Badanie produktu rekombinowanego czynnika IX, IB1001, u wcześniej leczonych dzieci z hemofilią B
11 marca 2021 zaktualizowane przez: Medexus Pharma, Inc.
Głównym celem badania jest ocena farmakokinetyki, bezpieczeństwa (ostre skutki związane z infuzjami i powstawaniem inhibitorów) oraz skuteczności (krwawienie międzymiesiączkowe i kontrola krwotoku podczas profilaktyki) IB1001 u wcześniej leczonych pacjentów pediatrycznych z hemofilią B.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kolkata, Indie, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana, Indie, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune, Indie, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune, Indie, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara, Indie, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore, Indie, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 8 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rodzic lub opiekun prawny uczestnika musi wyrazić pisemną świadomą zgodę zatwierdzoną przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) / Niezależną Komisję Etyczną (IEC) oraz wyrazić chęć odbycia wymaganych wizyt studyjnych i postępować zgodnie z instrukcjami podczas zapisywania się do badania. W przypadku osób w wieku ≥7 lat zgoda zostanie uzyskana, jeśli wymaga tego instytucja. W przypadku osób w wieku < 7 lat uzyskanie zgody prawnej nie jest uzasadnione.
- Pacjenci z ciężką (aktywność czynnika IX ≤2 j.m./dl) hemofilią B obecnie leczeni na żądanie z co najmniej 2 epizodami krwawienia wymagającymi leczenia czynnikiem IX w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 4 epizodami krwawienia w ciągu ostatnich 12 miesięcy; pacjentów poddanych profilaktyce z wzorcem krwawienia podobnym do powyższego wykazanego przed rozpoczęciem profilaktyki
- Immunokompetentny (liczba CD4 >400/mm3) i nieotrzymujący środków immunomodulujących lub chemioterapeutycznych
- Pacjenci wcześniej leczeni z co najmniej 50-dniową ekspozycją na preparat czynnika IX
- Liczba płytek krwi co najmniej 150 000/mm3
- Czynność wątroby: transaminaza alaninowa [ALT] i transaminaza asparaginianowa [AST] ≤2-krotność górnej granicy normy
- Bilirubina całkowita ≤1,5-krotność górnej granicy normy
- Czynność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy ≤1,25 razy powyżej górnej granicy normy
- Chęć udziału w badaniu przez około 6 miesięcy (50 ekspozycji)
- Wiek ≤12 lat
- Hemoglobina ≥7 g/dl w momencie pobierania krwi
Kryteria wyłączenia:
- Historia inhibitora czynnika IX ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)
- Istnienie innego zaburzenia krzepnięcia
- Dowody na chorobę zakrzepową, fibrynolizę lub rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC)
- Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
- Na lekach, które mogą wpływać na hemostazę, takich jak aspiryna
- Historia słabej zgodności, poważny stan medyczny lub społeczny lub jakakolwiek inna okoliczność, która w opinii badacza mogłaby zakłócić udział lub zgodność z protokołem badania
- Historia niepożądanych reakcji na czynnik IX pochodzący z osocza lub rekombinowany czynnik IX, które zakłócały zdolność pacjenta do leczenia epizodów krwawienia produktem zawierającym czynnik IX
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: IB1001
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba infuzji wymaganych do opanowania krwawienia
Ramy czasowe: Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania pacjenta: 39,7 ± 12,4 miesiąca
|
Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania pacjenta: 39,7 ± 12,4 miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pole pod krzywą (0-inf)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin |
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
|
Okres półtrwania w terminalu
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin |
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
|
Koncentracja (maks.)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin |
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
|
Odzyskiwanie przyrostowe
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin |
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
|
Luz
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin |
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
|
Objętość dystrybucji (stan stacjonarny)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: Przed infuzją, po infuzji 15-30 min, 4-6 godzin, 24-26 godzin, 68-72 godzin |
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
|
|
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania przedmiotu: 41,7 +/- 11,7 miesięcy
|
Pomiar oceniano podczas badania leczenia
|
Badanie leczenia: co najmniej 50 ED (około 6 miesięcy); rzeczywisty średni czas trwania przedmiotu: 41,7 +/- 11,7 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 stycznia 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 stycznia 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
7 stycznia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 marca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 marca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IB1001-02
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .