ALSにおけるデクスプラミペキソールの第3相試験 (EMPOWER)
2021年5月10日 更新者：Knopp Biosciences
筋萎縮性側索硬化症の被験者におけるデクスプラミペキソールの安全性と有効性に関する無作為化二重盲検プラセボ対照多施設研究
この研究の目的は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の治療において、デクスプラミペキソール (150 mg を 1 日 2 回) が安全かつ有効であるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、脳と脊髄の運動ニューロンの急速に進行する変性疾患であり、四肢と球筋の筋萎縮と痙縮を引き起こし、歩行の衰弱と喪失、口腔咽頭機能不全、体重減少、そして最終的には呼吸不全。
この研究の目的は、デクスプラミペキソール (1 日 2 回 150 mg) が安全で ALS の治療に有効かどうかを判断することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
942
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、Dublin 9
- Beaumont Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute - St. Joseph's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Fresno、California、アメリカ、93701
- University of California at San Francisco - Fresno
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- California Pacific Medical Center
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Connecticut
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New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
- Hospital for Special Care
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University Of South Florida Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、アメリカ、02129
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- St. Mary's Health Care
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Hennepin County Medical Center
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
- Neurology Associates, P.C.
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89102
- University of Nevada School of Medicine
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Syracuse、New York、アメリカ、12201
- Research Foundation of the State University of New York
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Carolinas Medical Center
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97213
- Providence ALS Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19129
- Drexel University College of Medicine
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- ALS Center at Penn
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75214
- Texas Neurology
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Methodist Neurological Institute
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University of Texas Health Sciences Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Health System
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington
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Birmingham、イギリス、B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Liverpool、イギリス、L9 7LJ
- Walton Centre for Neurology & Neurosurgery
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London、イギリス、SE5 8AF
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle、イギリス、NE4 5PL
- Newcastle University Hospital - Clinical Ageing Research Unit
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Oxford、イギリス
- John Radcliffe Hospital
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Sheffield、イギリス、S10 2HQ
- Sheffield Institute for Transnational Neuroscience
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
- UMC St. Radboud
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア
- Prince of Wales Hospital
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3121
- Calvary Health Care Bethlehem
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London、カナダ
- London Health Sciences Centre
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Toronto、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook and Women's College and Health Sciences Centre
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Vancouver、カナダ
- University of British Columbia
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2V 1P9
- Univ of Calgary / Foothills MC
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- McGill University
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Montreal、Quebec、カナダ、H2L 4M1
- CHUM - Hopital Notre Dame
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Göteborg、スウェーデン、41345
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm、スウェーデン、17176
- Karolinska Universitetssjukhuset, Solna
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Barcelona、スペイン
- Hospital Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、8907
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital La Paz
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Madrid、スペイン
- Hospital Carlos III
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Berlin、ドイツ
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Bochum、ドイツ
- Bergmannsheil Gmbh
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Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Jena、ドイツ
- Universitatsklinikum Jena
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Ulm、ドイツ
- University of Ulm, RKU
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Lille、フランス、59037
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
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Limoges、フランス
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
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Marseille、フランス
- Centre Hospitalier La Timone
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Montpellier、フランス、34295
- CHU Gui de Chauliac
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Nice、フランス
- CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1
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Paris、フランス、75013
- Hôpital la pitié salpètrière
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Gent、ベルギー、9000
- AZ St-Lucas
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1 日目に 18 歳から 80 歳までの年齢。
- 散発性または家族性 ALS の診断。
- -1日目から24か月以内に最初のALS症状が発症した。
- 世界神経学会 El Escorial 基準は、ALS の可能性のある、検査室でサポートされている可能性のある、可能性のある、または明確な ALS 診断のために満たされています。
- -スクリーニング時の直立緩徐肺活量（SVC）が65％以上。
- リルゾールを服用している、または服用していない患者は、この研究に適格です。患者がリルゾールを服用したことがない場合、彼または彼女は適格です。患者が現在リルゾールを服用している場合、その患者は少なくとも 60 日間安定した用量を服用している必要があります。患者がリルゾールを中止した場合、少なくとも 30 日間服用を中止している必要があります。
- -試験開始時に錠剤を飲み込める必要があります。
除外基準:
- その他の医学的に重要な病気。
- 臨床的に重大な検査値の異常。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -デクスプラミペキソールへの以前の曝露。
- 現在、プラミペキソールまたは他のドーパミン作動薬を服用している。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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錠剤を 1 日 2 回、最長 18 か月間服用できます。
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実験的：デクスプラミペキソール
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経口錠剤 150mg を 1 日 2 回、最大 18 か月間。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月での機能と生存の複合評価（CAFS）
時間枠：12ヶ月
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機能と生存の複合評価 (CAFS) は、(1) 改訂版 ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R) スコアのベースラインからの変化、および (2) 回復までの時間に基づいて、ランク付けされた単一の臨床転帰のグループ間比較です。死。
各被験者は、死亡までの時間に従ってランク付けされます（早期の死亡は後期の死亡よりも低くランク付けされます）。
生き残った被験者は、死亡した被験者よりも有利にランク付けされます。
生存者の中で、被験者はALSFRS-Rの変化に従ってランク付けされます（ALSFRS-Rの悪化の程度は、ALSFRS-Rの悪化または改善よりも低くランク付けされます）。
ランク付けされたスコアの範囲は 001 から 941 (有効性母集団の被験者数) で、ランク スコアの数値が大きいほど結果が良好であると関連付けられています。
ランクは、固定効果として治療を含み、ベースラインのALSFRS-Rスコア、症状の持続時間、発症部位、およびリルゾールの使用を調整するANCOVAモデルを使用して分析されました。
各治療グループの最小二乗平均ランク スコアが表示されます。
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12ヶ月
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12 か月までの死亡 (CAF 個別コンポーネント)
時間枠：12ヶ月
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この死亡分析までの最長追跡調査期間は 12 か月でした。
この研究では、被験者は 12 ～ 18 か月間追跡されました。
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12ヶ月
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12 か月の ALSFRS-R のベースラインからの変化 (CAF 個別コンポーネント)
時間枠：12ヶ月
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ALSFRS-R (呼吸成分を含む ALS 機能評価尺度) は、呼吸機能、眼球機能、粗大運動能力、および微細運動能力を含む 4 つの機能ドメインを測定する検証済みの尺度です。
全部で 12 の質問があり、それぞれが 0 から 4 まで採点され、合計 48 のスコアが可能で、スコアが高いほど機能が優れていることを表します。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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18 か月目までの死亡または呼吸不全 (DRI)
時間枠：18ヶ月
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死亡または呼吸不全 (DRI) までの時間は、少なくとも連続 10 日間、1 日あたり 22 時間以上の気管切開または非侵襲的換気 (NIV) の使用と定義されます。
呼吸不全の基準を満たすために NIV を使用する場合、その後の評価で遅発性肺活量 (SVC) が 50% を超えることはありません。
DRI までの時間は、最初の投与日から次のいずれかのイベントの最初の日まで計算されます。
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18ヶ月
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18ヶ月までの死亡
時間枠：18ヶ月
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推定死亡までの時間は最長で 18 か月。
これには、研究の中止後 30 日を超えて報告された死亡 (全死因死亡率を報告する期間) が含まれ、被験者の素因に関係なく、最初の投与から 18 か月までです。
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18ヶ月
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≤50% 予測直立遅い肺活量 (SVC) または最大 18 か月の死亡
時間枠：18ヶ月
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直立遅発肺活量（SVC）の予測値が 50% 以下に達した日は、直立型 SVC の予測値が 50% 以下であり、最後の訪問を除いてその後の訪問でも 50% 以下のままである最初の訪問日として定義されます。利用可能な観察。
直立 SVC 予測値の 50% 以下に到達するまでの時間は、直立 SVC 予測値の 50% 以下に到達した日から治験薬の初回投与日までの期間として定義されます。
被験者が生存しており、予測直立 SVC の 50% 以下に達しない場合、予測直立 SVC の 50% 以下に達するまでの時間は打ち切られ、治験薬の初回投与から来院日までの日数に等しくなります。被験者の最後に利用可能な SVC 評価が実行されます。
最も早い時間 (予測直立 SVC または死亡の 50% 以下に達する) が分析に使用されます。
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18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Merit Cudkowicz, MD, MSc、Professor of Neurology of the Harvard Medical School
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年3月1日
一次修了 (実際)
2012年11月1日
研究の完了 (実際)
2012年11月1日
試験登録日
最初に提出
2011年1月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年1月20日
最初の投稿 (見積もり)
2011年1月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月10日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。