durante aproximadamente 6 meses (50 exposiciones)
- Edad ≤12 años
- Hemoglobina ≥7 g/dL en el momento de la extracción de sangre
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de inhibidor del factor IX ≥0,6 unidades Bethesda (UB)
- Existencia de otro trastorno de la coagulación
- Evidencia de enfermedad trombótica, fibrinólisis o coagulación intravascular diseminada (CID)
- Uso de un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio
- Sobre medicamentos que podrían afectar la hemostasia, como la aspirina.
- Antecedentes de cumplimiento deficiente, una afección médica o social grave o cualquier otra circunstancia que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación o el cumplimiento del protocolo del estudio.
- Historial de reacción adversa al factor IX derivado de plasma o al factor IX recombinante que interfirió con la capacidad del sujeto para tratar episodios hemorrágicos con un producto de factor IX
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: IB1001
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de infusiones necesarias para el control de hemorragias
Periodo de tiempo: Estudio de tratamiento: al menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duración media real del sujeto: 39,7 ± 12,4 meses
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Estudio de tratamiento: al menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duración media real del sujeto: 39,7 ± 12,4 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área bajo la curva (0-inf)
Periodo de tiempo: Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Los niveles de factor IX se evaluaron en los siguientes momentos: Preinfusión, postinfusión a los 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Vida media terminal
Periodo de tiempo: Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Los niveles de factor IX se evaluaron en los siguientes momentos: Preinfusión, postinfusión a los 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Concentración (Máx.)
Periodo de tiempo: Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Los niveles de factor IX se evaluaron en los siguientes momentos: Preinfusión, postinfusión a los 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Recuperación Incremental
Periodo de tiempo: Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Los niveles de factor IX se evaluaron en los siguientes momentos: Preinfusión, postinfusión a los 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Autorización
Periodo de tiempo: Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Los niveles de factor IX se evaluaron en los siguientes momentos: Preinfusión, postinfusión a los 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Volumen de Distribución (Estado Estacionario)
Periodo de tiempo: Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Los niveles de factor IX se evaluaron en los siguientes momentos: Preinfusión, postinfusión a los 15-30 min, 4-6 horas, 24-26 horas, 68-72 horas |
Antes de la infusión hasta 72 horas después de la infusión
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Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: Estudio de tratamiento: al menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duración media real del sujeto: 41,7+/- 11,7 meses
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La medida se evaluó durante el estudio de tratamiento
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Estudio de tratamiento: al menos 50 ED (aproximadamente 6 meses); duración media real del sujeto: 41,7+/- 11,7 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de enero de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de enero de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
7 de enero de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IB1001-02
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