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Étude du produit de facteur IX recombinant, IB1001, chez des sujets pédiatriques précédemment traités atteints d'hémophilie B

11 mars 2021 mis à jour par: Medexus Pharma, Inc.
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité (effets aigus associés aux perfusions et développement d'inhibiteurs) et l'efficacité (hémorragies intermenstruelles et contrôle des hémorragies pendant la prophylaxie) d'IB1001 chez des sujets pédiatriques déjà traités atteints d'hémophilie B.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Inde
      • Kolkata, Inde, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Inde, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Inde, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Inde, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Inde, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Inde, 632004
        • Christian medical college
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le parent ou le tuteur légal du sujet doit donner par écrit son consentement éclairé approuvé par le Comité d'examen institutionnel (IRB)/Comité d'éthique indépendant (CEI) et être disposé à effectuer les visites d'étude requises et à suivre les instructions pendant son inscription à l'étude. Pour les sujets âgés de ≥ 7 ans, l'assentiment sera obtenu si requis par l'établissement. Pour les sujets de < 7 ans, l'assentiment légal n'est pas raisonnable à obtenir.
  2. Sujets atteints d'hémophilie B grave (activité du facteur IX ≤ 2 UI/dL) actuellement sous traitement à la demande avec au moins 2 épisodes hémorragiques nécessitant un traitement par le facteur IX au cours des 6 mois précédents ou 4 épisodes hémorragiques au cours des 12 mois précédents ; sujets sous prophylaxie avec un schéma de saignement similaire à celui ci-dessus démontré avant le début de la prophylaxie
  3. Immunocompétent (taux de CD4 > 400/mm3) et ne recevant pas d'agents immunomodulateurs ou chimiothérapeutiques
  4. Patients précédemment traités avec un minimum de 50 jours d'exposition à une préparation de facteur IX
  5. Numération plaquettaire d'au moins 150 000/mm3
  6. Fonction hépatique : alanine transaminase [ALT] et aspartate transaminase [AST] ≤ 2 fois la limite supérieure de la plage normale
  7. Bilirubine totale ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la plage normale
  8. Fonction rénale : créatinine sérique ≤ 1,25 fois la limite supérieure de la plage normale
  9. Volonté de participer à l'essai pendant environ 6 mois (50 expositions)
  10. Âge ≤12 ans
  11. Hémoglobine ≥7 g/dL au moment de la prise de sang

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'inhibiteur du facteur IX ≥ 0,6 unités Bethesda (UB)
  2. Existence d'un autre trouble de la coagulation
  3. Preuve de maladie thrombotique, de fibrinolyse ou de coagulation intravasculaire disséminée (CIVD)
  4. Utilisation d'un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude
  5. Sur les médicaments qui pourraient avoir un impact sur l'hémostase, comme l'aspirine
  6. Antécédents de mauvaise observance, une condition médicale ou sociale grave, ou toute autre circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation ou le respect du protocole d'étude
  7. Antécédents de réaction indésirable au facteur IX dérivé du plasma ou au facteur IX recombinant qui a interféré avec la capacité du sujet à traiter les épisodes hémorragiques avec un produit de facteur IX

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: IB1001
Biologique: IB1001
Autres noms:
  • Facteur IX recombinant
  • IXINITÉ

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de perfusions nécessaires pour le contrôle des saignements
Délai: Étude de traitement : au moins 50 ED (environ 6 mois) ; durée moyenne réelle du sujet : 39,7 ± 12,4 mois
Étude de traitement : au moins 50 ED (environ 6 mois) ; durée moyenne réelle du sujet : 39,7 ± 12,4 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe (0-inf)
Délai: Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion

Les taux de facteur IX ont été évalués aux moments suivants :

Pré-infusion, post-infusion à 15-30 min, 4-6 heures, 24-26 heures, 68-72 heures
Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Demi-vie terminale
Délai: Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion

Les taux de facteur IX ont été évalués aux moments suivants :

Pré-infusion, post-infusion à 15-30 min, 4-6 heures, 24-26 heures, 68-72 heures
Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Concentration (Max)
Délai: Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion

Les taux de facteur IX ont été évalués aux moments suivants :

Pré-infusion, post-infusion à 15-30 min, 4-6 heures, 24-26 heures, 68-72 heures
Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Récupération incrémentielle
Délai: Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion

Les taux de facteur IX ont été évalués aux moments suivants :

Pré-infusion, post-infusion à 15-30 min, 4-6 heures, 24-26 heures, 68-72 heures
Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Autorisation
Délai: Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion

Les taux de facteur IX ont été évalués aux moments suivants :

Pré-infusion, post-infusion à 15-30 min, 4-6 heures, 24-26 heures, 68-72 heures
Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Volume de distribution (état stable)
Délai: Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion

Les taux de facteur IX ont été évalués aux moments suivants :

Pré-infusion, post-infusion à 15-30 min, 4-6 heures, 24-26 heures, 68-72 heures
Pré-perfusion jusqu'à 72 heures après la perfusion
Taux de saignement annualisé
Délai: Étude de traitement : au moins 50 ED (environ 6 mois) ; durée moyenne réelle du sujet : 41,7 +/- 11,7 mois
La mesure a été évaluée au cours de l'étude de traitement
Étude de traitement : au moins 50 ED (environ 6 mois) ; durée moyenne réelle du sujet : 41,7 +/- 11,7 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medexus Pharma, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2011

Première publication (Estimation)

7 janvier 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IB1001-02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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