Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidigare behandlade pediatriska patienter med hemofili B

11 mars 2021 uppdaterad av: Medexus Pharma, Inc.
Studiens primära mål är att utvärdera farmakokinetiken, säkerheten (akuta effekter associerade med infusioner och utveckling av hämmare) och effektivitet (genombrottsblödning och kontroll av blödningar under profylax) av IB1001 hos tidigare behandlade pediatriska patienter med hemofili B.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indien, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian medical college
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonens förälder eller vårdnadshavare måste ge skriftligt informerat samtycke godkänt av den institutionella granskningsnämnden (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) och vara villig att göra de erforderliga studiebesöken och följa instruktionerna medan han är inskriven i studien. För försökspersoner ≥7 år kommer samtycke att erhållas om institutionen kräver det. För försökspersoner < 7 år är juridiskt medgivande inte rimligt att erhålla.
  2. Svår (faktor IX-aktivitet ≤2 IE/dL) patienter med hemofili B för närvarande behandling på begäran med minst 2 blödningsepisoder som kräver faktor IX-behandling under de föregående 6 månaderna eller 4 blödningsepisoder under de föregående 12 månaderna; försökspersoner på profylax med ett blödningsmönster liknande det ovan påvisat innan profylax påbörjades
  3. Immunokompetent (CD4-antal >400/mm3) och som inte får immunmodulerande eller kemoterapeutiska medel
  4. Tidigare behandlade patienter med minst 50 exponeringsdagar för ett faktor IX-preparat
  5. Trombocytantal minst 150 000/mm3
  6. Leverfunktion: alanintransaminas [ALT] och aspartattransaminas [ASAT] ≤ 2 gånger den övre gränsen för normalområdet
  7. Totalt bilirubin ≤1,5 ​​gånger den övre gränsen för normalintervallet
  8. Njurfunktion: serumkreatinin ≤1,25 gånger den övre gränsen för normalområdet
  9. Vilja att delta i prövningen i cirka 6 månader (50 exponeringar)
  10. Ålder ≤12 år
  11. Hemoglobin ≥7 g/dL vid tidpunkten för blodtagningen

Exklusions kriterier:

  1. Historik med faktor IX-hämmare ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)
  2. Förekomsten av en annan koagulationsstörning
  3. Bevis på trombotisk sjukdom, fibrinolys eller disseminerad intravaskulär koagulation (DIC)
  4. Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före studiestart
  5. På mediciner som kan påverka hemostas, såsom aspirin
  6. Historik om dålig efterlevnad, ett allvarligt medicinskt eller socialt tillstånd eller någon annan omständighet som, enligt utredarens åsikt, skulle störa deltagande eller efterlevnad av studieprotokollet
  7. Historik med biverkningar av antingen plasmahärledd faktor IX eller rekombinant faktor IX som stör patientens förmåga att behandla blödningsepisoder med en faktor IX-produkt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IB1001
Biologisk: IB1001
Andra namn:
  • Rekombinant faktor IX
  • IXINITY

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal infusioner som krävs för blödningskontroll
Tidsram: Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medelvaraktighet för försökspersonen: 39,7 ± 12,4 månader
Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medelvaraktighet för försökspersonen: 39,7 ± 12,4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area Under the Curve (0-inf)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion

Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter:

Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Terminal halveringstid
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion

Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter:

Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Koncentration (max)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion

Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter:

Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Inkrementell återhämtning
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion

Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter:

Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Undanröjning
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion

Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter:

Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Distributionsvolym (Steady State)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion

Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter:

Pre-infusion, post-infusion efter 15-30 min, 4-6 timmar, 24-26 timmar, 68-72 timmar
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medellängd på försökspersonen: 41,7+/- 11,7 månader
Åtgärden utvärderades under behandlingsstudien
Behandlingsstudie: minst 50 ED (ungefär 6 månader); faktisk medellängd på försökspersonen: 41,7+/- 11,7 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2011

Första postat (Uppskatta)

7 januari 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IB1001-02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på IB1001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera