重组因子 IX 产品 IB1001 在先前接受过治疗的 B 型血友病儿科受试者中的研究
2021年3月11日 更新者：Medexus Pharma, Inc.
该研究的主要目的是评估 IB1001 在既往接受过治疗的 B 型血友病儿科受试者中的药代动力学、安全性（与输注相关的急性效应和抑制剂的产生）和疗效（突破性出血和预防期间出血的控制）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Kolkata、印度、700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana、印度、141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune、印度、411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune、印度、411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara、印度、390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore、印度、632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
-
-
-
London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 8年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者的父母或法定监护人必须提供机构审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC) 批准的书面知情同意书，并愿意在参加研究时进行必要的研究访问并遵循指示。 对于≥7岁的受试者，如果机构要求，将获得同意。 对于小于 7 岁的受试者，获得法律同意是不合理的。
- 严重（因子 IX 活性≤2 IU / dL）血友病 B 受试者目前按需治疗，在过去 6 个月内至少有 2 次出血事件需要因子 IX 治疗或在过去 12 个月内有 4 次出血事件；接受预防的受试者在开始预防之前表现出与上述相似的出血模式
- 免疫活性（CD4 计数 >400/mm3）且未接受免疫调节剂或化疗剂
- 先前接受过至少 50 天的因子 IX 制剂暴露治疗的患者
- 血小板计数至少 150,000/mm3
- 肝功能：丙氨酸转氨酶[ALT]和天冬氨酸转氨酶[AST]≤2倍正常值上限
- 总胆红素≤正常值上限的1.5倍
- 肾功能：血肌酐≤正常范围上限的1.25倍
- 愿意参加大约 6 个月的试验（50 次曝光）
- 年龄≤12岁
- 抽血时血红蛋白≥7 g/dL
排除标准：
- 因子 IX 抑制剂的历史 ≥0.6 Bethesda 单位 (BU)
- 存在另一种凝血障碍
- 血栓性疾病、纤维蛋白溶解或弥散性血管内凝血 (DIC) 的证据
- 在进入研究前 30 天内使用研究药物
- 使用可能影响止血的药物，例如阿司匹林
- 依从性差的历史、严重的医疗或社会状况，或研究者认为会干扰参与或遵守研究方案的任何其他情况
- 对血浆衍生因子 IX 或重组因子 IX 的不良反应史会干扰受试者使用因子 IX 产品治疗出血事件的能力
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：IB1001
|
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
出血控制所需的输注次数
大体时间：治疗研究：至少 50 次 ED（大约 6 个月）；实际平均受试持续时间：39.7 ± 12.4 个月
|
治疗研究：至少 50 次 ED（大约 6 个月）；实际平均受试持续时间：39.7 ± 12.4 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
曲线下面积 (0-inf)
大体时间：输注前至输注后 72 小时
|
在以下时间点评估因子 IX 水平： 输注前、输注后15-30分钟、4-6小时、24-26小时、68-72小时 |
输注前至输注后 72 小时
|
|
终末半衰期
大体时间：输注前至输注后 72 小时
|
在以下时间点评估因子 IX 水平： 输注前、输注后15-30分钟、4-6小时、24-26小时、68-72小时 |
输注前至输注后 72 小时
|
|
浓度（最大）
大体时间：输注前至输注后 72 小时
|
在以下时间点评估因子 IX 水平： 输注前、输注后15-30分钟、4-6小时、24-26小时、68-72小时 |
输注前至输注后 72 小时
|
|
增量恢复
大体时间：输注前至输注后 72 小时
|
在以下时间点评估因子 IX 水平： 输注前、输注后15-30分钟、4-6小时、24-26小时、68-72小时 |
输注前至输注后 72 小时
|
|
清除
大体时间：输注前至输注后 72 小时
|
在以下时间点评估因子 IX 水平： 输注前、输注后15-30分钟、4-6小时、24-26小时、68-72小时 |
输注前至输注后 72 小时
|
|
分布容积（稳态）
大体时间：输注前至输注后 72 小时
|
在以下时间点评估因子 IX 水平： 输注前、输注后15-30分钟、4-6小时、24-26小时、68-72小时 |
输注前至输注后 72 小时
|
|
年化出血率
大体时间：治疗研究：至少 50 次 ED（大约 6 个月）；实际平均科目持续时间：41.7+/- 11.7 个月
|
在治疗研究期间评估了措施
|
治疗研究：至少 50 次 ED（大约 6 个月）；实际平均科目持续时间：41.7+/- 11.7 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年11月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2011年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2011年1月6日
首次发布 (估计)
2011年1月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月11日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.