신경섬유종증(NF1) 플렉시형 신경섬유종 환자를 대상으로 한 Tasigna®/Nilotinib(AMN107) 연구
2017년 4월 11일 업데이트: Indiana University
신경섬유종증(NF1) 환자의 플렉시형 신경섬유종 환자에서 Tasigna®/Nilotinib(AMN107)의 파일럿 연구
이 파일럿 연구의 목적은 Tasgina®로 치료받은 얼기형 신경섬유종을 가진 NF1 환자가 요법에 반응하는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 신경섬유종증(NF1) 및 얼기형 신경섬유종을 가진 성인에서 Tasigna®의 효능을 결정하기 위한 오픈 라벨 파일럿 연구이며 이 유전적으로 정의된 모집단에서 독성 및 종양 마커를 결정하는 2차 목표를 가지고 있습니다.
이 연구의 이론적 근거는 체외에서 Tasigna®에 대한 인간 및 쥐 NF1 세포의 반응과 유사한 약물인 Gleevec®을 사용한 얼기형 신경섬유종을 가진 NF1 환자의 임상 반응에서 비롯됩니다.
등록 후 각 피험자는 처음에 2주 동안 매일 2회 200mg의 타시그나를 구두로 받게 됩니다.
내약성이 있는 경우 최소 2주 후에 용량을 300mg 1일 2회, 추가 2주 후 최대 400mg 1일 2회까지 증량합니다.
피험자는 치료 첫 3개월 동안 내약 용량만큼 증량할 것입니다.
최대 목표 용량은 1일 2회 400mg입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자 > 또는 = 18세.
- 신경섬유종증 1형(NF1)의 임상적 진단
- 임상적으로 유의한 얼기형 신경섬유종(잠재적으로 생명을 위협하거나 중요한 구조에 영향을 미치거나 통증 또는 기타 증상으로 인해 삶의 질에 상당한 손상을 주는 종양)의 존재
- 환자는 자기 공명 영상(MRI)으로 측정 가능한 질병이 있어야 합니다(고형 종양의 반응 평가 기준에 따라 정의됨, 부록 4 참조).
- 환자는 Karnofsky 성능 상태가 50% 이상이어야 합니다.
다음과 같이 정의되는 적절한 말단 기관 기능:
- 크레아티닌 < 1.5 x ULN
- ANC > 1.5 x 109/L
- 혈소판 > 100 x 109/L
총 빌리루빈 < 1.5 x ULN
- 단독 고빌리루빈혈증(예: 길버트병) 등급 환자에게는 적용되지 않습니다.
- AST(SGOT) 및 ALT(SGPT) < 2.5 x ULN
- 혈청 아밀라아제 및 리파아제 ≤ 1.5 x ULN
- 알칼리성 포스파타제 ≤ 2.5 x ULN
- 환자는 다음 실험실 값(WNL = 현지 기관 실험실의 정상 한계 내)을 갖거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 보충제로 정상 한계 내로 수정되어야 합니다.
- 칼륨(WNL)
- 마그네슘(WNL)
- 인(WNL)
- 칼슘(WNL)
제외 기준:
- 다른 티로신 키나제 억제제를 사용한 이전 치료
다음 중 하나를 포함하는 손상된 심장 기능:
나. ECG에서 QT 간격을 모니터링할 수 없음 ii. 선천성 긴 QT 증후군 또는 알려진 긴 QT 증후군의 가족력. iii. 임상적으로 유의미한 휴식기 서맥(기준선 ECG에서 450msec. QTc가 450msec를 초과하고 전해질이 정상 범위 내에 있지 않으면 전해질을 교정한 다음 환자를 QTc v. 연구 시작 전 12개월 이내에 심근경색에 대해 다시 선별해야 합니다. vi. 기타 임상적으로 유의한 조절되지 않는 심장 질환(예: 불안정 협심증, 울혈성 심부전 또는 조절되지 않는 고혈압) vii. 임상적으로 유의한 심실 또는 심방 빈맥의 병력 또는 존재
- 현재 강력한 CYP3A4 억제제로 치료를 받고 있는 환자 및 치료는 연구 약물을 시작하기 전에 중단하거나 다른 약물로 전환할 수 없습니다. (부록 1).
- 현재 QT 간격을 연장할 가능성이 있는 약물로 치료를 받고 있으며 연구 약물을 시작하기 전에 치료를 중단하거나 다른 약물로 전환할 수 없는 환자(부록 3)
- 위장관(GI) 기능 장애 또는 연구 약물의 흡수를 유의하게 변경할 수 있는 GI 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 흡수장애 증후군, 소장 절제술 또는 위 우회술).
- 급성 또는 만성 췌장 질환
- 환자는 알려진 뇌 전이가 있습니다. NF1의 MRI 특성에 대한 비특이적 CNS 변경이 허용됩니다.
- 전신 치료(화학 요법 또는 방사선)가 필요한 또 다른 원발성 악성 질환
- 급성 또는 만성 간 질환 또는 암과 관련이 없는 것으로 간주되는 중증 신장 질환.
- 암과 관련되지 않은 중대한 선천적 또는 후천적 출혈 장애의 병력
- 연구 1일 전 4주 이내에 대수술을 받았거나 이전 수술에서 회복되지 않은 자.
- 1일차로부터 30일 이내에 다른 시험용 제제로 치료.
- 의료 요법에 대한 비순응 또는 동의를 부여할 수 없는 이력.
- 베이스라인 이전에 음성 임신 테스트가 없는 임신, 모유 수유 또는 가임 가능성이 있는 여성 환자. 시험 기간 동안 및 연구 약물 중단 후 3개월 동안 피임 예방 조치를 사용하지 않으려는 가임 가능성이 있는 남성 또는 여성 환자. 폐경 후 여성은 가임 가능성이 있는 것으로 간주되려면 최소 12개월 동안 무월경이어야 합니다. 가임 여성은 닐로티닙의 첫 투여 전에 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 타시그나
등록 후 각 피험자는 처음에 2주 동안 매일 2회 200mg의 타시그나 약물을 구두로 받게 됩니다.
내약성이 있는 경우 최소 2주 후에 용량을 300mg 1일 2회, 추가 2주 후 최대 400mg 1일 2회까지 증량합니다.
피험자는 치료 첫 3개월 동안 내약 용량만큼 증량할 것입니다.
최대 목표 용량은 1일 2회 400mg입니다.
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등록 후 각 피험자는 처음에 2주 동안 매일 2회 200mg의 타시그나를 구두로 받게 됩니다.
내약성이 있는 경우 최소 2주 후에 용량을 300mg 1일 2회, 추가 2주 후 최대 400mg 1일 2회까지 증량합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 대응
기간: 6 개월
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표준 RECIST 기준을 사용하여 신경섬유종(NF1) 환자에서 Tasigna®의 질병 통제율(PD,SD, PR, CR)을 추정합니다.
완전한 응답(CR)은 다음과 같이 정의됩니다. 모든 표적 병변의 소실.
부분 반응(PR)은 기준선의 가장 긴 직경의 합을 기준으로 삼아 대상 병변의 가장 긴 직경의 합이 30% 이상 감소하는 것으로 정의됩니다.
안정적인 질병(SD)은 치료가 시작된 이후 가장 긴 직경의 최소 합을 기준으로 PR 자격을 갖추기에 충분한 수축도 PD 자격을 얻기 위한 충분한 증가도 아닌 것으로 정의됩니다.
질병 진행(PD)은 치료 시작 이후 기록된 가장 긴 직경의 최소 합 또는 하나 이상의 새로운 병변의 출현을 기준으로 삼아 표적 병변의 가장 긴 직경의 합이 최소 20% 증가한 것으로 정의됩니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 1월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 11일
처음 게시됨 (추정)
2011년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2017년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1008-06
- CAMN107YUS29T (기타 식별자: Novartis)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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아니
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타시그나에 대한 임상 시험
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Hospices Civils de LyonNovartis완전한
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Novartis Pharmaceuticals아직 모집하지 않음