Az IB1001 rekombináns IX-es faktor termék vizsgálata korábban kezelt B-hemofíliában szenvedő gyermekeknél
2021. március 11. frissítette: Medexus Pharma, Inc.
A vizsgálat elsődleges célja az IB1001 farmakokinetikájának, biztonságosságának (az infúziókkal és az inhibitorok kialakulásával kapcsolatos akut hatások) és hatékonyságának (áttöréses vérzés és a vérzések megfékezése a profilaxis során) értékelése korábban kezelt hemofília B-ben szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
-
-
-
-
-
Kolkata, India, 700073
- AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
-
Ludhiana, India, 141008
- Christian Medical College and Hospital
-
Pune, India, 411004
- Sahyadri Speciality Hospital
-
Pune, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
-
Vadodara, India, 390003
- Bhailal Amin General Hospital
-
Vellore, India, 632004
- Christian Medical College
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 8 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany szülőjének vagy törvényes gyámjának írásban kell megadnia az Intézményi Felülvizsgálati Testület (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott, tájékozott beleegyezését, és hajlandónak kell lennie a szükséges tanulmányi látogatások megtételére és az utasítások követésére, amíg részt vesz a vizsgálatban. A 7 évesnél idősebb alanyok esetében az intézmény kéri a hozzájárulást. A 7 évesnél fiatalabb alanyok esetében nem ésszerű a jogi hozzájárulás megszerzése.
- Súlyos (IX. faktor aktivitása ≤2 NE/dL) hemofília B alanyok jelenleg igény szerinti terápiában részesülnek, legalább 2 olyan vérzéses epizóddal, amelyek IX-es faktor kezelést igényeltek az elmúlt 6 hónapban, vagy 4 vérzéses epizóddal az előző 12 hónapban; profilaxisban részesülő alanyok, akiknél a fentiekhez hasonló vérzésmintázat mutatkozott a profilaxis megkezdése előtt
- Immunkompetens (CD4-szám >400/mm3), és nem kap immunmoduláló vagy kemoterápiás szereket
- Korábban kezelt betegek, akiknek legalább 50 napig volt expozíciója IX-es faktor készítménnyel
- Thrombocytaszám legalább 150 000/mm3
- Májfunkció: alanin transzamináz [ALT] és aszpartát transzamináz [AST] a normál tartomány felső határának ≤ 2-szerese
- Az összbilirubin ≤ 1,5-szerese a normál tartomány felső határának
- Vesefunkció: szérum kreatinin ≤ 1,25-szöröse a normál tartomány felső határának
- Körülbelül 6 hónapig való részvételi hajlandóság a kísérletben (50 expozíció)
- Életkor ≤12 év
- Hemoglobin ≥7 g/dl a vérvétel időpontjában
Kizárási kritériumok:
- A IX. faktor inhibitor kórtörténetében ≥0,6 Bethesda egység (BU)
- Egy másik véralvadási rendellenesség fennállása
- Trombózisos betegség, fibrinolízis vagy disszeminált intravaszkuláris koaguláció (DIC) bizonyítéka
- Vizsgálati gyógyszer alkalmazása a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül
- Olyan gyógyszerekre, amelyek befolyásolhatják a vérzéscsillapítást, mint például az aszpirin
- Gyenge megfelelés, súlyos egészségügyi vagy szociális állapot, vagy bármely más olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a részvételt vagy a vizsgálati protokollnak való megfelelést
- A plazmából származó IX-es faktorral vagy a rekombináns IX-es faktorral szembeni nemkívánatos reakció anamnézisében, amely befolyásolta az alany azon képességét, hogy vérzéses epizódokat IX-es faktor készítménnyel kezeljen
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: IB1001
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A vérzésszabályozáshoz szükséges infúziók száma
Időkeret: Kezelési vizsgálat: legalább 50 ED (körülbelül 6 hónap); tényleges átlagos tantárgyi időtartam: 39,7 ± 12,4 hónap
|
Kezelési vizsgálat: legalább 50 ED (körülbelül 6 hónap); tényleges átlagos tantárgyi időtartam: 39,7 ± 12,4 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Görbe alatti terület (0-inf)
Időkeret: Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
A IX. faktor szintjét a következő időpontokban értékelték: Infúzió előtti, infúzió utáni 15-30 perc, 4-6 óra, 24-26 óra, 68-72 óra |
Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
|
Terminál felezési ideje
Időkeret: Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
A IX. faktor szintjét a következő időpontokban értékelték: Infúzió előtti, infúzió utáni 15-30 perc, 4-6 óra, 24-26 óra, 68-72 óra |
Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
|
Koncentráció (max.)
Időkeret: Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
A IX. faktor szintjét a következő időpontokban értékelték: Infúzió előtti, infúzió utáni 15-30 perc, 4-6 óra, 24-26 óra, 68-72 óra |
Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
|
Inkrementális helyreállítás
Időkeret: Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
A IX. faktor szintjét a következő időpontokban értékelték: Infúzió előtti, infúzió utáni 15-30 perc, 4-6 óra, 24-26 óra, 68-72 óra |
Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
|
Felmentés
Időkeret: Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
A IX. faktor szintjét a következő időpontokban értékelték: Infúzió előtti, infúzió utáni 15-30 perc, 4-6 óra, 24-26 óra, 68-72 óra |
Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
|
Eloszlási mennyiség (egyensúlyi állapot)
Időkeret: Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
A IX. faktor szintjét a következő időpontokban értékelték: Infúzió előtti, infúzió utáni 15-30 perc, 4-6 óra, 24-26 óra, 68-72 óra |
Infúzió előtt az infúziót követő 72 óráig
|
|
Éves vérzési arány
Időkeret: Kezelési vizsgálat: legalább 50 ED (körülbelül 6 hónap); tényleges átlagos tantárgyi időtartam: 41,7+/- 11,7 hónap
|
Az intézkedést a kezelési vizsgálat során értékelték
|
Kezelési vizsgálat: legalább 50 ED (körülbelül 6 hónap); tényleges átlagos tantárgyi időtartam: 41,7+/- 11,7 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2010. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. január 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. január 6.
Első közzététel (Becslés)
2011. január 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. március 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 11.
Utolsó ellenőrzés
2021. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IB1001-02
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .