網状神経線維腫を有する神経線維腫症（NF1）患者におけるタシグナ®/ニロチニブ（AMN107）の研究

包含基準:

1. 18歳以上の患者。
2. 神経線維腫症1型（NF1）の臨床診断
3. 臨床的に重要な叢状神経線維腫の存在
4. -患者は、磁気共鳴画像法（MRI）によって測定可能な疾患を持っている必要があります（固形腫瘍の反応評価基準で定義されているように、付録4を参照）
5. -患者は50％以上のカルノフスキーパフォーマンスステータスを持っている必要があります

6. -次のように定義された適切な末端器官機能：

   • クレアチニン < 1.5 x ULN
   • ANC > 1.5 x 109/L
   • 血小板 > 100 x 109/L

   • 総ビリルビン < 1.5 x ULN

     -孤立した高ビリルビン血症（ギルバート病など）のグレードの患者には適用されません

   • AST (SGOT) および ALT (SGPT) < 2.5 x ULN
   • -血清アミラーゼおよびリパーゼ≤1.5 x ULN
   • -アルカリホスファターゼ≤2.5 x ULN
   • 患者は、次の検査値を持っている必要があります (WNL = ローカル施設の検査室での正常範囲内)、または治験薬の初回投与前にサプリメントで正常範囲内に修正されている必要があります。
   • カリウム (WNL)
   • マグネシウム (WNL)
   • リン (WNL)
   • カルシウム (WNL)

除外基準:

1. -他のチロシンキナーゼ阻害剤による以前の治療

2. -次のいずれかを含む心機能障害：

   私。心電図で QT 間隔を監視できない ii. -先天性QT延長症候群またはQT延長症候群の既知の家族歴。 iii. 臨床的に重要な安静時頻脈 (ベースライン ECG で 450 ミリ秒。 QTc が 450 ミリ秒を超え、電解質が正常範囲内にない場合、電解質を補正してから、QTc 対心筋梗塞について患者を再スクリーニングする必要があります。 その他の臨床的に重要な制御されていない心疾患 (例: 不安定狭心症、うっ血性心不全、または制御されていない高血圧） ｖｉｉ． -臨床的に重要な心室または心房の頻脈性不整脈の病歴または存在

3. 現在、強力な CYP3A4 阻害剤による治療を受けており、治療を受けている患者は、治験薬を開始する前に中止することも、別の薬に切り替えることもできません。 （付録1）。
4. -現在、QT間隔を延長する可能性のある薬による治療を受けており、治療を中止することも、治験薬を開始する前に別の薬に切り替えることもできない患者（付録3）
5. -障害のある胃腸（GI）機能または消化管疾患 治験薬の吸収を大幅に変更する可能性があります（例：潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、小腸切除または胃バイパス手術）。
6. 急性または慢性の膵臓疾患
7. -患者は脳転移を知っています。 NF1 を伴う MRI 特性に関する非特異的な CNS の変化は許容されます。
8. 全身治療（化学療法または放射線）を必要とする別の原発性悪性疾患
9. がんとは無関係と考えられる急性または慢性の肝疾患または重度の腎疾患。
10. がんに関係のない重大な先天性または後天性出血性疾患の病歴
11. -研究の1日目の前4週間以内の大手術、または以前の手術から回復していない人。
12. -1日目から30日以内の他の治験薬による治療。
13. -医療レジメンへの不遵守の歴史、または同意を与えることができない。
14. -ベースライン前に妊娠検査が陰性でなく、妊娠中、授乳中、または出産の可能性のある女性患者。 -出産の可能性のある男性または女性の患者は、治験中および治験薬の中止後3か月間、避妊予防策を使用することを望まない。 閉経後の女性は、非出産の可能性があると見なされるために、少なくとも 12 か月間無月経でなければなりません。 出産の可能性のある女性は、ニロチニブの初回投与前に血清妊娠検査で陰性でなければなりません。