Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie produktu rekombinowanego czynnika IX, IB1001, u wcześniej leczonych dzieci z hemofilią B

11 marca 2021 zaktualizowane przez: Medexus Pharma, Inc.
Głównym celem badania jest ocena farmakokinetyki, bezpieczeństwa (ostre skutki związane z infuzjami i powstawaniem inhibitorów) oraz skuteczności (krwawienie międzymiesiączkowe i kontrola krwotoku podczas profilaktyki) IB1001 u wcześniej leczonych pacjentów pediatrycznych z hemofilią B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • Kolkata, Indie, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indie, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indie, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indie, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian Medical College
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rodzic lub opiekun prawny uczestnika musi wyrazić pisemną świadomą zgodę zatwierdzoną przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) / Niezależną Komisję Etyczną (IEC) oraz wyrazić chęć odbycia wymaganych wizyt studyjnych i postępować zgodnie z instrukcjami podczas zapisywania się do badania. W przypadku osób w wieku ≥7 lat zgoda zostanie uzyskana, jeśli wymaga tego instytucja. W przypadku osób w wieku < 7 lat uzyskanie zgody prawnej nie jest uzasadnione.
  2. Pacjenci z ciężką (aktywność czynnika IX ≤2 j.m./dl) hemofilią B obecnie leczeni na żądanie z co najmniej 2 epizodami krwawienia wymagającymi leczenia czynnikiem IX w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 4 epizodami krwawienia w ciągu ostatnich 12 miesięcy; pacjentów poddanych profilaktyce z wzorcem krwawienia podobnym do powyższego wykazanego przed rozpoczęciem profilaktyki
  3. Immunokompetentny (liczba CD4 >400/mm3) i nieotrzymujący środków immunomodulujących lub chemioterapeutycznych
  4. Pacjenci wcześniej leczeni z co najmniej 50-dniową ekspozycją na preparat czynnika IX
  5. Liczba płytek krwi co najmniej 150 000/mm3
  6. Czynność wątroby: transaminaza alaninowa [ALT] i transaminaza asparaginianowa [AST] ≤2-krotność górnej granicy normy
  7. Bilirubina całkowita ≤1,5-krotność górnej granicy normy
  8. Czynność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy ≤1,25 razy powyżej górnej granicy normy
  9. Chęć udziału w badaniu przez około 6 miesięcy (50 ekspozycji)
  10. Wiek ≤12 lat
  11. Hemoglobina ≥7 g/dl w momencie pobierania krwi

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia inhibitora czynnika IX ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)
  2. Istnienie innego zaburzenia krzepnięcia
  3. Dowody na chorobę zakrzepową, fibrynolizę lub rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC)
  4. Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
  5. Na lekach, które mogą wpływać na hemostazę, takich jak aspiryna
  6. Historia słabej zgodności, poważny stan medyczny lub społeczny lub jakakolwiek inna okoliczność, która w opinii badacza mogłaby zakłócić udział lub zgodność z protokołem badania
  7. Historia niepożądanych reakcji na czynnik IX pochodzący z osocza lub rekombinowany czynnik IX, które zakłócały zdolność pacjenta do leczenia epizodów krwawienia produktem zawierającym czynnik IX

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IB1001
Biologiczny: IB1001
Inne nazwy:
  • Rekombinowany czynnik IX
  • IX WIECZEŃ

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba infuzji wymaganych do opanowania krwawienia
Ramy czasowe: Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania pacjenta: 39,7 ± 12,4 miesiąca
Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania pacjenta: 39,7 ± 12,4 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą (0-inf)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji

Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych:

Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania w terminalu
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji

Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych:

Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Koncentracja (maks.)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji

Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych:

Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Odzyskiwanie przyrostowe
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji

Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych:

Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Luz
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji

Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych:

Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji (stan stacjonarny)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji

Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych:

Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania przedmiotu: 41,7 +/- 11,7 miesięcy
Pomiar oceniano podczas badania leczenia
Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania przedmiotu: 41,7 +/- 11,7 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IB1001-02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na IB1001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj