Studie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidigare behandlade pediatriska patienter med hemofili B
11 mars 2021 uppdaterad av: Medexus Pharma, Inc.
Studiens primära mål är att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten (akuta effekter associerade med infusioner och utveckling av hämmare) och effektivitet (genombrottsblödning och kontroll av blödningar under profylax) av IB1001 hos tidigare behandlade pediatriska patienter med hemofili B.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
-
-
-
Kolkata, Indien, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana, Indien, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune, Indien, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune, Indien, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara, Indien, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore, Indien, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 8 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonens förälder eller vårdnadshavare måste ge skriftligt informerat samtycke godkänt av den institutionella granskningsnämnden (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) och vara villig att göra de erforderliga studiebesöken och följa instruktionerna medan han är inskriven i studien. För försökspersoner ≥7 år kommer samtycke att erhållas om institutionen kräver det. För försökspersoner < 7 år är juridiskt medgivande inte rimligt att erhålla.
- Svår (faktor IX-aktivitet ≤2 IE/dL) patienter med hemofili B för närvarande behandling på begäran med minst 2 blödningsepisoder som kräver faktor IX-behandling under de föregående 6 månaderna eller 4 blödningsepisoder under de föregående 12 månaderna; försökspersoner på profylax med ett blödningsmönster liknande det ovan påvisat innan profylax påbörjades
- Immunokompetent (CD4-antal >400/mm3) och som inte får immunmodulerande eller kemoterapeutiska medel
- Tidigare behandlade patienter med minst 50 exponeringsdagar för ett faktor IX-preparat
- Trombocytantal minst 150 000/mm3
- Leverfunktion: alanintransaminas [ALT] och aspartattransaminas [ASAT] ≤ 2 gånger den övre gränsen för normalområdet
- Totalt bilirubin ≤1,5 gånger den övre gränsen för normalintervallet
- Njurfunktion: serumkreatinin ≤1,25 gånger den övre gränsen för normalområdet
- Vilja att delta i prövningen i cirka 6 månader (50 exponeringar)
- Ålder ≤12 år
- Hemoglobin ≥7 g/dL vid tidpunkten för blodtagningen
Exklusions kriterier:
- Historik med faktor IX-hämmare ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)
- Förekomsten av en annan koagulationsstörning
- Bevis på trombotisk sjukdom, fibrinolys eller disseminerad intravaskulär koagulation (DIC)
- Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före studiestart
- På mediciner som kan påverka hemostas, såsom aspirin
- Historik om dålig efterlevnad, ett allvarligt medicinskt eller socialt tillstånd eller någon annan omständighet som, enligt utredarens åsikt, skulle störa deltagande eller efterlevnad av studieprotokollet
- Historik med biverkningar av antingen plasmahärledd faktor IX eller rekombinant faktor IX som stör patientens förmåga att behandla blödningsepisoder med en faktor IX-produkt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: IB1001
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal infusioner som krävs för blödningskontroll
Tidsram: Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medelvaraktighet för försökspersonen: 39,7 ± 12,4 månader
|
Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medelvaraktighet för försökspersonen: 39,7 ± 12,4 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Area Under the Curve (0-inf)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar |
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
|
Terminal halveringstid
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar |
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
|
Koncentration (max)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar |
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
|
Inkrementell återhämtning
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar |
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
|
Undanröjning
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar |
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
|
Distributionsvolym (Steady State)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar |
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
|
|
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medellängd på försökspersonen: 41,7+/- 11,7 månader
|
Åtgärden utvärderades under behandlingsstudien
|
Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medellängd på försökspersonen: 41,7+/- 11,7 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 november 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 januari 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 januari 2011
Första postat (Uppskatta)
7 januari 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 mars 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 mars 2021
Senast verifierad
1 mars 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IB1001-02
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .